Sierpień 2021: Dostarlimab-gxly (Jemperli, GlaxoSmithKline LLC) otrzymał przyspieszoną aprobatę przez Food and Drug Administration dla dorosłych pacjentów z nawracającymi lub zaawansowanymi guzami litymi z niedoborem naprawy niedopasowania (dMMR), jak określono na podstawie testu zatwierdzonego przez FDA, u których wystąpiła progresja w trakcie lub po wcześniejszym leczeniu i którzy nie mają zadowalających alternatywnych opcji leczenia.
Panel VENTANA MMR RxDx został również zatwierdzony przez FDA dzisiaj jako towarzyszące urządzenie diagnostyczne dla pacjentów z guzami litymi dMMR, którzy są leczeni dostarlimabem-gxly.
W eksperymencie GARNET (NCT02715284), nierandomizowanym, wieloośrodkowym, otwartym, wielokohortowym badaniu, oceniano skuteczność dostarlimabu. Populacja skuteczności obejmowała 209 pacjentów z nawrotowymi lub zaawansowanymi guzami litymi dMMR, u których doszło do progresji po leczeniu systemowym i nie mieli innych możliwości.
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DoR) były głównymi punktami końcowymi dotyczącymi skuteczności, jak ustalono w niezależnym, zaślepionym przeglądzie centralnym zgodnie z RECIST 1.1. Przy 9.1% odsetku pełnych odpowiedzi i 32.5% odsetku odpowiedzi częściowych, ORR wyniósł 41.6% (95% CI: 34.9, 48.6). Mediana DOR wyniosła 34.7 miesiąca (zakres od 2.6 do 35.8+), a 95.4 procent pacjentów miało DOR poniżej 6 miesięcy.
Zmęczenie/astenia, niedokrwistość, biegunka i nudności to najczęstsze reakcje uboczne u osób z guzami litymi dMMR (20 procent). Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi 3. lub 4. stopnia były niedokrwistość, zmęczenie/astenia, podwyższona aktywność aminotransferaz, posocznica i ostre uszkodzenie nerek (2%). Zapalenie płuc, zapalenie okrężnicy, zapalenie wątroby, endokrynopatie, zapalenie nerek i toksyczność dermatologiczna są zdarzeniami niepożądanymi o podłożu immunologicznym związanymi ze stosowaniem dostarlimab-gxly.
Dostarlimab podaje się we wlewie dożylnym trwającym 30 minut co trzy tygodnie w dawkach od pierwszego do czwartego. Dawkowanie zwiększa się do 1,000 mg co 6 tygodni, zaczynając 3 tygodnie po podaniu 4.
Numer referencyjny: https://www.fda.gov/
Sprawdź szczegóły tutaj.
