Қаңтардың 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global biotechnology company developing, manufacturing and commercializing novel therapies to treat life-threatening diseases, announced today that CARTITUDE-4, the Phase 3 study evaluating CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) for the treatment of adult patients with relapsed and lenalidomide-refractory multiple myeloma, met its primary endpoint of showing a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to standard therapy at the study’s first pre-specified interim analysis. The study has been unblinded following the recommendation of an independent data monitoring committee.
CARTITUDE-4 (NCT04181827) зерттеуі помалидомидке, бортезомибке және дексаметазонға (PVd) немесе даратумумабқа, помалидомидке және дексаметаға қарсы CAR-T терапиясының тиімділігі мен қауіпсіздігін бағалайтын бірінші халықаралық, рандомизацияланған, ашық таңбалы 3-фазалық зерттеу болып табылады. қайталанатын және леналидомидке төзімді көп миеломасы бар ересек емделушілерде алдыңғы бір-үш терапия желісін алған.
Зерттеудің негізгі соңғы нүктесі - PFS. Екінші соңғы нүктелерге қауіпсіздік, жалпы өмір сүру (ОС), ең аз қалдық ауру (MRD) теріс жылдамдығы және жалпы жауап жылдамдығы (ORR) кіреді. Пациенттерді CARTITUDE-4 зерттеуінің бөлігі ретінде бастапқы және қайталама соңғы нүктелер бойынша бақылау жалғасады.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with бірнеше миелома in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
CARTITUDE-4 зерттеуінің нәтижелері алдағы медициналық жиналысқа жіберіледі және денсаулық сақтау органдарымен ықтимал нормативтік ұсыныстар туралы талқылауға қолдау көрсетеді.
КАРВЫКТИ® КӨРСЕТКІШТЕР ЖӘНЕ ҚОЛДАНУ
КАРВЫКТИ® (цилтакабтаген аутолеуцел) В-жасушасының жетілу антигені (BCMA) бағытталған генетикалық түрлендірілген аутологиялық Т-жасушасы иммунотерапия Протеазома тежегішін, иммуномодуляциялаушы агентті және анти-CD38 моноклоналды антиденені қоса алғанда, төрт немесе одан да көп алдыңғы ем линияларынан кейін қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар ересек пациенттерді емдеуге арналған.
ЕСКЕРТУ ЖӘНЕ САҚТЫҚ ШАРАЛАРЫ
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) өлімге әкелетін немесе өмірге қауіп төндіретін реакцияларды қоса, КАРВИКТИ препаратымен емдеуден кейін пайда болды® cilcaabtagene autoleucel алатын пациенттердің 95%-да (92/97). 3 дәрежелі немесе одан жоғары CRS (2019 жылғы ASTCT дәрежесі) пациенттердің 5%-да (5/97) орын алды, 5 пациентте 1 дәрежелі CRS хабарланды. CRS басталуына дейінгі орташа уақыт 7 күнді құрады (диапазон: 1-12 күн). КҚС жиі кездесетін көріністері: пирексия (100%), гипотензия (43%), аспартатаминотрансферазаның (АСТ) жоғарылауы (22%), қалтырау (15%), аланинаминотрансферазаның (АЛТ) жоғарылауы (14%) және синустық тахикардия ( 11%). CRS-мен байланысты 3 немесе одан жоғары дәрежелі құбылыстарға АСТ және АЛТ жоғарылауы, гипербилирубинемия, гипотензия, пирексия, гипоксия, тыныс алу жеткіліксіздігі, бүйректің жедел зақымдалуы, диссеминирленген тамырішілік коагуляция, HLH/MAS, стенокардия, қарынша үсті және қарыншалық тахикардия, малазия, жоғарылау, С-реактивті ақуыз, ферритин, қанның сілтілі фосфатазасы және гамма-глутамил трансферазасы.
Клиникалық көрініс негізінде CRS анықтаңыз. Қызбаның, гипоксияның және гипотензияның басқа себептерін бағалаңыз және емдеңіз. CRS HLH/MAS нәтижелерімен байланысты екені хабарланды және синдромдардың физиологиясы бір-біріне сәйкес келуі мүмкін. HLH/MAS – өмірге қауіпті жағдай. Емдеуге қарамастан CRS прогрессивті симптомдары немесе рефрактерлік CRS бар емделушілерде HLH/MAS дәлелдемелерін тексеріңіз.
97 пациенттің алпыс тоғызы (71%) цилилакабтаген аутолеуцелінің инфузиясынан кейін тоцилизумаб және/немесе CRS үшін кортикостероид алды. 45 (33%) пациент тек тоцилизумабты қабылдады, олардың 34-і (11%) бір реттік дозаны және 11-і (24%) бір дозадан көп қабылдаған; 25 пациент (1%) тоцилизумаб пен кортикостероидты, ал бір пациент (XNUMX%) тек кортикостероидтарды қабылдады. CARVYKTI инфузиясының алдында тоцилизумабтың кем дегенде екі дозасы бар екеніне көз жеткізіңіз.®.
CARVYKTI-дан кейінгі 10 күн бойы пациенттерді кем дегенде күн сайын бақылаңыз® CRS белгілері мен симптомдары үшін REMS сертификатталған денсаулық сақтау мекемесінде инфузия. Емделушілерді инфузиядан кейін кемінде 4 апта бойы CRS белгілері немесе симптомдары үшін бақылаңыз. CRS алғашқы белгілерінде дереу демеуші ем, тоцилизумаб немесе тоцилизумаб және кортикостероидтармен емдеуді бастаңыз.
Кез келген уақытта CRS белгілері немесе симптомдары пайда болған жағдайда пациенттерге дереу медициналық көмекке жүгінуге кеңес беріңіз.
неврологиялық уыттылықтар, CARVYKTI емдеуден кейін ауыр, өмірге қауіп төндіретін немесе өліммен аяқталуы мүмкін®. Неврологиялық уыттылыққа ICANS, паркинсонизм белгілері мен симптомдары бар неврологиялық уыттылық, Гийен-Барре синдромы, перифериялық нейропатиялар және бас сүйек нервтерінің сал ауруы жатады. Пациенттерге осы неврологиялық уыттылықтардың белгілері мен симптомдары туралы және осы уыттылықтардың кейбірінің басталуының кешіктірілген сипаты туралы кеңес беріңіз. Осы неврологиялық уыттылықтардың кез келгенінің белгілері немесе симптомдары кез келген уақытта пайда болған жағдайда пациенттерге әрі қарай бағалау және емдеу үшін дереу медициналық көмекке жүгінуге нұсқау беріңіз.
Тұтастай алғанда, төменде сипатталған неврологиялық уыттылықтың бір немесе бірнеше қосалқы түрлері 26% (25/97) емделушілерде терітакабтаген аутолейцелінен кейін пайда болды, оның ішінде пациенттердің 11% (11/97) 3 дәрежелі немесе одан жоғары құбылыстарды бастан өткерді. Неврологиялық уыттылықтың бұл кіші түрлері екі жалғасып жатқан зерттеулерде де байқалды.
Иммундық әсер ететін жасушалармен байланысты нейроуыттылық синдромы (ICANS): емделушілер CARVYKTI емдеуден кейін өлімге әкелетін немесе өмірге қауіп төндіретін ICANS-ті сезінуі мүмкін.®, соның ішінде CRS басталғанға дейін, CRS-пен бір мезгілде, CRS шешілгеннен кейін немесе CRS болмаған кезде. ICANS тері лакабтагенді аутолейцелді қабылдаған пациенттердің 23%-да (22/97) пайда болды, оның ішінде 3 немесе 4 дәрежелі құбылыстар 3%-да (3/97) және 5%-да (2/2) 97 дәрежелі (өліммен аяқталатын) оқиғалар. ICANS басталуының орташа уақыты 8 күнді құрады (диапазон 1-28 күн). ICANS бар 22 пациенттің барлығында CRS болды. ICANS-тің ең жиі (≥5%) көрінісі энцефалопатия (23%), афазия (8%) және бас ауруы (6%) болды.
CARVYKTI-дан кейінгі 10 күн бойы пациенттерді кем дегенде күн сайын бақылаңыз® ICANS белгілері мен симптомдары үшін REMS сертификатталған денсаулық сақтау мекемесінде инфузия. ICANS симптомдарының басқа себептерін жоққа шығарыңыз. Емделушілерді инфузиядан кейін кемінде 4 апта бойы ICANS белгілері немесе симптомдары үшін бақылаңыз және дереу емдеңіз. Неврологиялық уыттылықты қажет болған жағдайда демеуші ем және/немесе кортикостероидтармен емдеу керек.
Паркинсонизм: CARTITUDE-25 зерттеуіндегі кез келген нейроуыттылықты сезінген 1 пациенттің бес ер адамында иммундық эффекторлық жасушамен байланысты нейроуыттылық синдромынан (ICANS) ерекшеленетін паркинсонизмнің бірнеше белгілері мен симптомдары бар неврологиялық уыттылық болды. Паркинсонизммен неврологиялық уыттылық тері лакабтагенінің аутолеуцеліне жүргізіліп жатқан басқа зерттеулерде хабарланды. Пациенттерде тремор, брадикинезия, еріксіз қозғалыстар, стереотипия, өздігінен қозғалыстардың жоғалуы, бетперделену, апатия, жалпақ аффект, шаршау, ригидтілік, психомоторлық тежелу, микрография, дисграфия, апраксия, концепция, соғуды қамтитын паркинсондық және паркинсондық емес белгілер болды. , сананың жоғалуы, рефлекстердің кешігуі, гиперрефлексия, есте сақтау қабілетінің жоғалуы, жұтынудың қиындауы, ішектің ұстамсыздығы, құлау, еңкейген поза, шамадан тыс жүру, бұлшықет әлсіздігі және әлсіреу, моторлық дисфункция, қозғалыс және сенсорлық жоғалту, акинетикалық мутизм және маңдай бөлігінің босату белгілері. CARTITUDE-5 препаратындағы 1 емделушіде паркинсонизмнің орташа басталуы тері лакабтаген аутолейцелінің инфузиясынан кейін 43 күнді (диапазон 15-108) құрады.
Пациенттерді паркинсонизм белгілері мен симптомдарын бақылаңыз, олар кешіктірілуі мүмкін және қолдау шараларымен басқарылады. Паркинсон ауруын емдеуде, CARVYKTI-дан кейінгі паркинсонизм симптомдарын жақсарту немесе жою үшін қолданылатын дәрілердің тиімділігі туралы ақпарат шектеулі.® емдеу.
Гийен-Барре синдромы: Гийен-Барре синдромынан (GBS) кейінгі өлімге әкелетін нәтиже көктамырішілік иммуноглобулиндермен емдеуге қарамастан, cilcaabtagene autoleucel бойынша жүргізіліп жатқан басқа зерттеуде орын алды. Белгіленген белгілерге GBS, энцефалопатия, мотор әлсіздігі, сөйлеу бұзылыстары және полирадикулоневрит Миллер-Фишер нұсқасына сәйкес келетін белгілер жатады.
GBS үшін монитор. GBS үшін перифериялық нейропатиямен ауыратын науқастарды бағалаңыз. GBS ауырлығына байланысты демеуші күтім шараларымен және иммуноглобулиндермен және плазма алмасуымен бірге GBS емдеуді қарастырыңыз.
Перифериялық нейропатия: CARTITUDE-1-дегі алты пациентте шеткергі нейропатия дамыды. Бұл нейропатиялар сенсорлық, моторлы немесе сенсомоторлы нейропатиялар ретінде ұсынылған. Симптомдардың басталуының орташа уақыты 62 күн (диапазон 4-136 күн), перифериялық нейропатиялардың орташа ұзақтығы 256 күн (диапазон 2-465 күн), оның ішінде невропатиясы жалғасатындарды құрады. Перифериялық нейропатияны бастан өткерген емделушілерде сонымен қатар цилакабтаген аутолеуцелінің басқа да жалғасып жатқан сынақтарында бассүйек нервтерінің салдануы немесе GBS байқалды.
Бас сүйек нервтерінің сал ауруы: CARTITUDE‑3.1-де үш пациент (1%) бас сүйек нервтерінің сал ауруын бастан кешірді. Барлық үш науқаста 7-ші бас сүйек нервтерінің сал ауруы болды; бір науқаста да 5-ші бассүйек нервінің сал ауруы болды. Басталудың медианалық уақыты тері лакабтаген аутолеуцелін инфузиядан кейін 26 күнді (диапазон 21-101 күн) құрады. 3-ші және 6-шы бассүйек нервтерінің салдануы, екі жақты 7-ші бассүйек нервтерінің сал ауруы, жақсарғаннан кейін бас сүйек нервтерінің салдануының нашарлауы және бассүйек нервтерінің сал ауруымен ауыратын науқастарда перифериялық нейропатияның пайда болуы, сондай-ақ cilcaabtagene autoleucel жүргізіліп жатқан сынақтарда хабарланған. Пациенттерді бас сүйек нервтерінің сал ауруының белгілері мен симптомдары үшін бақылаңыз. Белгілер мен симптомдардың ауырлығы мен үдеуіне байланысты жүйелі кортикостероидтармен емдеуді қарастырыңыз.
ГЕМофагоциттік лимфогистиоцитоз (HLH)/макрофагтарды белсендіру синдромы (МАС): Өлімге әкелетін HLH бір емделушіде (1%), терітакабтаген аутолейцелінен кейін 99 күннен кейін орын алды. HLH оқиғасының алдында 97 күнге созылған ұзақ CRS болды. HLH/MAS көріністеріне гипотензия, диффузды альвеолярлы зақымдануы бар гипоксия, коагулопатия, цитопения және бүйрек дисфункциясын қоса, көп мүшелер функциясының бұзылуы жатады. HLH ерте анықталмаса және емделмесе, өлім деңгейі жоғары, өмірге қауіп төндіретін жағдай. HLH/MAS емдеу институционалдық стандарттарға сәйкес жүргізілуі керек.
КАРВЫКТИ® REMS: CRS және неврологиялық уыттылық қаупіне байланысты, CARVYKTI® CARVYKTI деп аталатын Тәуекелдерді бағалау және азайту стратегиясына (REMS) сәйкес шектеулі бағдарлама арқылы ғана қол жетімді.® REMS.
ҰЗАҚ ЖӘНЕ ҚАЙТАЛАҒАН ЦИТОПЕНИЯЛАР: Patients may exhibit prolonged and recurrent cytopenias following lymphodepleting chemotherapy and CARVYKTI® infusion. One patient underwent autologous stem cell therapy for hematopoietic reconstitution due to prolonged thrombocytopenia.
CARTITUDE-1-де пациенттердің 30%-да (29/97) 3 немесе 4 дәрежелі ұзаққа созылған нейтропения және пациенттердің 41%-ында (40/97) цитлакабтаген аутолейцелі инфузиясынан кейін 3-шы күні жойылмаған 4 немесе 30 дәрежелі ұзаққа созылған тромбоцитопения байқалды.
Қайталанатын 3 немесе 4 дәрежелі нейтропения, тромбоцитопения, лимфопения және анемия 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97) және 37% (36/97) аурудан айыққаннан кейін байқалды. инфузиядан кейінгі бастапқы 3 немесе 4 дәрежелі цитопения. Цитокабтагенді инфузиядан кейін 60-шы күннен кейін пациенттердің 31%, 12% және 6% 3 немесе 3 дәрежелі цитопения бастапқы қалпына келгеннен кейін тиісінше 4 немесе одан жоғары лимфопенияның, нейтропенияның және тромбоцитопенияның қайталануы болды. Пациенттердің 84 пайызында (97/3) 4 немесе 3 дәрежелі цитопения бастапқы қалпына келгеннен кейін бір, екі немесе үш немесе одан да көп 4 немесе 11 дәрежелі цитопениялардың қайталануы болды. Алты және 3 пациентте өлім кезінде сәйкесінше 4 немесе XNUMX дәрежелі нейтропения және тромбоцитопения болды.
CARVYKTI-ге дейін және одан кейінгі қан көрсеткіштерін бақылаңыз® инфузия. Өсу факторлары бар цитопенияларды басқарыңыз және жергілікті институционалдық нұсқауларға сәйкес қан өнімдерін құюға қолдау көрсетіңіз.
ИНФЕКЦИЯЛАР: CARVYKTI® белсенді инфекциясы немесе қабыну аурулары бар емделушілерге тағайындалмауы керек. CARVYKTI кейін емделушілерде ауыр, өмірге қауіп төндіретін немесе өліммен аяқталатын инфекциялар пайда болды® инфузия.
Инфекциялар (барлық дәрежелер) 57 (59%) пациентте орын алды. 3 немесе 4 дәрежелі инфекциялар пациенттердің 23% (22/97) болды; Анықталмаған қоздырғышы бар 3 немесе 4 дәрежелі жұқпалар 17%, вирустық инфекциялар 7%, бактериялық инфекциялар 1%, саңырауқұлақ инфекциялары 1% пациенттерде болды. Жалпы төрт пациентте 5-дәрежелі инфекциялар болды: өкпе абсцессі (n=1), сепсис (n=2) және пневмония (n=1).
Пациенттерді CARVYKTI алдында және одан кейін инфекцияның белгілері мен белгілерін бақылаңыз® инфузия және пациенттерді тиісті түрде емдеу. Стандартты институционалдық нұсқауларға сәйкес профилактикалық, алдын-алу және/немесе емдік микробқа қарсы препараттарды енгізіңіз. Фебрильді нейтропения пациенттердің 10%-да терігекабтагенді аутолейцел инфузиясынан кейін байқалды және CRS-мен қатар жүруі мүмкін. Фебрильді нейтропения жағдайында инфекцияның бар-жоғын бағалаңыз және медицинада көрсетілгендей кең спектрлі антибиотиктермен, сұйықтықтармен және басқа демеуші еммен емдеңіз.
Вирустық реактивация: кейбір жағдайларда фульминантты гепатитке, бауыр жеткіліксіздігіне және өлімге әкелетін В гепатиті вирусының (HBV) реактивациясы гипогаммаглобулинемиямен ауыратын науқастарда болуы мүмкін. Жасушаларды өндіру үшін жинау алдында клиникалық нұсқауларға сәйкес клиникалық көрсетілімдер болса, Цитомегаловирус (CMV), HBV, гепатит С вирусы (HCV) және адамның иммун тапшылығы вирусы (АИТВ) немесе кез келген басқа жұқпалы агенттерге скрининг жүргізіңіз. Жергілікті институционалдық нұсқауларға/клиникалық тәжірибеге сәйкес вирустық реактивацияны болдырмау үшін вирусқа қарсы терапияны қарастырыңыз.
ГИПОГАММАГЛОБУЛИНЕМИЯ пациенттердің 12%-да (12/97) жағымсыз құбылыс ретінде хабарланды; зертханалық IgG деңгейі пациенттердің 500%-да (92/89) инфузиядан кейін 97 мг/дл-ден төмен түсті. CARVYKTI емдеуден кейін иммуноглобулин деңгейін бақылаңыз® және IgG <400 мг/дл үшін IVIG енгізіңіз. Инфекцияға қарсы сақтық шараларын және антибиотикалық немесе вирусқа қарсы профилактиканы қоса, жергілікті институционалдық нұсқауларға сәйкес басқарыңыз.
Тірі вакциналарды қолдану: CARVYKTI кезінде немесе одан кейін тірі вирустық вакциналармен иммундау қауіпсіздігі® емдеу зерттелмеген. CARVYKTI кезінде лимфодефицитті химиотерапия басталғанға дейін кем дегенде 6 апта бұрын тірі вирустық вакциналармен вакцинация ұсынылмайды.® емдеу және CARVYKTI емдеуден кейін иммундық қалпына келтіруге дейін®.
ЖОҒАРЫ СЕЗГІТТІЛІК РЕАКЦИЯЛАРЫ теріцакабтагенді аутолейцел инфузиясынан кейін пациенттердің 5%-да (5/97) байқалды. Аса жоғары сезімталдықтың ауыр реакциялары, соның ішінде анафилаксия, CARVYKTI құрамындағы диметилсульфоксидке (DMSO) байланысты болуы мүмкін.®. Емделушілерді инфузиядан кейін 2 сағат бойы ауыр реакция белгілері мен симптомдарын анықтау үшін мұқият бақылау керек. Аса жоғары сезімталдық реакциясының ауырлығына сәйкес дер кезінде емдеңіз және тиісті түрде басқарыңыз.
ЕКІНШІ ретті қатерлі ісіктер: Науқастарда қайталама қатерлі ісік дамуы мүмкін. Екіншілік қатерлі ісіктерді өмір бойы бақылаңыз. Екінші реттік қатерлі ісік пайда болған жағдайда, Janssen Biotech, Inc. мекенжайы бойынша хабарласыңыз 1-800-526-7736 хабарлау және Т-жасушалық шығу тегінің қайталама қатерлі ісігін сынау үшін пациент үлгілерін жинау бойынша нұсқауларды алу үшін.
ТЕХНИКАЛАРДЫ ҚҰРАЛЫ ЖӘНЕ ПАЙДАЛАНУ ҚАБІЛЕТІНЕ ӘСЕРІ Психикалық жағдайдың өзгеруі, құрысулар, нейрокогнитивтік құлдырау немесе невропатияны қоса, неврологиялық құбылыстардың ықтималдығына байланысты емделушілер CARVYKTI-дан кейінгі 8 аптада сананың немесе координацияның өзгеруі немесе төмендеуі қаупіне ұшырайды.® инфузия. Науқастарға осы бастапқы кезеңде ауыр немесе ықтимал қауіпті механизмдерді басқару сияқты қауіпті кәсіптермен немесе қызметпен айналысудан және кез келген неврологиялық уыттылық жаңадан басталған жағдайда көлік жүргізуден және айналысудан бас тартуға кеңес беріңіз.
РЕКЛАМАЛАР
Ең жиі кездесетін зертханалық емес жағымсыз реакциялар (жиілігі 20%-дан астам) - пирексия, цитокиндердің босап шығу синдромы, гипогаммаглобулинемия, гипотензия, тірек-қимыл аппаратының ауыруы, шаршау, анықталмаған патогенді инфекциялар, жөтел, қалтырау, диарея, жүрек айнуы, энцефалопатия, аппетит. тыныс алу жолдарының инфекциясы, бас ауруы, тахикардия, бас айналу, ентігу, ісіну, вирустық инфекциялар, коагулопатия, іш қату және құсу. Ең жиі кездесетін зертханалық жағымсыз реакцияларға (жиілігі 50%-дан астам немесе тең) тромбоцитопения, нейтропения, анемия, аминотрансфераза деңгейінің жоғарылауы және гипоальбуминемия жатады.
CAR T-Cell терапиясы қан қатерлі ісігінің кейбір түрлерін емдеудің серпінді құралдарының бірі болып табылады. 750-ден астамы жалғасып жатыр клиникалық сынақтар in Қытайдағы CAR T-Cell терапиясы қазір. Тіркелгісі келетін науқастар хабарласа алады CancerFax WhatsApp желісіндегі пациенттердің сенім телефоны + 91 96 1588 1588 немесе электронды поштаға info@cancerfax.com.
Толық оқыңыз Тағайындау туралы ақпарат соның ішінде CARVYKTI үшін қораптағы ескерту®.
CARVYKTI® ТУРАЛЫ (CILTACABTAGEN AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
2017 жылдың желтоқсан айында Legend Biotech компаниясы ciltта-целді әзірлеу және коммерцияландыру үшін Janssen Biotech, Inc.
2022 жылдың ақпан айында skinta-cel препаратын АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) CARVYKTI® брендімен қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар ересектерді емдеу үшін мақұлдады. 2022 жылдың мамыр айында Еуропалық Комиссия (EC) қайталанатын және рефрактерлі көп миеломасы бар ересектерді емдеу үшін CARVYKTI® препаратының шартты маркетингтік рұқсатын берді.[3] 2022 жылдың қыркүйегінде Жапонияның Денсаулық сақтау, еңбек және әл-ауқат министрлігі (MHLW) CARVYKTI® препаратын бекітті.[4] Cilta-cel 2019 жылдың желтоқсанында АҚШ-та, ал Қытайда 2020 жылдың тамызында Серпінді терапия белгісіне ие болды. Сонымен қатар, cilta-cel 2019 жылдың сәуірінде Еуропалық комиссиядан PRIority Medicines (PRIME) белгісін алды. Cilta-cel сондай-ақ Orphan Drug алды. 2019 жылдың ақпанында АҚШ FDA, 2020 жылдың ақпанында Еуропалық комиссия және 2020 жылдың маусымында Жапониядағы Фармацевтикалық және дәрілік құрылғылар агенттігінің (PMDA) тағайындауы. 2022 жылдың наурызында Еуропалық дәрі-дәрмек агенттігінің жетімсіз дәрілік өнімдер комитеті консенсуспен ұсынылды. cilta-cel үшін жетім белгілеу емдеуден кейін жақсартылған және тұрақты толық жауап жылдамдығын көрсететін клиникалық деректер негізінде сақталуы керек.
КӨП МИЕЛОМА ТУРАЛЫ
Көп миелома емделмейтін ауру қан обыры that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] CARVYKTI™ рецепті туралы ақпарат. Хоршам, Пенсильвания: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (цитакабтагенді аутолеуцел), BCMA-бағытталған CAR-T терапиясы, қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар ересек емделушілерді емдеу үшін АҚШ FDA рұқсатын алады. Мына мекенжайда қол жетімді: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -қайталанатын-немесе-рефракторлы-көп-миеломамен/. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Еуропалық комиссияның қайталанатын және рефрактерлі көп миеломасы бар науқастарды емдеуге арналған шартты мақұлдауын алды. Мына мекенжайда қол жетімді: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -рефракторлы-көп-миелома/. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) Жапонияның Денсаулық сақтау, еңбек және әл-ауқат министрлігінен (MHLW) қайталанатын немесе рефрактерлі көп миеломасы бар науқастарды емдеуге рұқсат алады. Мына мекенжайда қолжетімді: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/kz/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Minis- -Денсаулық-еңбек және әл-ауқат-MHLW-қайталанатын-немесе-рефракторлы-көп миеломасы бар-пациенттерді-емдеу. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[5] Еуропалық комиссия. Жетім дәрілік заттардың қоғамдық тізілімі. Мына мекенжайда қол жетімді: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[6] Американдық клиникалық онкология қоғамы. Көп миелома: кіріспе. https://www.cancer.net/cancer- types/multiple-myeloma/introduction. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[7] Американдық қатерлі ісік қоғамы. «Көп миелома туралы негізгі статистика». Мына мекенжайда қол жетімді: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20% 20 әйел). 2023 жылдың қаңтарында қол жеткізілді.
[8] Американдық қатерлі ісік қоғамы. Көп миелома: ерте анықтау, диагностикалау және сатылау. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. 2022 жылдың қазанында қол жеткізілді.
[9] Раджкумар С.В. Көп миелома: диагностика, тәуекел-стратификация және басқару бойынша 2020 жаңарту. Мен Дж Гематол. 2020;95(5),548-567. doi: 10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, т.б. Иммуномодуляциялық препараттарға және протеазома ингибиторларына төзімді қайталанатын миеломаның табиғи тарихы: көп орталықты IMWG зерттеуі. Лейкоз. 2017;31(11):2443- 2448.
[11] Ганди У.Х., Корнелл РФ, Лакшман А, т.б. CD38 мақсатты моноклональды антиденелер терапиясына төзімді көп миеломасы бар науқастардың нәтижелері. Лейкоз. 2019;33(9):2266-2275.
LEGEND BIOTEX ТУРАЛЫ
Legend Biotech — өмірге қауіп төндіретін ауруларды емдеуге және бір күнде емдеуге арналған жаһандық биотехнологиялық компания. Штаб-пәтері Нью-Джерси штатының Сомерсет қаласында орналасқан, біз аутологиялық және аллогенді химерлі антиген рецепторының Т-жасушасын, гамма-дельта Т-жасушасын (gd T) және жасуша негізіндегі табиғи өлтіруші (NK) қоса алғанда, әртүрлі технологиялық платформаларда жетілдірілген жасушалық терапияны дамытамыз. иммунотерапия. Дүние жүзіндегі үш ҒЗТКЖ алаңынан біз осы инновациялық технологияларды бүкіл әлем бойынша емделушілерге қауіпсіз, тиімді және озық терапиялық құралдарды ашу үшін қолданамыз.
