අගෝස්තු 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), hypoxia-inducible factor inhibitor, ආශ්‍රිත වකුගඩු සෛල පිළිකා (RCC), මධ්‍යම ස්නායු පද්ධතිය (CNS) hemangioblastomas හෝ අග්න්‍යාශයේ ස්නායු අන්තරාසර්ග පිළිකා සඳහා ප්රතිකාර අවශ්‍ය වන von Hippel-Lindau රෝගය සහිත වැඩිහිටි රෝගීන් සඳහා ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය විසින් අනුමත කර ඇත. (pNET) නමුත් ක්ෂණික ශල්‍යකර්මයක් අවශ්‍ය නොවේ.
බෙල්සුටිෆාන් VHL-ආශ්‍රිත RCC (VHL-RCC) රෝගීන් 61 දෙනෙකු තුළ අධ්‍යයනය කරන ලද්දේ VHL විෂබීජ වෙනස් කිරීම මත පදනම්ව සහ අවම වශයෙන් එක් හඳුනාගත හැකි ඝන ගෙඩියක් වකුගඩුවට සීමා වූ විවෘත ලේබල් සායනික පරීක්ෂණයක් වන 004 (NCT03401788) අධ්‍යයනයේදීය. CNS hemangioblastomas සහ pNET වැනි වෙනත් VHL ආශ්‍රිත පිළිකා සහිත රෝගීන් බඳවා ගන්නා ලදී. Belzutifan 120 mg රෝගීන්ට දිනකට එක් වරක් රෝගය ප්රගතිය හෝ නොඉවසිය හැකි විෂ සහිත වේ.
සමස්ත ප්‍රතිචාර අනුපාතය (ORR) විකිරණ විද්‍යාත්මක තක්සේරුව මගින් නිර්වචනය කරන ලද සහ RECIST v1.1 භාවිතයෙන් ස්වාධීන සමාලෝචන කමිටුවක් විසින් තක්සේරු කරන ලද පරිදි ප්‍රාථමික කාර්යක්ෂමතා අන්ත ලක්ෂ්‍යය විය. ප්‍රතිචාරයේ කාලසීමාව (DoR) සහ ප්‍රතිචාර දැක්වීමේ කාලය වෙනත් කාර්යක්ෂමතා ඉලක්ක දෙකක් (TTR) විය. VHL ආශ්‍රිත RCC සහිත පුද්ගලයින් තුළ, 49% ක ORR (සියයට 95 CI: 36, 62) සොයා ගන්නා ලදී. ප්‍රතිචාරයක් ඇති VHL-RCC සහිත සියලුම රෝගීන් ප්රතිකාර ආරම්භ කිරීමෙන් පසු අවම වශයෙන් මාස 18 ක් නිරීක්ෂණය කරන ලදී. මධ්යන්ය DoR හමු නොවීය; ප්‍රතිචාර දැක්වූවන්ගෙන් 56%කට මාස 12කට අඩු DoR සහ මාස 8ක සාමාන්‍ය TTR තිබුණි. මැනිය හැකි CNS hemangioblastomas ඇති රෝගීන් 24 දෙනෙකුගේ ORR සියයට 63 ක් සහ මැනිය හැකි pNET සහිත රෝගීන් 12 දෙනෙකුට වෙනත් VHL ආශ්‍රිත RCC නොවන පිළිකා සහිත රෝගීන්ගේ ORR සියයට 83 ක් විය. CNS hemangioblastomas සහ pNET සඳහා, රෝගීන්ගෙන් සියයට 12 ක් සහ සියයට 73 ක් තුළ පිළිවෙලින් මාස 50 කට වඩා අඩු ප්‍රතිචාර කාලසීමාවන් සමඟ මධ්‍ය DoR හමු නොවීය.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan දිනකට එක් වරක්, ආහාර සමඟ හෝ නැතිව, 120 mg මාත්රාවකින් ගත යුතුය.
මූලාශ්ර: https://www.fda.gov/
විස්තර පරීක්‍ෂා කරන්න මෙහි.
