JANUÁR 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), globálna biotechnologická spoločnosť vyvíjajúca, vyrábajúca a komercializujúca nové terapie na liečbu život ohrozujúcich chorôb, dnes oznámila, že CARTITUDE-4, štúdia fázy 3 hodnotiaca CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim a lenalidomid-refraktérnym mnohopočetným myelómom, splnil svoj primárny koncový ukazovateľ, ktorým bolo štatisticky významné zlepšenie prežitia bez progresie (PFS) v porovnaní so štandardnou liečbou v prvej vopred špecifikovanej predbežnej analýze štúdie . Štúdia bola odslepená na základe odporúčania nezávislého výboru na monitorovanie údajov.
Štúdia CARTITUDE-4 (NCT04181827) je prvá medzinárodná, randomizovaná, otvorená štúdia fázy 3 hodnotiaca účinnosť a bezpečnosť liečby CAR-T oproti pomalidomidu, bortezomibu a dexametazónu (PVd) alebo daratumumab, pomalidomid a dexametazón u dospelých pacientov s recidivujúcim mnohopočetným myelómom refraktérnym na lenalidomid, ktorí dostali jednu až tri predchádzajúce línie liečby.
Primárnym koncovým ukazovateľom štúdie je PFS. Sekundárne koncové ukazovatele zahŕňajú bezpečnosť, celkové prežívanie (OS), mieru negatívnych výsledkov minimálnej reziduálnej choroby (MRD) a mieru celkovej odpovede (ORR). Pacienti budú naďalej sledovaní z hľadiska primárnych a sekundárnych cieľových ukazovateľov v rámci štúdie CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with mnohopočetný myelóm in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
Výsledky štúdie CARTITUDE-4 budú predložené na nadchádzajúcej lekárskej schôdzi a podporia diskusiu so zdravotníckymi orgánmi o potenciálnych regulačných podaniach.
CARVYKTI® INDIKÁCIE A POUŽITIE
CARVYKTI® (citakabtagén autoleucel) je B-bunkový maturačný antigén (BCMA) riadený geneticky modifikovanou autológnou T bunkou imunoterapia indikovaný na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom po štyroch alebo viacerých predchádzajúcich líniách terapie, vrátane inhibítora proteazómu, imunomodulačného činidla a anti-CD38 monoklonálnej protilátky.
UPOZORNENIA A BEZPEČNOSTNÉ OPATRENIA
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) vrátane fatálnych alebo život ohrozujúcich reakcií, ktoré sa vyskytli po liečbe CARVYKTI® u 95 % (92/97) pacientov užívajúcich ciltakabtagén autoleucel. CRS 3. alebo vyššieho stupňa (2019 stupeň ASTCT) sa vyskytol u 5 % (5/97) pacientov, pričom CRS 5. stupňa bol hlásený u 1 pacienta. Medián času do nástupu CRS bol 7 dní (rozsah: 1–12 dní). Medzi najčastejšie prejavy CRS patrili pyrexia (100 %), hypotenzia (43 %), zvýšená aspartátaminotransferáza (AST) (22 %), triaška (15 %), zvýšená alanínaminotransferáza (ALT) (14 %) a sínusová tachykardia ( 11 %). Príhody 3. alebo vyššieho stupňa spojené s CRS zahŕňali zvýšenie AST a ALT, hyperbilirubinémiu, hypotenziu, pyrexiu, hypoxiu, respiračné zlyhanie, akútne poškodenie obličiek, diseminovanú intravaskulárnu koaguláciu, HLH/MAS, angínu pectoris, supraventrikulárnu a ventrikulárnu tachykardiu, malátnosť, myalgie, zvýšené C-reaktívny proteín, feritín, krvná alkalická fosfatáza a gama-glutamyltransferáza.
Identifikujte CRS na základe klinického obrazu. Vyhodnoťte a liečte iné príčiny horúčky, hypoxie a hypotenzie. Uvádza sa, že CRS súvisí s nálezmi HLH/MAS a fyziológia syndrómov sa môže prekrývať. HLH/MAS je potenciálne život ohrozujúci stav. U pacientov s progresívnymi symptómami CRS alebo refraktérnym CRS napriek liečbe vyhodnoťte dôkazy HLH/MAS.
Šesťdesiatdeväť z 97 (71 %) pacientov dostalo tocilizumab a/alebo kortikosteroid na CRS po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu. Štyridsaťštyri (45 %) pacientov dostalo iba tocilizumab, z ktorých 33 (34 %) dostalo jednu dávku a 11 (11 %) viac ako jednu dávku; 24 pacientov (25 %) dostávalo tocilizumab a kortikosteroid a jeden pacient (1 %) dostával iba kortikosteroidy. Pred infúziou CARVYKTI sa uistite, že sú k dispozícii minimálne dve dávky tocilizumabu®.
Monitorujte pacientov aspoň denne počas 10 dní po CARVYKTI® infúzie v zdravotníckom zariadení s certifikátom REMS na príznaky a symptómy CRS. Monitorujte pacientov na príznaky alebo symptómy CRS aspoň 4 týždne po infúzii. Pri prvom príznaku CRS okamžite začnite liečbu s podpornou starostlivosťou, tocilizumabom alebo tocilizumabom a kortikosteroidmi.
Poradte pacientov, aby okamžite vyhľadali lekársku pomoc, ak sa príznaky alebo symptómy CRS vyskytnú kedykoľvek.
NEUROLOGICKÉ TOXICITY, ktoré môžu byť závažné, život ohrozujúce alebo smrteľné, sa vyskytli po liečbe CARVYKTI®. Neurologická toxicita zahŕňala ICANS, neurologickú toxicitu so znakmi a symptómami parkinsonizmu, Guillain-Barrého syndróm, periférne neuropatie a obrny kraniálnych nervov. Informujte pacientov o príznakoch a symptómoch týchto neurologických toxicít a o oneskorenom nástupe niektorých z týchto toxicít. Informujte pacientov, aby okamžite vyhľadali lekársku pomoc na ďalšie vyšetrenie a liečbu, ak sa kedykoľvek vyskytnú znaky alebo symptómy ktorejkoľvek z týchto neurologických toxicít.
Celkovo sa jeden alebo viacero nižšie opísaných podtypov neurologickej toxicity vyskytlo po ciltakabtagén autoleucelu u 26 % (25/97) pacientov, z ktorých u 11 % (11/97) pacientov sa vyskytli udalosti 3. alebo vyššieho stupňa. Tieto podtypy neurologickej toxicity boli tiež pozorované v dvoch prebiehajúcich štúdiách.
Syndróm neurotoxicity spojenej s imunitnými bunkami (ICANS): Pacienti môžu mať po liečbe CARVYKTI smrteľné alebo život ohrozujúce ICANS®vrátane pred nástupom CRS, súčasne s CRS, po odstránení CRS alebo v neprítomnosti CRS. ICANS sa vyskytol u 23 % (22/97) pacientov, ktorí dostávali ciltakabtagén autoleucel, vrátane príhod 3. alebo 4. stupňa u 3 % (3/97) a príhod 5. stupňa (fatálne) u 2 % (2/97). Medián času do nástupu ICANS bol 8 dní (rozsah 1-28 dní). Všetkých 22 pacientov s ICANS malo CRS. Najčastejším (≥5 %) prejavom ICANS bola encefalopatia (23 %), afázia (8 %) a bolesť hlavy (6 %).
Monitorujte pacientov aspoň denne počas 10 dní po CARVYKTI® infúzie v zdravotníckom zariadení s certifikátom REMS na príznaky a symptómy ICANS. Vylúčte iné príčiny symptómov ICANS. Monitorujte pacientov na príznaky alebo symptómy ICANS aspoň 4 týždne po infúzii a okamžite liečte. Neurologická toxicita sa má podľa potreby zvládať podpornou starostlivosťou a/alebo kortikosteroidmi.
Parkinsonizmus: Z 25 pacientov v štúdii CARTITUDE-1, u ktorých sa vyskytla nejaká neurotoxicita, päť pacientov mužského pohlavia malo neurologickú toxicitu s niekoľkými znakmi a symptómami parkinsonizmu, odlišnými od syndrómu neurotoxicity spojeného s imunitnými efektorovými bunkami (ICANS). Neurologická toxicita s parkinsonizmom bola hlásená v iných prebiehajúcich štúdiách ciltakabtagén autoleucelu. Pacienti mali parkinsonské a neparkinsonské symptómy, ktoré zahŕňali tremor, bradykinézu, mimovoľné pohyby, stereotyp, stratu spontánnych pohybov, maskované tváre, apatiu, plochý afekt, únavu, rigiditu, psychomotorickú retardáciu, mikrografiu, dysgrafiu, apraxiu, letargiu, zmätenosť, somnolenciu strata vedomia, oneskorené reflexy, hyperreflexia, strata pamäti, ťažkosti s prehĺtaním, inkontinencia čriev, pády, zhrbené držanie tela, šúchavá chôdza, svalová slabosť a ochabnutie, motorická dysfunkcia, motorická a senzorická strata, akinetický mutizmus a príznaky uvoľnenia predného laloka. Medián nástupu parkinsonizmu u 5 pacientov v CARTITUDE-1 bol 43 dní (rozsah 15-108) od infúzie ciltakabtagénu autoleucelu.
Monitorujte u pacientov príznaky a symptómy parkinsonizmu, ktorých nástup môže byť oneskorený a zvládnuteľné opatreniami podpornej starostlivosti. K dispozícii sú obmedzené informácie o účinnosti liekov používaných na liečbu Parkinsonovej choroby, na zlepšenie alebo vymiznutie symptómov parkinsonizmu po CARVYKTI® liečba.
Syndróm Guillain-Barrého: V ďalšej prebiehajúcej štúdii autoleucelu ciltakabtagénu sa napriek liečbe intravenóznymi imunoglobulínmi vyskytol smrteľný výsledok po syndróme Guillain-Barrého (GBS). Hlásené symptómy zahŕňajú symptómy zodpovedajúce Miller-Fisherovmu variantu GBS, encefalopatiu, motorickú slabosť, poruchy reči a polyradikuloneuritídu.
Monitor pre GBS. Vyhodnoťte pacientov s periférnou neuropatiou na GBS. Zvážte liečbu GBS pomocou podporných opatrení a v spojení s imunoglobulínmi a výmenou plazmy v závislosti od závažnosti GBS.
Periférna neuropatia: U šiestich pacientov v CARTITUDE-1 sa vyvinula periférna neuropatia. Tieto neuropatie sa prejavujú ako senzorické, motorické alebo senzomotorické neuropatie. Medián času nástupu symptómov bol 62 dní (rozsah 4-136 dní), medián trvania periférnych neuropatií bol 256 dní (rozsah 2-465 dní) vrátane neuropatií s pokračujúcou neuropatiou. U pacientov, u ktorých sa vyskytla periférna neuropatia, sa v iných prebiehajúcich štúdiách s autoleucelom ciltakabtagénu vyskytli aj obrny kraniálnych nervov alebo GBS.
Obrny kraniálnych nervov: U troch pacientov (3.1 %) sa vyskytli obrny kraniálneho nervu v KAPITULE-1. Všetci traja pacienti mali obrnu 7. hlavového nervu; jeden pacient mal aj 5. obrnu hlavového nervu. Medián času do nástupu bol 26 dní (rozsah 21-101 dní) po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu. Výskyt obrny 3. a 6. hlavového nervu, bilaterálnej obrny 7. hlavového nervu, zhoršenie obrny hlavového nervu po zlepšení a výskyt periférnej neuropatie u pacientov s obrnou hlavového nervu bol tiež hlásený v prebiehajúcich štúdiách s ciltakabtagénom autoleucelom. Monitorujte pacientov na príznaky a symptómy obrny kraniálnych nervov. Zvážte liečbu systémovými kortikosteroidmi v závislosti od závažnosti a progresie príznakov a symptómov.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): Fatálna HLH sa vyskytla u jedného pacienta (1 %) 99 dní po ciltakabtagén autoleucel. Udalosti HLH predchádzalo predĺžené CRS trvajúce 97 dní. Medzi prejavy HLH/MAS patrí hypotenzia, hypoxia s difúznym alveolárnym poškodením, koagulopatia, cytopénia a multiorgánová dysfunkcia vrátane renálnej dysfunkcie. HLH je život ohrozujúci stav s vysokou úmrtnosťou, ak nie je včas rozpoznaný a liečený. Liečba HLH/MAS sa má podávať podľa inštitucionálnych štandardov.
CARVYKTI® REMS: Kvôli riziku CRS a neurologickej toxicity, CARVYKTI® je k dispozícii iba prostredníctvom obmedzeného programu v rámci stratégie hodnotenia a zmierňovania rizík (REMS) nazývanej CARVYKTI® REMS.
DLHODOBÉ A OPAKUJÚCE SA CYTOPÉNIA: Pacienti môžu vykazovať predĺžené a opakujúce sa cytopénie po lymfodepletujúcej chemoterapii a CARVYKTI® infúzie. Jeden pacient podstúpil terapiu autológnymi kmeňovými bunkami na hematopoetickú rekonštitúciu v dôsledku predĺženej trombocytopénie.
V KAPITOLE-1 sa u 30 % (29/97) pacientov vyskytla predĺžená neutropénia 3. alebo 4. stupňa a u 41 % (40/97) pacientov sa vyskytla predĺžená trombocytopénia 3. alebo 4. stupňa, ktorá neustúpila do 30. dňa po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu.
Rekurentná neutropénia, trombocytopénia, lymfopénia a anémia stupňa 3 alebo 4 sa pozorovali u 63 % (61/97), 18 % (17/97), 60 % (58/97) a 37 % (36/97) po zotavení z počiatočná cytopénia 3. alebo 4. stupňa po infúzii. Po 60. dni po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu sa u 31 %, 12 % a 6 % pacientov recidivovala lymfopénia 3. alebo vyššieho stupňa, neutropénia a trombocytopénia, v uvedenom poradí, po počiatočnom obnovení cytopénie 3. alebo 4. stupňa. Osemdesiatsedem percent (84/97) pacientov malo jednu, dve alebo tri alebo viac recidív cytopénie 3. alebo 4. stupňa po počiatočnom obnovení cytopénie 3. alebo 4. stupňa. Šesť a 11 pacientov malo v čase smrti neutropéniu 3. alebo 4. stupňa a trombocytopéniu.
Monitorujte krvný obraz pred a po CARVYKTI® infúzie. Liečte cytopéniu rastovými faktormi a podporou transfúzie krvných produktov podľa miestnych inštitucionálnych smerníc.
infekcia: CARVYKTI® sa nemá podávať pacientom s aktívnou infekciou alebo zápalovými poruchami. U pacientov po CARVYKTI sa vyskytli ťažké, život ohrozujúce alebo smrteľné infekcie® infúzie.
Infekcie (všetky stupne) sa vyskytli u 57 (59 %) pacientov. Infekcie 3. alebo 4. stupňa sa vyskytli u 23 % (22/97) pacientov; Infekcie 3. alebo 4. stupňa nešpecifikovaným patogénom sa vyskytli u 17 %, vírusové infekcie u 7 %, bakteriálne infekcie u 1 % a plesňové infekcie u 1 % pacientov. Celkovo mali štyria pacienti infekcie 5. stupňa: pľúcny absces (n=1), sepsu (n=2) a pneumóniu (n=1).
Monitorujte pacientov na príznaky a symptómy infekcie pred a po CARVYKTI® infúzie a primerane liečiť pacientov. Podávajte profylaktické, preventívne a/alebo terapeutické antimikrobiálne látky podľa štandardných inštitucionálnych smerníc. Febrilná neutropénia sa pozorovala u 10 % pacientov po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu a môže byť súbežná s CRS. V prípade febrilnej neutropénie vyhodnoťte infekciu a liečte širokospektrálnymi antibiotikami, tekutinami a inou podpornou starostlivosťou, ak je to medicínsky indikované.
Reaktivácia vírusu: Reaktivácia vírusu hepatitídy B (HBV), v niektorých prípadoch vedúca k fulminantnej hepatitíde, zlyhaniu pečene a smrti, sa môže vyskytnúť u pacientov s hypogamaglobulinémiou. Pred odberom buniek na výrobu vykonajte skríning na cytomegalovírus (CMV), HBV, vírus hepatitídy C (HCV) a vírus ľudskej imunodeficiencie (HIV) alebo akékoľvek iné infekčné agens, ak je to klinicky indikované v súlade s klinickými usmerneniami. Zvážte antivírusovú liečbu, aby ste zabránili reaktivácii vírusu podľa miestnych inštitucionálnych smerníc/klinickej praxe.
HYPOGAMAGOLOBULINÉMIA bola hlásená ako nežiaduca udalosť u 12 % (12/97) pacientov; laboratórne hladiny IgG klesli pod 500 mg/dl po infúzii u 92 % (89/97) pacientov. Monitorujte hladiny imunoglobulínov po liečbe CARVYKTI® a podajte IVIG pre IgG <400 mg/dl. Riaďte sa podľa miestnych inštitucionálnych smerníc vrátane preventívnych opatrení proti infekcii a antibiotickej alebo antivírusovej profylaxie.
Použitie živých vakcín: Bezpečnosť imunizácie živými vírusovými vakcínami počas alebo po CARVYKTI® liečba nebola skúmaná. Očkovanie živými vírusovými vakcínami sa neodporúča najmenej 6 týždňov pred začiatkom lymfodeplečnej chemoterapie počas CARVYKTI® liečby a až do zotavenia imunity po liečbe CARVYKTI®.
REAKCIE PRECENITEĽNOSTI sa vyskytli u 5 % (5/97) pacientov po infúzii ciltakabtagénu autoleucelu. Závažné reakcie z precitlivenosti, vrátane anafylaxie, môžu byť spôsobené dimetylsulfoxidom (DMSO) v CARVYKTI®. Pacienti majú byť 2 hodiny po infúzii starostlivo sledovaní kvôli prejavom a symptómom závažnej reakcie. Okamžite liečte a liečte primerane podľa závažnosti reakcie z precitlivenosti.
SEKUNDÁRNE zhubné nádory: U pacientov sa môžu vyvinúť sekundárne malignity. Celoživotné sledovanie sekundárnych malignít. V prípade výskytu sekundárnej malignity kontaktujte spoločnosť Janssen Biotech, Inc., at 1-800 526 - 7736 na hlásenie a získanie pokynov na odber vzoriek pacientov na testovanie sekundárnej malignity pôvodu T buniek.
ÚČINKY NA SCHOPNOSŤ VEDIŤ A POUŽÍVAŤ STROJE: Vzhľadom na možnosť neurologických príhod, vrátane zmeneného duševného stavu, záchvatov, neurokognitívneho poklesu alebo neuropatie, sú pacienti vystavení riziku zmeneného alebo zníženého vedomia alebo koordinácie počas 8 týždňov po CARVYKTI® infúzie. Informujte pacientov, aby sa počas tohto počiatočného obdobia a v prípade nového nástupu akýchkoľvek neurologických toxicít zdržali vedenia vozidiel a vykonávania nebezpečných povolaní alebo činností, ako je obsluha ťažkých alebo potenciálne nebezpečných strojov.
NEŽIADUCE REAKCIE
Najčastejšie nelaboratórne nežiaduce reakcie (incidencia vyššia ako 20 %) sú pyrexia, syndróm uvoľnenia cytokínov, hypogamaglobulinémia, hypotenzia, muskuloskeletálna bolesť, únava, infekcie nešpecifikovaného patogénu, kašeľ, zimnica, hnačka, nauzea, encefalopatia, znížená chuť do jedla infekcia dýchacích ciest, bolesť hlavy, tachykardia, závrat, dýchavičnosť, edém, vírusové infekcie, koagulopatia, zápcha a vracanie. Medzi najčastejšie laboratórne nežiaduce reakcie (výskyt väčší alebo rovný 50 %) patrí trombocytopénia, neutropénia, anémia, zvýšenie aminotransferáz a hypoalbuminémia.
Liečba T-bunkami CAR patrí medzi prelomovú liečbu určitých typov rakoviny krvi. Prebieha ich viac ako 750 klinických štúdiách in Liečba T-bunkami CAR v Číne v súčasnosti. Pacienti, ktorí sa chcú prihlásiť, môžu kontaktovať CancerFax linka pomoci pre pacientov na WhatsApp +91 96 1588 1588 alebo e-mailom na adresu info@cancerfax.com.
Prečítajte si prosím celé Informácie o predpisovaní vrátane varovania v rámčeku pre CARVYKTI®.
O CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
V decembri 2017 spoločnosť Legend Biotech uzavrela exkluzívnu celosvetovú licenciu a zmluvu o spolupráci so spoločnosťou Janssen Biotech, Inc. (Janssen) na vývoj a komercializáciu cilta-cel.
Vo februári 2022 bol cilta-cel schválený americkým Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pod obchodným názvom CARVYKTI® na liečbu dospelých s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom. V máji 2022 Európska komisia (EK) udelila podmienečné povolenie na uvedenie lieku CARVYKTI® na trh na liečbu dospelých s recidivujúcim a refraktérnym mnohopočetným myelómom.[3] V septembri 2022 japonské ministerstvo zdravotníctva, práce a sociálnych vecí (MHLW) schválilo CARVYKTI®.[4] Cilta-cel získal označenie Breakthrough Therapy v USA v decembri 2019 a v Číne v auguste 2020. Okrem toho dostal cilta-cel od Európskej komisie v apríli 2019 označenie PRIority MEdicines (PRIME). Cilta-cel tiež dostal liek na ojedinelé ochorenia Označenie americkým FDA vo februári 2019, Európskou komisiou vo februári 2020 a Agentúrou pre liečivá a liečivá (PMDA) v Japonsku v júni 2020. V marci 2022 odporučil Výbor Európskej liekovej agentúry pre lieky na ojedinelé ochorenia na základe konsenzu aby sa zachovalo označenie pre cilta-cel na ojedinelé ochorenia na základe klinických údajov preukazujúcich zlepšenú a trvalú mieru úplnej odpovede po liečbe.
O mnohopočetnom MYELÓME
Mnohopočetný myelóm je nevyliečiteľný rakovina krvi that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] Informácie o predpisovaní lieku CARVYKTI™. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), terapia CAR-T riadená BCMA, získala schválenie FDA USA na liečbu dospelých pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom. Dostupné na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-pacients -s-recidivujúcim-alebo-refraktérnym-mnohopočetným myelómom/. Sprístupnené v októbri 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) udelené podmienečné schválenie Európskou komisiou na liečbu pacientov s recidivujúcim a refraktérnym mnohopočetným myelómom. Dostupné na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-pacients-with-relapsed-and -refraktérny-mnohopočetný-myelóm/. Sprístupnené v októbri 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) získal schválenie od japonského ministerstva zdravotníctva, práce a sociálnych vecí (MHLW) na liečbu pacientov s recidivujúcim alebo refraktérnym mnohopočetným myelómom. Dostupné na: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Zdravie-práca-a-sociálna starostlivosť-MHLW-pre-liečbu-pacientov-s-recidivujúcim-alebo-refraktérnym-mnohopočetným myelómom. Sprístupnené v októbri 2022.
[5] Európska komisia. Register Spoločenstva liekov na ojedinelé ochorenia. Dostupné na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Sprístupnené v októbri 2022.
[6] Americká spoločnosť klinickej onkológie. Mnohopočetný myelóm: úvod. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Sprístupnené v októbri 2022.
[7] American Cancer Society. "Kľúčové štatistiky o mnohopočetnom myelóme." Dostupné na: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20in%20 žien). Sprístupnené v januári 2023.
[8] American Cancer Society. Mnohopočetný myelóm: včasná detekcia, diagnostika a určenie štádia. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Sprístupnené v októbri 2022.
[9] Rajkumar SV. Mnohopočetný myelóm: aktualizácia do roku 2020 o diagnostike, stratifikácii rizika a manažmente. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Prirodzená anamnéza relapsovaného myelómu, refraktérna na imunomodulačné lieky a inhibítory proteazómu: multicentrická štúdia IMWG. leukémia. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Výsledky pacientov s mnohopočetným myelómom refraktérnym na terapiu monoklonálnymi protilátkami cielenými na CD38. leukémia. 2019;33(9):2266-2275.
O LEGENDE BIOTECH
Legend Biotech je globálna biotechnologická spoločnosť, ktorá sa venuje liečbe a jedného dňa vyliečeniu život ohrozujúcich chorôb. So sídlom v Somerset, New Jersey, vyvíjame pokročilé bunkové terapie naprieč rôznymi technologickými platformami, vrátane autológnych a alogénnych chimérických antigénových receptorových T-buniek, gama-delta T-buniek (gd T) a prirodzených zabíjačov (NK) na báze buniek. imunoterapia. Z našich troch výskumných a vývojových pracovísk po celom svete aplikujeme tieto inovatívne technológie na objavenie bezpečných, účinných a špičkových terapeutík pre pacientov na celom svete.
