W dniu 31 października 2023 r. Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła pembrolizumab (Keytruda, Merck) do stosowania w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną w leczeniu raka dróg żółciowych (BTC), który rozprzestrzenił się lub jest miejscowo zaawansowany, ale nie można go usunąć.
Skuteczność oceniano w badaniu o nazwie KEYNOTE-966 (NCT04003636), które było wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniem kontrolowanym placebo z udziałem 1069 pacjentów z miejscowo zaawansowanym nieresekcyjnym lub przerzutowym BTC, którzy nie byli wcześniej poddani systemowemu leczeniu zaawansowanej choroby . Pacjenci zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pembrolizumab w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną co 3 tygodnie lub placebo w skojarzeniu z gemcytabiną i cisplatyną według tego samego schematu. Leczenie kontynuowano aż do wystąpienia nietolerowanych działań niepożądanych lub zaawansowania choroby. Cisplatynę podawano przez maksymalnie 8 cykli, natomiast po konsultacji z lekarzem kontynuowano leczenie gemcytabiną. Podawanie pembrolizumabu lub placebo kontynuowano do czasu progresji choroby, nietolerowanej toksyczności lub przez maksymalny okres 2 lat.
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności było przeżycie całkowite (OS). Pembrolizumab w skojarzeniu z chemioterapią wykazał znaczny wzrost całkowitego czasu przeżycia w porównaniu z placebo w skojarzeniu z chemioterapią, przy współczynniku ryzyka wynoszącym 0.83 (95% CI: 0.72; 0.95); jednostronna wartość p=0.0034. Mediana całkowitego przeżycia (OS) wyniosła 12.7 miesiąca przy 95% przedziale ufności (CI) od 11.5 do 13.6 w jednej grupie i 10.9 miesiąca przy 95% CI od 9.9 do 11.6 w drugiej grupie.
Przerwanie leczenia pembrolizumabem z powodu działań niepożądanych miało miejsce u 55% pacjentów. Mała liczba neutrofilów, mała liczba płytek krwi, niedokrwistość, mała liczba białych krwinek, gorączka, zmęczenie, zapalenie dróg żółciowych, podwyższona aktywność AlAT i AspAT oraz niedrożność dróg żółciowych to tylko niektóre z działań niepożądanych lub problemów laboratoryjnych, które występowały tak często (≥2%), że leczenie trzeba było przerwać.
Sugerowana dawka pembrolizumabu wynosi 200 mg co 3 tygodnie lub 400 mg co 6 tygodni do progresji choroby lub nietolerowanej toksyczności. Jeśli oba leki podawane są tego samego dnia, należy podać pembrolizumab przed chemioterapią.
Zobacz pełne informacje dotyczące przepisywania leku Keytruda.
