W dniu 14 grudnia 2023 r. Agencja ds. Żywności i Leków wydała zgodę na belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) dla pacjentów z zaawansowanym rakiem nerkowokomórkowym (RCC), którzy wcześniej otrzymali receptor programowanej śmierci-1 (PD-1) ) lub inhibitor ligandu programowanej śmierci 1 (PD-L1) i inhibitor kinazy tyrozynowej czynnika wzrostu śródbłonka naczyniowego (VEGF-TKI).
Skuteczność oceniano w badaniu LITESPARK-005 (NCT04195750), w którym 746 pacjentów z nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym jasnokomórkowym rakiem nerkowokomórkowym przydzielono losowo do różnych metod leczenia po progresji po zastosowaniu inhibitora punktu kontrolnego PD-1 lub PD-L1 i VEGF-TKI . Uczestnicy zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej 120 mg belzutifanu lub 10 mg ewerolimusu raz dziennie. Randomizację podzielono na kategorie w oparciu o grupę ryzyka Międzynarodowego Konsorcjum Bazy Danych Przerzutowych RCC i liczbę poprzednich VEGF-TKI.
Podstawowymi miarami skuteczności były przeżycie wolne od progresji (PFS) oceniane w drodze zaślepionej niezależnej centralnej oceny i przeżycie całkowite (OS).
Belzutifan wykazał statystycznie istotną poprawę przeżycia wolnego od progresji (PFS) w porównaniu z ewerolimusem, przy współczynniku ryzyka wynoszącym 0.75 (95% CI: 0.63; 0.90) i jednostronnej wartości p wynoszącej 0.0008. Krzywe Kaplana-Meiera wykazały nieproporcjonalne ryzyko przy porównywalnej szacunkowej medianie czasu przeżycia wolnego od progresji wynoszącej 5.6 miesiąca (95% CI: 3.9; 7.0) w grupie bełzutifan w grupie i 5.6 miesiąca (95% CI: 4.8; 5.8) w grupie ewerolimusu. Chociaż w bieżącym badaniu dane dotyczące OS były niekompletne (zgłoszono 59% zgonów), nie wykryto żadnej negatywnej tendencji. Badanie objawów zgłaszanych przez pacjentów i wyników czynnościowych wykazało, że belzutifan był lepiej tolerowany niż ewerolimus.
Dominujące działania niepożądane (występowanie ≥25%) obserwowane u pacjentów leczonych belzutifanem obejmowały obniżone stężenie hemoglobiny, zmęczenie, bóle mięśniowo-szkieletowe, podwyższone stężenie kreatyniny, zmniejszoną liczbę limfocytów, podwyższone stężenie aminotransferazy alaninowej, obniżone stężenie sodu, podwyższone stężenie potasu i zwiększone stężenie asparaginianu. poziom aminotransferazy.
Sugerowana dawka belzutifanu to 120 mg przyjmowana doustnie raz dziennie do czasu progresji choroby lub nietolerowanej toksyczności.
Rak
Kropka lutetu Lu 177 została zatwierdzona przez USFDA do stosowania u dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z GEP-NETS
Kropka lutetu Lu 177, przełomowy lek, uzyskała niedawno zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na leczenie pacjentów pediatrycznych, co stanowi kamień milowy w onkologii dziecięcej. Zatwierdzenie to stanowi światełko nadziei dla dzieci walczących z guzami neuroendokrynnymi (NET), rzadką, ale wymagającą formą raka, która często okazuje się oporna na konwencjonalne terapie.
Alysha Mendossa
11 maja 2024 r.
