August 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), en hypoksi-induserbar faktorhemmer, er godkjent av Food and Drug Administration for voksne pasienter med von Hippel-Lindau sykdom som trenger behandling for assosiert nyrecellekarsinom (RCC), hemangioblastomer i sentralnervesystemet (CNS) eller nevroendokrine svulster i bukspyttkjertelen (pNET), men krever ikke umiddelbar operasjon.
Belzutifan ble studert hos 61 pasienter med VHL-assosiert RCC (VHL-RCC) diagnostisert basert på en VHL-kimlinjeendring og minst en påviselig solid svulst begrenset til nyrene i den pågående studien 004 (NCT03401788), en åpen klinisk undersøkelse. Pasienter med andre VHL-relaterte maligniteter, for eksempel CNS hemangioblastomer og pNET, ble registrert. Belzutifan 120 mg ble gitt til pasienter en gang daglig inntil sykdomsprogresjon eller utålelig toksisitet.
Den totale svarprosenten (ORR) var det primære effektpunktet, som definert av radiologisk vurdering og vurdert av en uavhengig evalueringskomité ved bruk av RECIST v1.1. Varighet av respons (DoR) og tid til respons var to andre effektmål (TTR). Hos personer med VHL-assosiert RCC ble det funnet en ORR på 49% (95 prosent KI: 36, 62). Alle pasientene med VHL-RCC som hadde respons ble sporet i minst 18 måneder etter at behandlingen startet. Median DoR ble ikke oppfylt; 56% av respondentene hadde en DoR på mindre enn 12 måneder og en gjennomsnittlig TTR på 8 måneder. 24 pasienter med målbare CNS-hemangioblastomer hadde en ORR på 63 prosent, og 12 pasienter med målbar pNET hadde en ORR på 83 prosent hos pasienter med andre VHL-assosierte ikke-RCC-maligniteter. For CNS hemangioblastomer og pNET ble median DoR ikke oppfylt, med responstid på mindre enn 12 måneder hos henholdsvis 73 prosent og 50 prosent av pasientene.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan bør tas en gang daglig, med eller uten mat, i en dose på 120 mg.
Referanse: https://www.fda.gov/
Sjekk detaljer her..
