Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság 1. november 15-én engedélyezte a repotrektinibet (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus ROS2023-pozitív nem-kissejtes tüdőrák (NSCLC) kezelésére.
Ez az FDA-jóváhagyás az első, amely magában foglalja a ROS1-pozitív NSCLC-ben szenvedő betegeket, akiket korábban ROS1 tirozin-kináz gátlóval (TKI) kezeltek, valamint olyan egyéneket, akik korábban nem részesültek TKI-kezelésben.
Az engedélyt a TRIDENT-1 klinikai vizsgálatot (NCT03093116) követően adták meg, amely egy sok centrumot magában foglaló, egykarú, nyílt elrendezésű, és különböző ROS1-pozitív, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus NSCLC-vel rendelkező betegcsoportokat magában foglaló vizsgálat. A hatékonyságot 71 ROS1 TKI-ban még nem részesült betegen értékelték, akik legfeljebb 1 korábbi platina alapú kemoterápián és/vagy immunterápiaés 56 olyan betegben, akik 1 korábbi ROS1 TKI-t kaptak előzetes platina alapú kemoterápia vagy immunterápia nélkül.
Az elsődleges hatékonysági mérőszámok az általános válaszarány (ORR) és a válasz időtartama (DOR) voltak a RECIST v1.1-en alapuló pártatlan központi felülvizsgálat alapján. A megerősített objektív válaszarány (ORR) 79% (95% CI: 68, 88) volt azon betegek csoportjában, akik korábban nem részesültek ROS1 TKI kezelésben, és 38% (95% CI: 25, 52) azoknál a betegeknél, akiknél korábban ROS1 gátlóval kezelték. A válasz medián időtartama 34.1 hónap (95% CI: 25.6, nem értékelhető) és 14.8 hónap (95% CI: 7.6, nem értékelhető) volt a két csoportban. Megfigyeléseket végeztek olyan betegek agyi elváltozásaiban, akiknél számszerűsíthető központi idegrendszeri metasztázisok, valamint olyan egyéneknél, akiknél rezisztenciamutációt szenvedtek tirozin-kináz gátló kezelést követően.
A leggyakoribb mellékhatások, amelyek az esetek több mint 20%-ában fordultak elő, a szédülés, dysgeusia, perifériás neuropátia, székrekedés, nehézlégzés, ataxia, kimerültség, kognitív problémák és izomgyengeség voltak.
A javasolt repotrectinib adag 160 mg szájon át naponta egyszer, étkezés közben vagy anélkül, 14 napon keresztül. Ezt követően az adagot napi kétszer 160 mg-ra kell emelni a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen toxicitásig.
Rák
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.
Alysha Mendossa
May 11, 2024
