Avgust 20, 2021: Nedavno maja 2021 je Lumakras (sotorasib) odobril Ameriška agencija za hrano in zdravila kot prvo zdravljenje za odrasle bolnike z nedrobnoceličnim pljučnim rakom, ki so bili vsaj enkrat predhodno sistematično zdravljeni in katerih tumorji imajo posebno vrsto genetske mutacije, imenovano KRAS G12C. To je prva ciljno usmerjena terapija, odobrena za maligne bolezni s katero koli mutacijo KRAS, ki predstavlja približno 25% mutacij pri nedrobnoceličnem pljučnem raku. Pri nedrobnoceličnih pljučnih tumorjih mutacije KRAS G12C predstavljajo približno 13% vseh mutacij.
"Mutacije KRAS že dolgo veljajo za odporne na zdravljenje z zdravili, kar predstavlja resnično neizpolnjeno potrebo po bolnikih z določenimi vrstami raka," je povedal Richard Pazdur, dr.med., Direktor Onkološkega centra odličnosti FDA in vršilec dolžnosti direktorja Urada za onkološke bolezni v Center za vrednotenje in raziskave zdravil FDA. "Današnja odobritev predstavlja pomemben korak v prihodnost, kjer bo več bolnikov imelo prilagojen pristop k zdravljenju."
The genetic abnormalities that cause pljučni rak, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated nedrobnocelični pljučni rak who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
Odmerek 960 mg je bil odobren na podlagi razpoložljivih kliničnih dokazov ter farmakokinetičnega in farmakodinamičnega modeliranja, ki je podpiralo odmerek. Vlada zahteva postmarketinško preskušanje kot del ocene za to pospešeno odobritev, da ugotovi, ali bo imel nižji odmerek podoben terapevtski učinek.
Driska, mišično -skeletne bolečine, slabost, izčrpanost, poškodbe jeter in kašelj so najpogostejši neželeni učinki Lumakras. Lumakri se je treba izogibati, če imajo bolniki simptome intersticijske pljučne bolezni, in jo je treba popolnoma ustaviti, če je bolezen diagnosticirana. Pred začetkom in med uporabo zdravila Lumakras morajo zdravniki oceniti bolnikove teste delovanja jeter. Če pri bolniku pride do okvare jeter, je treba lumakre zadržati, zmanjšati odmerek ali jih popolnoma prekiniti. Med jemanjem zdravila Lumakras se morajo bolniki izogibati jemanju zdravil za zmanjšanje kisline, zdravilom, ki inducirajo ali so substrati za nekatere jetrne encime, in zdravilom, ki so substrati P-glikoproteina.
Lumakras je bil odobren s potjo pospešenega odobritve FDA, ki agenciji omogoča, da odobri zdravila za resne bolezni, kadar obstaja nezadovoljena zdravstvena potreba in je bilo dokazano, da ima zdravljenje posebne stranske učinke, za katere je verjetno, da bodo napovedali klinično korist za bolnike. Za potrditev in opredelitev potencialnih kliničnih prednosti Lumakras je potrebno več raziskav.
Ta aplikacija je od FDA prejela oznake Fast Track, Priority Review in Breakthrough Therapy.
Lumakras je bil imenovan tudi kot zdravilo sirota, kar daje finančne spodbude za pomoč in spodbujanje razvoja zdravljenja redkih motenj.
Za izvedbo tega pregleda je bil uporabljen projekt Orbis, onkološki center odličnosti FDA. Projekt Orbis ustvarja mehanizem za partnerje po vsem svetu, ki hkrati oddajo in pregledajo onkološka zdravila. FDA je pri tem pregledu sodelovala z Avstralsko upravo za terapevtsko blago (TGA), Brazilsko regulativno agencijo za zdravje (ANVISA), Health Canada in Regulativno agencijo za zdravila in izdelke za zdravstveno nego (MHRA; Združeno kraljestvo). Drugi regulativni organi vloge še obravnavajo.
Amgen Inc. je prejel odobritev FDA za Lumakras.
Poleg Lumakras je FDA odobrila komplet QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR (odobren s strani QIAGEN GmbH) in Guardant360 CDx (certificiran s strani Guardant Health, Inc.) kot spremljevalno diagnostiko Lumakras. Za oceno, ali je Lumakras primerno zdravljenje za bolnike, test QIAGEN GmbH analizira tumorsko tkivo, test Guardant Health, Inc. pa vzorce plazme. Če v vzorcu plazme ni mutacije, je treba ovrednotiti bolnikov tumor.
Vir: https://www.fda.gov/
Preverite celoten članek tukaj.
