2021. gada augusts: Belzutifans (Welireg, Merck)Pārtikas un zāļu pārvalde ir apstiprinājusi hipoksijas inducējama faktora inhibitoru pieaugušiem pacientiem ar fon Hippel-Lindau slimību, kuriem nepieciešama saistīta nieru šūnu karcinomas (RCC), centrālās nervu sistēmas (CNS) hemangioblastomas vai aizkuņģa dziedzera neiroendokrīno audzēju terapija (pNET), bet nav nepieciešama tūlītēja operācija.
Belzutifānu pētīja 61 pacientam ar VHL saistītu RCC (VHL-RCC), kas diagnosticēts, pamatojoties uz VHL dzimumšūnu izmaiņām, un vismaz vienu nosakāmu cietu audzēju, kas ierobežots ar nierēm, notiekošajā pētījumā 004 (NCT03401788)-atklātā klīniskajā pētījumā. Tika iekļauti pacienti ar citiem ar VHL saistītiem ļaundabīgiem audzējiem, piemēram, CNS hemangioblastomas un pNET. 120 mg belzutifāna pacientiem ievadīja vienu reizi dienā līdz slimības progresēšanai vai nepanesamai toksicitātei.
Kopējais atbildes reakcijas koeficients (ORR) bija primārais efektivitātes parametrs, ko noteica radioloģiskais novērtējums un kuru novērtēja neatkarīga pārbaudes komiteja, izmantojot RECIST v1.1. Atbildes ilgums (DoR) un laiks līdz atbildes reakcijai bija divi citi efektivitātes mērķi (TTR). Personām ar VHL saistītu RCC tika konstatēts ORR 49% (95% TI: 36, 62). Visi pacienti ar VHL-RCC, kuriem bija atbildes reakcija, tika izsekoti vismaz 18 mēnešus pēc ārstēšanas sākuma. Vidējais DoR netika izpildīts; 56% respondentu DoR bija mazāks par 12 mēnešiem un vidējais TTR bija 8 mēneši. 24 pacientiem ar izmērāmām CNS hemangioblastomām ORR bija 63 procenti, bet 12 pacientiem ar izmērāmu pNET ORR bija 83 procenti pacientiem ar citiem ar VHL saistītiem ne-RCC ļaundabīgiem audzējiem. CNS hemangioblastomas un pNET gadījumā vidējais DoR netika sasniegts, un atbildes reakcijas ilgums bija īsāks par 12 mēnešiem attiecīgi 73 % un 50 % pacientu.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifāns jālieto vienu reizi dienā, kopā ar ēdienu vai bez tā, devā 120 mg.
Atsauce: https://www.fda.gov/
Pārbaudiet informāciju šeit.
