Augusts 2021: FDA ir devusi axicabtagene ciloleucel (Yescarta, Kite Pharma, Inc.) paātrināta apstiprināšana pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru folikulāro limfomu (FL) pēc divām vai vairākām sistēmiskas terapijas līnijām.
Vienas grupas, atklātā, daudzcentru pētījumā (ZUMA-5; NCT03105336) tika novērtēta aksikabtagēna ciloleucela, uz CD19 vērsta himēriskā antigēna receptora (CAR) T šūnu terapija pieaugušiem pacientiem ar recidivējošu vai refraktāru FL pēc divām vai vairākām ārstēšanas līnijām. sistēmiskā terapija, tostarp anti-CD20 monoklonālās antivielas un alkilējoša līdzekļa kombinācija pieaugušiem pacientiem ar recidīvu Pēc limfodu depletējošas ķīmijterapijas tika ievadīta vienreizēja intravenoza aksikabtagena ciloleucela infūzija.
Neitrālā pārskatīšanas komiteja definēja galvenos efektivitātes rādītājus: objektīvo atbildes reakciju (ORR) un atbildes ilgumu (DOR). Sākotnējā efektivitātes analīzē ORR bija 91 procents (95 procenti TI: 83, 96) 81 pacienta vidū, pilnīgas remisijas (CR) rādītājs bija 60 procenti un vidējais laiks līdz atbildes reakcijai bija viens mēnesis. Vidējā DOR netika sasniegta, un 76.2 procenti pacientu pēc gada palika remisijā (95 procenti TI: 63.9, 84.7). ORR bija 89 procenti (95 procenti TI: 83, 94) visiem pacientiem ar leikofēriju šajā pētījumā (n = 123), un CR līmenis bija 62 procenti.
A boxed warning for citokīnu atbrīvošanas sindroms (CRS) and neurologic toxicities is included in the prescribing material for axicabtagene ciloleucel. CRS occurred in 88 percent (Grade 3, 10%) of patients with non-lymphoma Hodgkin’s (NHL) in investigations using axicabtagene ciloleucel, while neurologic toxicities occurred in 81 percent (Grade 3, 26 percent). DRS, fever, hypotension, encephalopathy, tachycardia, fatigue, headache, febrile neutropenia, nausea, infections with pathogen unspecified, decreased appetite, chills, diarrhoea, tremor, musculoskeletal pain, cough, hypoxia, constipation, vomiting, arrhythmias, and dizziness are the most common non-laboratory adverse reactions (incidence 20%) in patients with NHL.
