Augusztus 20, 2021: A közelmúltban, májusban, 2021 -ben a Lumakras (sotorasib) jóváhagyta USA Élelmezési és Gyógyszerügynökség mint az első kezelés olyan nem-kissejtes tüdőrákban szenvedő felnőtt betegek számára, akik legalább egy korábbi szisztémás terápián estek át, és akiknek daganatai a KRAS G12C specifikus genetikai mutációval rendelkeznek. Ez az első olyan célzott terápia, amelyet jóváhagytak bármely KRAS-mutációval rendelkező rosszindulatú daganatok kezelésére, amely a nem-kissejtes tüdőrák mutációinak körülbelül 25%-áért felelős. A nem kissejtes tüdődaganatokban a KRAS G12C mutációk az összes mutáció nagyjából 13%-át teszik ki.
„A KRAS mutációkat régóta rezisztensnek tekintik a gyógyszeres terápiával szemben, ami bizonyos típusú rákos betegek valódi kielégítetlen igényét jelenti” - mondta Richard Pazdur, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának igazgatója és az Onkológiai Betegségek Hivatalának megbízott igazgatója. az FDA Kábítószer -értékelési és Kutatási Központja. "A mai jóváhagyás jelentős lépést jelent a jövő felé, ahol több beteg személyre szabott kezelési megközelítést alkalmaz."
The genetic abnormalities that cause tüdőrák, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated nem kissejtes tüdőrák who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
A 960 mg -os dózist a rendelkezésre álló klinikai bizonyítékok, valamint az adagot alátámasztó farmakokinetikai és farmakodinamikai modellezés alapján hagyták jóvá. A kormány követeli a forgalomba hozatalt követő vizsgálatot a gyorsított jóváhagyás értékelésének részeként annak megállapítására, hogy az alacsonyabb dózis hasonló terápiás hatást fejt -e ki.
A hasmenés, a mozgásszervi fájdalom, az émelygés, a kimerültség, a májkárosodás és a köhögés a Lumakras leggyakoribb káros hatásai. A Lumakras -t kerülni kell, ha a betegek intersticiális tüdőbetegség tüneteit mutatják, és teljesen le kell állítani, ha a betegséget diagnosztizálják. A Lumakras -kezelés megkezdése előtt és használata közben az egészségügyi szakembereknek ki kell értékelniük a beteg májfunkciós tesztjeit. A Lumakras -t fel kell függeszteni, csökkenteni kell az adagot, vagy teljesen le kell állítani, ha a beteg májkárosodást észlel. A Lumakras szedése alatt a betegeknek kerülniük kell a savcsökkentő gyógyszerek, bizonyos májenzimeket indukáló vagy szubsztrátként ható gyógyszerek, valamint a P-glikoprotein szubsztrátok szedését.
A Lumakras -t az FDA gyorsított jóváhagyási útján hagyták jóvá, amely lehetővé teszi az ügynökség számára, hogy súlyos betegségek esetén gyógyszereket hagyjon jóvá, ha kielégítetlen orvosi szükséglet áll fenn, és a kezelés kimutatta, hogy bizonyos mellékhatásokkal jár, amelyek meglehetősen valószínűsítik a betegek klinikai előnyét. További kutatásokra van szükség a Lumakras lehetséges klinikai előnyeinek megerősítéséhez és meghatározásához.
Ez az alkalmazás az FDA -tól gyorsított, elsőbbségi felülvizsgálatot és áttörést jelentő terápiát kapott.
A Lumakras -t ritka betegségek gyógyszereként is kijelölték, amely pénzügyi ösztönzőket ad a ritka betegségek kezelésének fejlesztéséhez.
A felülvizsgálat elvégzéséhez az Orbis projektet, az FDA Onkológiai Kiválósági Központjának erőfeszítéseit használták. Az Orbis projekt létrehoz egy mechanizmust a világméretű partnerek számára, hogy egyszerre küldjék be és vizsgálják felül az onkológiai gyógyszereket. Az FDA együttműködött az ausztráliai Therapeutic Goods Administration (TGA) -val, a Brazil Brazil Health Regulatory Agency -vel (ANVISA), a Health Canada -val és a Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency -vel (MHRA; Egyesült Királyság). A többi szabályozó szerv még vizsgálja a kérelmeket.
Az Amgen Inc. FDA jóváhagyást kapott a Lumakras számára.
A Lumakras mellett az FDA jóváhagyta a QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR készletet (jóváhagyta a QIAGEN GmbH) és a Guardant360 CDx -t (a Guardant Health, Inc. hitelesítette) Lumakras kísérleti diagnosztikaként. Annak felméréséhez, hogy a Lumakras megfelelő kezelés -e a betegek számára, a QIAGEN GmbH teszt a daganatszövetet, a Guardant Health, Inc. pedig a plazma mintákat elemzi. Ha a plazma mintában nem találnak mutációt, akkor ki kell értékelni a beteg daganatát.
Forrás: https://www.fda.gov/
Ellenőrizze a teljes cikk itt.
