2023. gada novembris: Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) apstiprināja Ivosidenibu (Tibsovo, Servier Pharmaceuticals LLC) 2023. gada novembrī, lai ārstētu pieaugušos pacientus ar recidivējošiem vai refraktīviem mielodisplastiskiem sindromiem (MDS), kuriem ir jutīga izocitrāta dehidrogenāzes-1 (IDH1) mutācija saskaņā ar FDA apstiprināts tests.
FDA arī apstiprināja Abbott RealTime IDH1 testu kā papildu diagnostikas rīku, lai izvēlētos pacientus, kuri saņem ivosidenibu.
Apstiprinājuma pamatā bija AG120-C-001 (NCT02074839), vienas grupas, atklāts, daudzcentru pētījums ar 18 pieaugušiem pacientiem, kuriem bija recidīvs vai refraktārs MDS un IDH1 mutācija. IDH1 mutācijas tika identificētas, izmantojot lokālos vai centrālos diagnostikas testus perifērajās asinīs vai kaulu smadzenēs, un pēc tam tika apstiprinātas, izmantojot retrospektīvu analīzi, izmantojot Abbott RealTime IDH1 testu.
Iekšķīgi lietojams inosidenibs tika ievadīts sākuma devā 500 mg dienā nepārtraukti 28 dienas vai līdz brīdim, kad notika hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija, slimības progresēšana vai nepieņemama toksicitāte. Vidējais ārstēšanas ilgums bija 9.3 mēneši. Pēc ivosideniba saņemšanas vienam pacientam tika veikta cilmes šūnu transplantācija.
Lai novērtētu, cik labi tika izmantots rādītājs, kad asins pārliešana bija nepieciešama, un tā nav vajadzīga, pilnīgas remisijas (CR) vai daļējas remisijas (PR) ātrums (2006. gada Starptautiskās darba grupas atbildes reakcija uz MDS) un CR+PR ilgums tika izmantots. ārstēšana darbojās. Katra novērotā atbilde veidoja CR. 389.9% bija CR likme (95% TI: 17.3, 64.3%). Vidējais laiks līdz CR bija 1.9 mēneši ar diapazonu no 1.0 līdz 5.6 mēnešiem. Tomēr CR vidējo ilgumu nevarēja novērtēt, jo tas aptver no 1.9, 80.8 līdz 67, 56+ mēnešiem. No deviņiem pacientiem, kuri sākotnēji bija atkarīgi no sarkano asins šūnu (RBC) un trombocītu pārliešanas, seši (56%) panāca neatkarību no eritrocītu un trombocītu pārliešanas jebkurā 78 dienu periodā pēc sākotnējā stāvokļa. Septiņi no deviņiem pacientiem, kuriem sākotnēji nebija transfūzijas, ieskaitot trombocītu un eritrocītu pārliešanu, palika bez transfūzijas jebkurā XNUMX dienu periodā pēc sākotnējā perioda (XNUMX procenti).
Salīdzinot ar biežākajām blakusparādībām, kas novērotas, lietojot ivosideniba monoterapiju AML ārstēšanai, tās bija visbiežāk sastopamās nevēlamās blakusparādības. Papildus kuņģa-zarnu trakta (aizcietējums, slikta dūša, artralģija, letarģija, klepus un mialģija) simptomi ir arī izsitumi un artralģija. Tibsovo var arī pagarināt QTc.
Zāļu izrakstīšanas informācijā ir iekļauts brīdinājums lodziņā, lai brīdinātu pacientus un veselības aprūpes speciālistus par potenciāli letālu diferenciācijas sindroma risku.
Skatiet pilnu informāciju par Tibsovo izrakstīšanu.
