November 2023: Uprava za hrano in zdravila (FDA) je novembra 2023 odobrila ivosidenib (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) za zdravljenje odraslih bolnikov z mielodisplastičnimi sindromi (MDS), ki so se ponovili ali so bili neodzivni, in imajo občutljivo mutacijo izocitrat dehidrogenaze-1 (IDH1) v skladu z Test, ki ga je odobrila FDA.
FDA je odobrila tudi Abbott RealTime IDH1 Assay kot spremljevalno diagnostično orodje za izbiro bolnikov, ki bodo prejemali ivosidenib.
Odobritev je temeljila na AG120-C-001 (NCT02074839), odprtem, multicentričnem preskušanju z enim krakom z 18 odraslimi bolniki, ki so imeli ponovitev ali neodzivnost MDS in mutacijo IDH1. Mutacije IDH1 so bile identificirane z uporabo lokalnih ali centralnih diagnostičnih testov v periferni krvi ali kostnem mozgu in nato potrjene z retrospektivno analizo z uporabo Abbott RealTime IDH1 Assay.
Peroralni inosidenib so dajali v začetnem odmerku 500 mg na dan neprekinjeno 28 dni ali dokler ni prišlo do presaditve hematopoetskih matičnih celic, napredovanja bolezni ali nesprejemljive toksičnosti. Povprečno trajanje zdravljenja je bilo 9.3 meseca. Po prejemu ivosideniba so pri enem bolniku opravili presaditev matičnih celic.
Stopnja prehoda od potrebe po transfuziji krvi do nepotrebnosti, stopnja popolne remisije (CR) ali delne remisije (PR) (odziv mednarodne delovne skupine za MDS iz leta 2006) in dolžine CR+PR so bili uporabljeni za presojo, kako uspešna je zdravljenje je delovalo. Vsak opazovani odziv je predstavljal CR. 389.9 % je bila stopnja CR (95 % IZ: 17.3, 64.3 %). Mediani čas do CR je bil 1.9 meseca z razponom od 1.0 do 5.6 meseca. Vendar povprečnega trajanja CR ni bilo mogoče oceniti, saj je obsegal od 1.9 do 80.8+ mesecev. Od devetih bolnikov, ki so bili prvotno odvisni od transfuzij rdečih krvnih celic (RBC) in trombocitov, jih je šest (67 %) doseglo neodvisnost od transfuzij rdečih krvnih celic in trombocitov v katerem koli 56-dnevnem obdobju po izhodišču. Sedem od devetih bolnikov, ki so bili na začetku brez transfuzije, vključno s transfuzijami trombocitov in eritrocitov, je ostalo brez transfuzije katero koli 56-dnevno obdobje po izhodiščnem obdobju (78 odstotkov).
V primerjavi z najpogostejšimi neželenimi učinki, opaženimi pri monoterapiji z ivosidenibom za AML, so bili to najpogostejši neželeni učinki. Poleg gastrointestinalnih (zaprtje, slabost, artralgija, letargija, kašelj in mialgija) ti simptomi vključujejo tudi izpuščaj in artralgijo. QTc lahko podaljša tudi zdravilo Tibsovo.
Opozorilo v okvirju je vključeno v informacije o predpisovanju, da bolnike in zdravstvene delavce opozori na potencialno smrtno tveganje sindroma diferenciacije.
Oglejte si vse informacije o predpisovanju zdravila Tibsovo.
