Október 2021: Cabozantinib (Cabometyx, Exelixis, Inc.) bol schválený Úradom pre potraviny a liečivá pre dospelých a pediatrických pacientov vo veku 12 rokov a starších, ktorí majú lokálne pokročilý alebo metastatický diferencovaný karcinóm štítnej žľazy (DTC), ktorý progredoval po predchádzajúcej liečbe cielenej na VEGFR a ktorí nie sú vhodní alebo refraktérni na rádioaktívny jód .
COSMIC-311, randomizovaná (2:1), dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná, multicentrická klinická štúdia (NCT03690388) u pacientov s lokálne pokročilým alebo metastatickým DTC, ktorí progredovali po predchádzajúcej liečbe cielenej na VEGFR a boli nevhodní alebo refraktérni na rádioaktívne jód, sa použil na hodnotenie účinnosti. Pacientom sa podával buď cabozantinib 60 mg alebo placebo alebo najlepšia podporná liečba až do progresie ochorenia alebo neprijateľnej toxicity.
The key effectiveness outcome measures were progression-free survival (PFS) in the intent-to-treat population and overall response rate (ORR) in the first 100 randomised patients, both of which were assessed by a blinded independent radiological review committee using the RECIST 1.1 criteria. Compared to placebo, CABOMETYX significantly reduced the risk of illness progression or death (p0.0001). The median PFS in the cabozantinib arm was 11.0 months (95 percent CI: 7.4, 13.8), compared to 1.9 months (95 percent CI: 1.9, 3.7) in the placebo arm. In the cabozantinib and placebo groups, the ORRs were 18 percent (95 percent CI: 10 percent, 29 percent) and 0 percent (95 percent CI: 0 percent, 11 percent), respectively.
Najčastejšími nežiaducimi účinkami (25 percent) boli hnačka, palmárno-plantárna erytrodyzestézia (PPE), únava, hypertenzia a stomatitída. Ako varovná poznámka bola vložená hypokalciémia.
Až do progresie ochorenia alebo neprijateľnej toxicity je odporúčaná dávka cabozantinibu v monoterapii 60 mg jedenkrát denne. U pediatrických pacientov (vo veku 12 rokov a starších s BSA menej ako 1.2 m2) je odporúčaná dávka cabozantinibu 40 mg jedenkrát denne až do progresie ochorenia alebo netolerovateľnej toxicity.
