Nov 2023: Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła zestaw HEPZATO KIT (melfalan do wstrzykiwań/wątrobowego systemu dostarczania, Delcath Systems, Inc.) jako lek ukierunkowany na wątrobę u dorosłych pacjentów z czerniakiem błony naczyniowej oka, u których występują nieresekcyjne przerzuty do wątroby zajmujące mniej niż 50% wątroby i brak choroby pozawątrobowej lub choroby pozawątrobowej ograniczonej do płuc, kości, węzłów chłonnych lub tkanki podskórnej i mogącej
W badaniu FOCUS (NCT02678572) 91 osób z czerniakiem błony naczyniowej oka i przerzutami do wątroby, których nie można było usunąć, wzięło udział w jednoramiennym, otwartym eksperymencie, aby sprawdzić skuteczność leczenia. Jeśli najniebezpieczniejsza część czerniaka błony naczyniowej pochodzi z wątroby, a chorobę poza wątrobą można leczyć radioterapią lub zabiegiem chirurgicznym, wówczas jakąś chorobę poza wątrobą można wykryć w płucach, węzłach chłonnych, kościach lub pod skórą . Do ważnych powodów niekwalifikowania się zaliczały się przerzuty w co najmniej 50% miąższu wątroby, marskość wątroby klasy B lub C w skali Child-Pugh lub zapalenie wątroby typu B lub C.
Głównymi sposobami pomiaru tego, jak dobrze coś zadziałało, był współczynnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DoR), o których decydowała uczciwa centralna komisja oceniająca przy użyciu RECIST v1.1. Mediana DoR wyniosła 14 miesięcy (95% CI: 8.3; 17.7), a ORR wyniosła 36.3% (95% CI: 26.4; 47).
Melfalan (HEPZATO) podaje się we wlewie do tętnicy wątrobowej co 6 do 8 tygodni przez maksymalnie 6 infuzji przy użyciu systemu dostarczania do wątroby (HDS) będącego składnikiem urządzenia. W oparciu o idealną masę ciała sugerowana dawka melfalanu wynosi 3 mg/kg, a maksymalna dawka wynosi 220 mg w pojedynczej terapii.
W materiałach dotyczących przepisywania ZESTAWU HEPZATO znajduje się ostrzeżenie w ramce dotyczące poważnych konsekwencji okołozabiegowych, takich jak krwawienie, uszkodzenie wątroby i zdarzenia zakrzepowo-zatorowe. W materiale dotyczącym przepisywania leku znajduje się również ostrzeżenie w ramce dotyczące supresji szpiku kostnego i możliwości wystąpienia poważnej infekcji, krwotoku lub objawowej niedokrwistości.
Ze względu na możliwość wystąpienia poważnych konsekwencji okołozabiegowych, takich jak zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, uszkodzenie komórek wątroby i krwotok, zestaw HEPZATO KIT jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu objętego strategią oceny i ograniczania ryzyka HEPZATO KIT.
Najczęściej (≥20%) występowały trombocytopenia, zmęczenie, niedokrwistość, nudności, bóle mięśniowo-szkieletowe, leukopenia, ból brzucha, neutropenia, wymioty, zwiększona aktywność aminotransferazy alaninowej, wydłużony czas częściowej tromboplastyny po aktywacji, zwiększona aktywność aminotransferazy asparaginianowej, zwiększona aktywność fosfatazy zasadowej we krwi i duszność. działania niepożądane lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych.
HEPZATO i HEPZATO KIT są przeciwwskazane u pacjentów z aktywnymi przerzutami wewnątrzczaszkowymi lub zmianami w mózgu ze skłonnością do krwawień; niewydolność wątroby, nadciśnienie wrotne lub znane żylaki zagrożone krwawieniem; operacja lub leczenie wątroby w ciągu ostatnich 4 tygodni; niekorygowana koagulopatia, niemożność bezpiecznego poddania się znieczuleniu ogólnemu, w tym aktywne choroby serca, w tym między innymi niestabilne zespoły wieńcowe (niestabilna lub ciężka dławica piersiowa lub zawał mięśnia sercowego), pogorszenie lub nowe wystąpienie zastoinowej niewydolności serca, znaczne zaburzenia rytmu lub ciężka choroba zastawkowa ; historia alergii lub znana nadwrażliwość na melfalan; historia alergii lub znanej nadwrażliwości na składnik lub materiał zastosowany w ZESTAWIE HEPZATO, w tym historia alergii na lateks kauczuku naturalnego; alergia lub nadwrażliwość na heparynę w wywiadzie lub obecność małopłytkowości indukowanej heparyną (HIT); oraz ciężka reakcja alergiczna na kontrast jodowy w wywiadzie, której nie udało się opanować premedykacją lekami przeciwhistaminowymi i steroidami.
Wyświetl pełne informacje dotyczące przepisywania ZESTAWU HEPZATO.
