Gusht 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), një frenues i faktorit të nxitur nga hipoksia, është miratuar nga Administrata e Ushqimit dhe Barnave për pacientët e rritur me sëmundjen von Hippel-Lindau të cilët kërkojnë terapi për karcinomën e qelizave renale (RCC), hemangioblastomat e sistemit nervor qendror (CNS) ose tumoret neuroendokrine pankreatike. (pNET) por nuk kërkojnë kirurgji të menjëhershme.
Belzutifan u studiua në 61 pacientë me RCC të lidhur me VHL (VHL-RCC) të diagnostikuar bazuar në një ndryshim të linjës germinale të VHL dhe të paktën një tumor solid të zbulueshëm të kufizuar në veshkë në Studimin e vazhdueshëm 004 (NCT03401788), një hetim klinik i hapur. Pacientët me malinje të tjera të lidhura me VHL, të tilla si hemangioblastoma të CNS dhe pNET, u regjistruan. Belzutifan 120 mg u jepet pacientëve një herë në ditë deri në përparimin e sëmundjes ose toksicitetin e patolerueshëm.
Shkalla e përgjithshme e përgjigjes (ORR) ishte pika kryesore përfundimtare e efikasitetit, siç përcaktohet nga vlerësimi radiologjik dhe vlerësohet nga një komitet i pavarur shqyrtues duke përdorur RECIST v1.1. Kohëzgjatja e përgjigjes (DoR) dhe koha për përgjigje ishin dy qëllime të tjera të efikasitetit (TTR). Në individët me RCC të lidhur me VHL, u gjet një ORR prej 49% (95 përqind CI: 36, 62). Të gjithë pacientët me VHL-RCC që kishin një përgjigje u gjurmuan për të paktën 18 muaj pas fillimit të trajtimit. DP mesatare nuk është plotësuar; 56% e të anketuarve kishin një DoR më pak se 12 muaj dhe një TTR mesatare prej 8 muajsh. 24 pacientë me hemangioblastoma të matshme të SNQ kishin një ORR prej 63 përqind, dhe 12 pacientë me pNET të matshëm kishin një ORR prej 83 përqind në pacientët me malinje të tjera jo-RCC të lidhura me VHL. Për hemangioblastomat e CNS dhe pNET, DoR mesatare nuk u plotësua, me kohëzgjatje të përgjigjes më pak se 12 muaj në 73 përqind dhe 50 përqind të pacientëve, respektivisht.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan duhet të merret një herë në ditë, me ose pa ushqim, në një dozë prej 120 mg.
Referenca: https://www.fda.gov/
Kontrolloni detajet këtu.
