June 2022: Pēc divām vai vairākām sistēmiskās terapijas līnijām FDA piešķīra tisagenlecleucel (Kymriah, Novartis Pharmaceuticals Corporation) paātrinātu apstiprinājumu pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru folikulāru limfomu (FL).
The approval was based on the results of the ELARA trial (NCT03568461), a multicenter, single-arm, open-label trial evaluating tisagenlecleucel, a CD19-directed chimeric antigen receptor (CAR) T cell therapy, in adult patients who were refractory or relapsed within 6 months after completing two or more lines of systemic therapy (including an anti-CD20 antibody and an alkylating agent) or Tisagenlecleucel was given as a single intravenous infusion after lymphodepleting chemotherapy, with a target dosage of 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells.
Vispārējais atbildes reakcijas rādītājs (ORR) un atbildes reakcijas ilgums (DOR), ko noteica neatkarīga pārskatīšanas komiteja, bija galvenie efektivitātes pasākumi. ORR bija 86 procenti (95 procenti TI: 77, 92) starp 90 pacientiem primārajā efektivitātes analīzē, un CR rādītājs bija 68 procenti (95 procenti TI: 57, 77). Mediāna DOR netika sasniegta, un 75% respondentu (95% TI: 63, 84) joprojām atbildēja pēc 9 mēnešiem. ORR bija 86 procenti (95 procenti TI: 77, 92) visiem pacientiem, kuriem bija leikaferēze (n = 98), un CR rādītājs bija 67 procenti (95 procenti TI: 57, 76).
Citokīnu izdalīšanās sindroms, infection, weariness, musculoskeletal pain, headache, and diarrhoea were the most prevalent adverse effects in patients (>20 percent). 0.6 to 6.0 x 108 CAR-positive viable T cells is the suggested tisagenlecleucel dose.
