Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság 8. november 2023-án jóváhagyta a fruquintinibet (Fruzaqla, Takeda Pharmaceuticals, Inc.) metasztatikus vastagbélrákban (mCRC) szenvedő felnőtt betegek számára, akik előzetesen meghatározott kezelésen estek át.
A hatékonyságot a FRESCO-2-ben (NCT04322539) és a FRESCO-ban (NCT02314819) értékelték. A FRESCO-2 vizsgálat (NCT04322539) 691 mCRC-s beteget értékelt, akiknél a betegség progresszióját tapasztalták a korábbi fluor-pirimidin-, oxaliplatin-, irinotekán-alapú kemoterápia, anti-VEGF biológiai terápia, anti-EGFR biológiai terápia (ha vad típusú RAS) és trifluridin, tipiracil vagy regorafenib legalább egyike. Ez egy nemzetközi, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt. A FRESCO vizsgálat, egy többközpontú kutatás Kínában, 416 áttétes beteget értékelt colorectalis rák akiknél a betegség progresszióját tapasztalták korábbi fluor-pirimidin-, oxaliplatin- és irinotekán-alapú kemoterápia után.
Mindkét vizsgálatban véletlenszerűen osztották be a betegeket, hogy naponta egyszer 5 mg fruquintinibet kapjanak szájon át, vagy placebót kapjanak minden 21 napos ciklus első 28 napjában. A lehető legjobb támogató ellátásban is részesültek. A betegeket a betegség progressziójáig vagy elfogadhatatlan toxicitásig kezelték.
Az elsődleges hatékonysági eredmény mindkét vizsgálatban az általános túlélés (OS) volt. A FRESCO-2 vizsgálatban a teljes túlélés mediánja 7.4 hónap (95% CI: 6.7, 8.2) volt a fruquintinibet kapó betegeknél és 4.8 hónap (95% CI: 4.0, 5.8) a placebo-csoportban. A kockázati arány 0.66 (95% CI: 0.55, 0.80), p-értéke kisebb, mint 0.001. A FRESCO vizsgálatban a teljes túlélés mediánja 9.3 hónap (95% CI: 8.2–10.5) volt az első terápiás csoportban és 6.6 hónap (95% CI: 5.9–8.1) a második csoportban. A kockázati arány 0.65 volt (95% CI: 0.51, 0.83), a p-érték pedig kisebb, mint 0.001.
Az elterjedt mellékhatások (amelyeket a betegek 20%-a vagy több) a következők voltak: magas vérnyomás, tenyér-plantáris erythrodysesthesia, proteinuria, dysphonia, hasi fájdalom, hasmenés és asthenia.
A javasolt fruquintinib adag 5 mg, szájon át naponta egyszer, étkezés közben vagy anélkül, a 21 napos ciklus első 28 napján a betegség progressziójáig vagy elviselhetetlen toxicitásig.
A Lutetium Lu 177 dotatátot az USFDA hagyta jóvá 12 éves és idősebb, GEP-NETS-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegek számára
A Lutetium Lu 177 dotatate, egy úttörő kezelés, a közelmúltban kapott jóváhagyást az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) gyermekgyógyászati betegek számára, ami jelentős mérföldkövet jelent a gyermekonkológiában. Ez a jóváhagyás reményt ad azoknak a gyerekeknek, akik a neuroendokrin daganatokkal (NET) küzdenek, a rák egy ritka, de kihívást jelentő formája, amely gyakran rezisztensnek bizonyul a hagyományos terápiákkal szemben.