Jan 2022: Pieaugušiem pacientiem ar lokāli progresējošiem nerezecējamiem vai metastātiskiem ļaundabīgiem perivaskulāriem epitēlija šūnu audzējiem, Pārtikas un zāļu pārvalde ir licencējusi Sirolimus proteīnu saistītās daļiņas injicējamai suspensijai (saistīts ar albumīnu) (Fyarro, Aadi Bioscience, Inc.) (PEComa).
Efficacy was tested in 31 patients with locally advanced unresectable or metastatic malignant PEComa in AMPECT (NCT02494570), a multicenter, single-arm clinical study. On days 1 and 8 of each 21-day cycle, patients received 100 mg/m2 sirolimus protein-bound particles until disease progression or intolerable toxicity.
Kopējais atbildes reakcijas līmenis (ORR) un atbildes reakcijas ilgums (DOR) bija galvenie efektivitātes iznākuma rādītāji, kā noteikts aklā, neatkarīgā centrālajā pārskatā, izmantojot RECIST v.1.1. ORR bija 39 procenti (95 procenti TI: 22 procenti, 58 procenti), un divi pacienti pilnībā reaģēja. Vidējā DOR netika sasniegta (95 procenti TI: 6.5 mēneši, nav aplēsams). 67 procentiem respondentu bija atbilde, kas ilga vairāk nekā 12 mēnešus, un 58 procentiem bija atbilde, kas ilga vairāk nekā 24 mēnešus.
Stomatīts, nogurums, izsitumi, infekcija, slikta dūša, tūska, caureja, muskuļu un skeleta diskomforts, samazināts svars, samazināta ēstgriba, klepus, vemšana un disgeizija bija visizplatītākie blakusefekti (30 procenti). Samazināts limfocītu skaits, paaugstināts glikozes līmenis, samazināts kālija līmenis, samazināts fosfāts, pazemināts hemoglobīna līmenis un paaugstināts lipāzes līmenis bija visizplatītākās 3. līdz 4. pakāpes laboratoriskās novirzes (6%).
Līdz slimības progresēšanai vai nepanesamai toksicitātei ieteicamā deva ir 100 mg/m2, ko ievada IV infūzijas veidā 30 minūšu laikā katra 1 dienas cikla 8. un 21. dienā.
Click this link for full prescribing information for Fyarro.
