La 14 ianuarie 2019, cabozantinib (CABOMETYX, Exelixis, Inc.) a fost aprobat de către Food and Drug Administration pentru pacienții cu carcinom hepatocelular (HCC) care au fost tratați anterior cu sorafenib.
Aprobarea s-a bazat pe un studiu randomizat (2: 1) CELESTIAL (NCT01908426), dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric, la pacienții cu HCC care au obținut anterior sorafenib și au avut leziuni hepatice în clasa A. fie cabozantinib 60 mg o dată pe zi pe cale orală (n = 470) sau placebo (n = 237) înainte de agravarea bolii sau toxicitate inadecvată.
Măsura primară a eficacității a fost supraviețuirea globală (SG); măsurile de rezultat suplimentare au fost supraviețuirea fără progresie (PFS) și rata de răspuns globală (ORR), așa cum au fost evaluate de anchetatori conform RECIST 1.1. SG mediană a fost de 10.2 luni (IC 95%: 9.1,12.0, 8) pentru pacienții care au primit cabozantinib și 95 luni (IC 6.8%: 9.4, 0.76) pentru cei cărora li s-a administrat placebo (HR 95; CI 0.63%: 0.92, 0.0049; p=5.2) . Mediana PFS a fost de 4.0 luni (5.5, 1.9) și 1.9 luni (1.9, 0.44), în brațele cabozantinib și, respectiv, placebo (HR 95; 0.36% CI: 0.52, 0.001; p<4). ORR a fost de 95% (IC 2.3%: 6.0, 0.4) în brațul cu cabozantinib și de 95% (IC 0.0%: 2.3, XNUMX) în brațul placebo.
Diareea, oboseala, scăderea apetitului, eritrodisestezia palmo-plantară, greața, hipertensiunea arterială și vărsăturile sunt cele mai frecvente reacții adverse la aproximativ 25% dintre pacienții cărora li s-a administrat cabozantinib în studiile clinice pentru a minimiza frecvența.
Doza recomandată de cabozantinib este de 60 mg pe cale orală, cu cel puțin 1 oră înainte sau 2 ore după masă, o dată pe zi.
FDA a acordat această cerere desemnarea medicamentului orfan. Profesioniștii din domeniul sănătății ar trebui să raporteze tuturor evenimentelor adverse grave suspectate a fi asociate cu utilizarea oricărui medicament și dispozitiv către FDA Sistem de raportare MedWatch sau apelând 1-800-FDA-1088.
