Luty 2024: Pionierskie wysiłki Chin w tworzeniu przełomowych leków przeciwnowotworowych zyskały na popularności wraz z wprowadzeniem terapii komórkami T (CAR T) modyfikowanej chimerycznym receptorem antygenowym (CAR) w leczeniu chorób nowotworowych. szpiczak mnogi, wyniszczający nowotwór krwi charakteryzujący się nieprawidłowymi komórkami plazmatycznymi. Ta nowa metoda stanowi przełomowy moment w medycynie dostosowanej do indywidualnych potrzeb, dając nadzieję pacjentom, którzy mieli dotychczas ograniczone możliwości.
Przegląd terapii komórkami CAR-T
Terapia limfocytami T CAR uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying guz cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Badania kliniczne i wyniki
FUCASO
W 2018 roku IASO Biotherapeutics i Innovent Biologics rozpoczęły wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 w celu oceny ekekabtagen autoleucel (FUCASO), Pierwsza w Chinach krajowa metoda leczenia komórkami T CAR. Do badania włączono 79 osób chorych na szpiczaka mnogiego, u których wyczerpano standardowe możliwości leczenia. Co ciekawe, ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) wyniósł 94.9%, podczas gdy odsetek całkowitej odpowiedzi/w trybie rygorystycznej całkowitej odpowiedzi (CR/sCR) wyniósł 58.2%. Mediana czasu do wyzdrowienia i CR/sCR wyniosła odpowiednio 16 dni i 95 dni. Odkrycia te potwierdziły wyjątkową skuteczność ekekabtagenu autoleucelu, a także jego doskonały profil bezpieczeństwa.
W przypadku pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni komórkami T CAR, ORR wzrósł do 98.5%, a u sześciu pacjentów osiągnięto CR/sCR. Warto zauważyć, że pierwszy pacjent leczony w badaniu utrzymywał rygorystyczną pełną remisję przez ponad 40 miesięcy.
Terapia CILTA-CEL
Cilta-cel, znany również jako autoleucel ciltakabtagenu, to najnowocześniejszy lek na komórki T, oparty na chimerycznym receptorze antygenu (CAR), którego celem jest antygen dojrzewania komórek B (BCMA), białko ulegające nadekspresji w komórkach szpiczaka mnogiego. Ten nowatorski lek okazał się niezwykle obiecujący w leczeniu nawrotowego i opornego na leczenie szpiczaka mnogiego, dając nową nadzieję pacjentom, którzy wyczerpali tradycyjne możliwości leczenia.
Leczenie Cilota-cel genetycznie modyfikuje limfocyty T pacjenta tak, aby wyrażały CAR, które wiążą się z BCMA na komórkach szpiczaka. Po ponownym wszczepieniu pacjentowi zmienione limfocyty T CAR mogą skutecznie atakować i niszczyć komórki złośliwe, powodując regresję nowotworu i prawdopodobnie długoterminową remisję.
Skuteczność kliniczna
Badania kliniczne, szczególnie ważne KARTYTUDA-1 wykazały, że cilta-cel miał wyjątkową skuteczność u intensywnie leczonych wcześniej pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie szpiczakiem mnogim. Wyniki tych badań wykazały niezwykły współczynnik całkowitej odpowiedzi (ORR) wynoszący 98%, przy czym znaczny odsetek pacjentów uzyskał ściśle całkowitą odpowiedź (sCR).
Po medianie okresu obserwacji wynoszącej 28 miesięcy wykazano utrzymującą się odpowiedź na leczenie cilta-cel, przy czym mediana czasu przeżycia wolnego od progresji nie została jeszcze osiągnięta. Lek wykazał również rozsądny profil bezpieczeństwa, a działania niepożądane udało się skutecznie opanować za pomocą metod leczenia wspomagającego.
Wyzwania i możliwości
Despite the promising results, significant challenges remain. Most Badania kliniczne in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that Terapia limfocytami T CAR is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Jakie ryzyko wiąże się z terapią komórkami T CAR u pacjentów ze szpiczakiem mnogim?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and chłoniak.
Zespół uwalniania cytokin (KSR) jest jednym z najczęstszych skutków ubocznych terapii komórkami T CAR, powodującym takie objawy, jak gorączka, niskie ciśnienie krwi, trudności w oddychaniu, nudności i wysypka. Większość przypadków jest łagodna, ale ciężkie mogą zagrażać życiu.
Neurologiczne skutki ubocznetakie jak dezorientacja, drgawki lub trudności w mówieniu i rozumieniu, mogą być poważne i wymagać szybkiej interwencji medycznej.
Inne poważne skutki uboczne: Mogą one obejmować reakcje alergiczne podczas infuzji, upośledzenie układu odpornościowego zwiększające ryzyko infekcji, niską liczbę krwinek i potencjalne długoterminowe konsekwencje dla układu neurologicznego.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment wyniki.
Perspektywy na przyszłość
Ponieważ Chiny w dalszym ciągu intensywnie inwestują w badania biomedyczne, oczekuje się, że dziedzina leczenia komórkami T CAR dramatycznie wzrośnie. Chińska Krajowa Administracja Produktów Medycznych (NMPA) dostrzegła obietnice leczenia komórkami T CAR, wyznaczając autoleucel ekekabtagenu zarówno jako terapię przełomową, jak i lek sierocy. To poparcie pokazuje zaangażowanie chińskiego rządu w rozwój najnowocześniejszych rozwiązań medycznych.
Rozważa się także, czy ekekabtagen autoleucel jest możliwym sposobem leczenia choroby ze spektrum zapalenia nerwu i rdzenia wzrokowego. To pokazuje, że terapię komórkami T CAR można stosować w leczeniu innych schorzeń niż rak.
Dzięki ciągłym inwestycjom w infrastrukturę, edukację i relacje oparte na współpracy Chiny mają dobrą pozycję, aby przewodzić Terapia limfocytami T CAR na szpiczaka mnogiego i inne choroby zagrażające życiu.
Jaki jest koszt terapii komórkami T CAR w przypadku szpiczaka mnogiego w Chinach?
Koszt terapii komórkami T CAR w przypadku szpiczaka mnogiego zależy od rodzaju wybranej terapii komórkami T CAR i wybranego szpitala. Koszt leczenia FUCASO w różnych szpitalach wynosi około 200,000 200 dolarów. Koszt terapii CILTA-CEL również waha się w granicach 250,000-XNUMX XNUMX USD. Jednak pacjenci mogą również zdecydować się na Badania kliniczne terapii CAR T-Cell który będzie kosztować od 60 do 80,000 XNUMX dolarów.
