Marts 2022: Abatacepts (Orencia, Bristol-Myers Squibb Company) ir apstiprinājusi Pārtikas un zāļu pārvalde, lai novērstu akūtu transplantātu pret saimnieku slimību (aGVHD) pieaugušajiem un bērniem no 2 gadu vecuma, kuriem tiek veikta hematopoētisko cilmes šūnu transplantācija (HSCT) no atbilstošas vai 1 alēles. neatbilstošs nesaistīts donors. Šī ir pirmā aGVHD ārstēšana, ko apstiprinājusi FDA. Lai noteiktu klīnisko efektivitāti, lietojumprogrammā tika izmantoti reālās pasaules dati (RWD). RWD attiecas uz klīniskiem datiem, kas tiek sistemātiski vākti no daudziem avotiem, tostarp reģistra datiem, lai nodrošinātu reālās pasaules pierādījumus (RWE).
Divos pētījumos tika pārbaudīta bērnu vecuma sešu un vecāku, kuri saņēma HSCT no atbilstoša vai 1 alēles neatbilstoša nesaistīta donora, efektivitāte.
GVHD-1 (NCT 01743131) bija randomizēts (1:1), dubultmaskēts, placebo kontrolēts klīnisks pētījums, kurā pacienti saņēma abataceptu vai placebo kombinācijā ar CNI un MTX pēc 8 no 8 cilvēka leikocītu antigēna (HLA) saņemšanas. ) atbilstošs HSCT. Lai gan smaga (III-IV pakāpes) dzīvildze bez aGVHD pacientiem, kuri saņēma Orencia, nebija būtiski uzlabojusies, salīdzinot ar pacientiem, kuri saņēma placebo 180. dienā pēc transplantācijas (HR 0.55; 95 procentu TI 0.26, 1.18), OS rādītājs dienā 180 pēc HSCT bija 97 procenti (95 procenti TI: 89 procenti, 99 procenti) pacientiem, kuri saņēma abataceptu, salīdzinot ar 84 procentiem (95 procenti TI: 73 procenti, 91 procents) pacientiem (HR 0.33; 95 procenti TI: 0.12, 0.93). ). 180. dienā pēc HSCT vidēji smagas (II-IV pakāpes) bez aGVHD dzīvildze pacientiem, kuri saņēma abataceptu, bija 50% (95% TI: 38%, 61%), salīdzinot ar 32% (95% TI). : 21 procents, 43 procenti) pacientiem, kuri saņēma placebo (HR 0.54; 95 procenti TI: 0.35, 0.83).
GVHD-2 — klīniskā analīze, kas balstīta uz Starptautiskā asins un smadzeņu transplantācijas pētījumu centra (CIBMTR) datiem pacientiem, kuri laika posmā no 7. līdz 8. gadam saņēma 2011 no 2018 HLA atbilstošu HSCT, atklāja vairāk pierādījumu par efektivitāti. 54 pacientu rezultāti, kuri tika ārstēti ar abataceptu kopā ar CNI un MTX aGVHD profilaksei, tika salīdzināti ar 162 pacientiem, kas nejauši atlasīti no CIBMTR reģistra un tika ārstēti tikai ar CNI un MTX. Pacientiem, kuri saņēma abataceptu kombinācijā ar CNI un MTX, OS rādītājs bija 98 procenti (95 procenti TI: 78 procenti, 100 procenti) 180. dienā pēc HSCT, salīdzinot ar 75 procentiem (95 procenti TI: 67 procenti, 82 procenti) pacientiem. kuri saņēma tikai CNI un MTX.
Anēmija, hipertensija, CMV reaktivācija/CMV infekcija, drudzis, pneimonija, deguna asiņošana, samazināts CD4 šūnu skaits, hipermagnēzija un akūts nieru bojājums ir visizplatītākās abatacepta blakusparādības (desmit procenti) aGVHD profilaksei. Pacientiem, kuri saņem abataceptu, pirms ārstēšanas uzsākšanas un sešus mēnešus pēc tam jāveic pretvīrusu profilakse pret Epšteina-Barra vīrusa infekciju, kā arī jāuzrauga citomegalovīrusa infekcija/reaktivācija.
Ieteicamā abatacepta deva tiek noteikta atkarībā no pacienta vecuma un ir norādīta zāļu izrakstīšanas materiālos. Informācija par Orencia receptēm ir pieejama pilnībā.
Lai veiktu šo pārskatu, tika izmantots projekts Orbis, FDA Onkoloģijas izcilības centra darbs. Projekts Orbis rada mehānismu, lai partneri visā pasaulē vienlaikus iesniegtu un pārskatītu onkoloģijas medikamentus. FDA strādāja pie šī pārskata ar Health Canada, Swissmedic un Izraēlas Veselības ministriju. Pārējās regulējošās iestādes pieteikumus joprojām izskata.
