Avgust 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), zaviralec faktorja, ki ga povzroča hipoksija, je odobrila Uprava za hrano in zdravila za odrasle bolnike z von Hippel-Lindauovo boleznijo, ki potrebujejo zdravljenje pridruženega karcinoma ledvičnih celic (RCC), hemangioblastomov centralnega živčnega sistema (CNS) ali nevroendokrinih tumorjev trebušne slinavke. (pNET), vendar ne zahtevajo takojšnje operacije.
Belzutifan so proučevali pri 61 bolnikih z RHC, povezano z VHL (VHL-RCC), diagnosticiranim na podlagi spremembe zarodne linije VHL in vsaj enega zaznavnega trdnega tumorja, omejenega na ledvice, v odprti klinični raziskavi študije 004 (NCT03401788). Vključeni so bili bolniki z drugimi malignimi boleznimi, povezanimi z VHL, kot so hemangioblastomi centralnega živčnega sistema in pNET. Belzutifan 120 mg so bolniki prejemali enkrat na dan do napredovanja bolezni ali nevzdržne toksičnosti.
Celotna stopnja odziva (ORR) je bila primarna končna točka učinkovitosti, kot jo je opredelila radiološka ocena in jo je ocenil neodvisni pregledni odbor z uporabo RECIST v1.1. Trajanje odziva (DoR) in čas do odziva sta bila še dva cilja učinkovitosti (TTR). Pri posameznikih z RHC, povezanimi z VHL, so ugotovili 49% ORR (95-odstotni IZ: 36, 62). Vse bolnike z VHL-RCC, ki so imeli odziv, so spremljali vsaj 18 mesecev po začetku zdravljenja. Mediana DoR ni bila dosežena; 56% vprašanih je imelo DoR manj kot 12 mesecev in povprečno TTR 8 mesecev. 24 bolnikov z merljivimi hemangioblastomi centralnega živčnega sistema je imelo ORR 63 odstotkov, 12 bolnikov z merljivim pNET pa je imelo ORR 83 odstotkov pri bolnikih z drugimi malignimi tumorji, ki niso povezani z RHC, povezanimi z VHL. Pri hemangioblastomih osrednjega živčevja in pNET mediana DoR ni bila dosežena, trajanje odziva je bilo manj kot 12 mesecev pri 73 odstotkih oziroma 50 odstotkov bolnikov.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan je treba jemati enkrat na dan, s hrano ali brez nje, v odmerku 120 mg.
Sklic: https://www.fda.gov/
Preverite podrobnosti tukaj.
