2024 Şubat: Çin'in çığır açan kanser tedavileri yaratma konusundaki öncü çabaları, kimerik antijen reseptörü (CAR) ile tasarlanmış T hücresi (CAR T) terapisinin kullanıma sunulmasıyla ilgi kazandı. multipl miyelomanormal plazma hücreleriyle karakterize yıkıcı bir kan kanseri. Bu yeni yöntem, özelleştirilmiş tıpta bir dönüm noktasını temsil ediyor ve şimdiye kadar alternatifleri sınırlı olan hastalara umut sağlıyor.
CAR-T Hücre Tedavisine Genel Bakış
CAR T hücre tedavisi uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying tümör cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Klinik Araştırmalar ve Sonuçlar
FUCASO
2018 yılında IASO Biotherapeutics ve Innovent Biologics, değerlendirme amacıyla çok merkezli Faz 1/2 araştırmasını başlattı. eşkabtajen otoleucel (FUCASO), Çin'in ilk yerli üretim CAR T hücresi tedavisi. Çalışmaya standart tedavi seçeneklerini tüketen multipl miyelomlu 79 birey dahil edildi. İlginç bir şekilde genel yanıt oranı (ORR) %94.9'a ulaşırken tam yanıt/sıkı tam yanıt (CR/sCR) oranı %58.2 oldu. İyileşmeye kadar geçen ortalama süre ve CR/sCR sırasıyla 16 gün ve 95 gündü. Bu bulgular, equecabtagene autoleucel'in olağanüstü etkinliğinin yanı sıra mükemmel güvenlik profilini de doğruladı.
Daha önce CAR T hücresi tedavisi gören hastalarda ORR %98.5'e yükseldi ve altısında CR/sCR elde edildi. Özellikle, denemede tedavi edilen ilk hasta 40 aydan fazla bir süre boyunca tam iyileşmeyi sürdürdü.
CILTA-CEL tedavisi
Ciltacabtagene autoleucel olarak da bilinen Cilta-cel, multipl miyelom hücrelerinde aşırı eksprese edilen bir protein olan B hücresi olgunlaşma antijenini (BCMA) hedefleyen son teknoloji ürünü kimerik antijen reseptörü (CAR) T hücresi tedavisidir. Bu yeni ilaç, nükseden ve dirençli multipl miyelomun tedavisinde büyük umut vaat ederek, geleneksel tedavi alternatiflerini tüketen hastalara yeni bir umut sağladı.
Cilota-cel tedavisi, hastanın T hücrelerini, miyelom hücreleri üzerindeki BCMA'ya bağlanan CAR'ları eksprese edecek şekilde genetik olarak değiştirir. Bu değiştirilmiş CAR T hücreleri hastaya geri verildikten sonra kötü huylu hücreleri başarılı bir şekilde hedefleyip yok edebilir, bu da tümörün gerilemesine ve muhtemelen uzun süreli remisyona neden olur.
Klinik etkinlik
Klinik araştırmalar, özellikle önemli olanlar KARTI-1 deneme, cilta-cel'in, nüksetmiş veya dirençli multipl miyelomlu, önceden kapsamlı tedavi görmüş hastalarda olağanüstü etkinliğe sahip olduğunu göstermiştir. Bu denemelerin sonuçları, %98'lik kayda değer bir genel yanıt oranı (ORR) ortaya çıkardı; hastaların önemli bir kısmı kesin tam yanıtlara (sCR) ulaştı.
Ortalama 28 aylık takipte cilta-cel kalıcı yanıtlar göstermiştir ve ortalama ilerlemesiz sağkalıma henüz ulaşılmamıştır. İlaç aynı zamanda destekleyici bakım yöntemleriyle başarılı bir şekilde yönetilen olumsuz olaylarla birlikte makul güvenlik profilleri de göstermiştir.
Zorluklar ve Fırsatlar
Despite the promising results, significant challenges remain. Most klinik denemeler in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR T hücre tedavisi is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Multipl miyelom hastalarında CAR T-Hücre tedavisinin riskleri nelerdir?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and lenfoma.
Sitokin Salınım Sendromu (CRS) CAR T hücresi tedavisinin en yaygın yan etkilerinden biridir ve ateş, düşük tansiyon, nefes almada zorluk, mide bulantısı ve döküntü gibi semptomlara neden olur. Çoğu olay hafiftir, ancak ciddi olanlar hayatı tehdit edici olabilir.
Nörolojik yan etkilerOryantasyon bozukluğu, nöbetler veya konuşma ve anlama güçlüğü gibi durumlar ciddi olabilir ve hızlı tıbbi müdahale gerektirebilir.
Diğer Ciddi yan etkiler: Bunlar, infüzyon sırasındaki alerjik tepkileri, enfeksiyon riskini artıran zayıflamış bir bağışıklık sistemini, düşük kan hücresi sayısını ve uzun vadeli nörolojik sistem sonuçlarını içerebilir.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment sonuçları.
Gelecek görünüşü
Çin biyomedikal araştırmalara yoğun yatırım yapmaya devam ettikçe CAR T hücresi tedavisi alanının çarpıcı biçimde büyümesi bekleniyor. Çin Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA), equecabtagene otoleucel'i hem çığır açan bir tedavi hem de yetim bir ilaç olarak tanımlayarak CAR T hücresi tedavisinin vaadini kabul etti. Bu onay, Çin hükümetinin en ileri tıbbi gelişmeleri geliştirmeye olan bağlılığını gösteriyor.
Ayrıca equecabtagene otoleucel, nöromiyelitis optika spektrum hastalığının olası bir tedavisi olarak değerlendiriliyor. Bu da CAR T hücre tedavisinin kanser dışında da kullanılabileceğini gösteriyor.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR T hücre tedavisi for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Çin'de multipl miyelom için CAR T-Hücre tedavisinin maliyeti nedir?
Ücreti CAR T-Cell therapy for multiple myeloma depends upon the type of CAR T Cell therapy chosen and the hospital chosen. The cost of FUCASO treatment is around $ 200,000 USD in different hospitals. The cost of CILTA-CEL therapy also varies between $ 200-250,000 USD. However, patients can also opt for CAR T-Hücre tedavisi klinik deneyleri bunun maliyeti 60-80,000 ABD Doları arasında olacaktır.
