Gyermekkori leukémia és kezelése

Leukémia gyermekkorban

Leukémia a gyermekek és serdülők körében a leggyakoribb rák, amely 1 rákbetegségből csaknem 3-et okoz. A legtöbb gyermekkori leukémia akut limfocitás leukémia (ALL) és a akut mieloid leukémia (AML). Gyermekeknél a krónikus leukémia ritka.

Gyermekkori akut mieloid leukémia

Az AML (akut myeloid leukaemia) egy vér- és csontvelői rosszindulatú daganat, amely gyermekeket érint. Az AML, más néven akut mielogén leukémia vagy akut nem limfocitás leukémia, egyfajta leukémia, amely a vérsejteket érinti. Az akut rákos megbetegedések általában gyorsan fejlődnek, ha nem kezelik őket. A krónikus rákos megbetegedések általában idővel rosszabbodnak. Az AML-ben előforduló mieloid őssejtek általában mieloblasztokká, éretlen fehérvérsejtekké (vagy mieloid blasztokká) nőnek. Az AML-ben az aberráns mieloblasztok vagy leukémiasejtek nem érnek egészséges fehérvérsejtekké. A leukémiás sejtek felhalmozódhatnak a vérben és a csontvelőben, ami megnehezíti az egészséges fehérvérsejtek, vörösvérsejtek és vérlemezkék fejlődését. Fertőzés, vérszegénység és egyszerű vérzés mind lehetséges következmények. A véren kívül a leukémiás sejtek eljuthatnak a test más régióiba, például a központi idegrendszerbe (agyba és gerincvelőbe), a bőrbe és az ínybe. A leukémiás sejtek néha szilárd daganatot is termelhetnek, amelyet mieloidnak neveznek szarkóma. A granulocitás szarkóma vagy kloroma a mieloid szarkóma másik neve.

Akut myeloid leukémia kezelése

A legtöbb akut mieloid leukémiában (AML) szenvedő gyermek kemoterápiája két fázisra oszlik:

• Indukció
• Konszolidáció (intenzifikáció)

Az AML-ben szenvedő gyermekeket olyan rákos centrumokban vagy kórházakban kell kezelni, amelyek már rendelkeznek ezzel a betegséggel, a kezelés intenzitása és a súlyos következmények lehetősége miatt.

Indukciós kemoterápia AML betegekben

A daunorubicin (daunomicin) és a citarabin (ara-C), amelyeket több napon át egymás után adnak be, a leggyakrabban használt kemogyógyszerek az AML kezelésére. Attól függően, hogy az orvosok milyen intenzívnek kívánják a kezelést, a kezelési rend 10 nap vagy 2 hét múlva megismételhető. A rövidebb kezelési intervallumok hatékonyabbak lehetnek a leukémiás sejtek felszámolásában, de súlyosabb káros hatásokat is okozhatnak. Az indukciós kezelés részeként egyes AML-ben szenvedő gyermekek a kemoterápia mellett a gemtuzumab ozogamicin (Mylotarg) célzott gyógyszeres adagját is kaphatják. Ha az orvosok úgy vélik, hogy a leukémia nem reagál csak két kemogyógyszerre, hozzáadhatnak egy másik kemoterápiás szert, például etopozidot vagy 6-tioguanint a keverékhez. Ebbe a csoportba azok a gyermekek tartoznak, akiknek magas a fehérvérsejtszáma, vagy akiknek leukémiás sejtjei bizonyos genetikai hibákkal rendelkeznek. A kemoterápiás gyógyszereket újra és újra beadják, amíg a csontvelő nem tár fel több leukémiás sejtet. Ez általában két vagy három terápiás ciklus után következik be. A legtöbb AML-ben szenvedő gyermek intratekális kemoterápiát (közvetlenül a cerebrospinális folyadékba vagy CSF-be juttatott kemoterápiát) is kap, hogy megakadályozza a leukémia kiújulását az agyban vagy a gerincvelőben. Az agyi sugárterápia alkalmazása egyre ritkább. Az indukciós terápia után az AML-ben szenvedő gyermekek 85-90 százaléka remisszióba kerül. Ez azt jelzi, hogy normál laboratóriumi tesztekkel nem azonosították a leukémia tüneteit, de ez nem feltétlenül jelenti azt, hogy a leukémia meggyógyult.

Konszolidáció

Az indukciós fázis után kezdődik a konszolidációs (intenzifikációs) fázis. A cél egy agresszívabb kezelés alkalmazása a megmaradt leukémiasejtek elpusztítására. Néhány fiatalnak van egy testvére, aki megfelelő őssejtdonor lenne. Amint a leukémia remisszióban van, őssejt-transzplantáció javasolt ezeknek a gyermekeknek, különösen akkor, ha az AML-nek vannak kedvezőtlen prognosztikai markerei. A legtöbb tanulmány kimutatta, hogy bár ez javítja a hosszú távú túlélést a kemoterápiával szemben, ugyanakkor növeli a jelentős következmények kockázatát is. Egyes klinikusok csak agresszív kemoterápiát javasolhatnak jó prognosztikai kritériumokkal rendelkező fiataloknak, és az őssejt-transzplantáció megmentését addig, amíg az AML kiújul. A konszolidáció a kemogyógyszer, a citarabin (ara-C) nagy adagjaiból áll a legtöbb olyan gyermek számára, akiknek nincs jó őssejt-donoruk. A daunorubicin is használható. Általában legalább néhány hónapig adják. Ha a célzott gyógyszert, a gemtuzumab ozogamicint (Mylotarg) az indukció során adták be, akkor szinte biztosan újra beadják a kezelés ezen szakaszában. Amíg az intenzifikáció folytatódik, általában 1-2 havonta intratekális kemoterápiát adnak (a CSF-be). Az AML-ben szenvedő gyermekek nem igényelnek fenntartó kemoterápiát (az APL-ben szenvedőkön kívül). A szupportív ellátás az AML kezelésének kulcseleme (megfelelő ápolás, táplálkozási támogatás, antibiotikumok és vérátömlesztés). Az AML agresszív terápiája gyakran tönkreteszi a csontvelő nagy részét, ami jelentős vérsejthiányhoz, valamint egyéb katasztrofális következményekhez vezet. A jelenlegi magas remissziós arány nem képzelhető el a fertőzések antibiotikumos kezelése vagy transzfúziós segítség nélkül.

Gyermekkori akut limfoblasztos leukémia (ALL)

A gyermekek akut limfoblasztos leukémiája (más néven ALL vagy akut limfocitás leukémia) a vér és a csontvelő rosszindulatú daganata. Ha nem kezelik, az ilyen típusú rák általában gyorsan romlik. Túl sok őssejt alakul limfoblasztokká, B-limfocitákká vagy T-limfocitákká egy ALL-ben szenvedő gyermekben. A leukémia sejtek egy másik neve ezeknek a sejteknek. Ezek a leukémiás sejtek nem úgy működnek, mint a normál limfociták, és nem képesek hatékonyan leküzdeni a fertőzést. Ezen túlmenően, amikor a leukémiás sejtek száma a vérben és a csontvelőben megemelkedik, a vérben és a csontvelőben kevesebb hely marad az egészséges fehérvérsejtek, vörösvérsejtek és vérlemezkék számára. Fertőzés, vérszegénység és egyszerű vérzés mind lehetséges következmények.

Gyermekkori akut limfoblasztos leukémia kezelése

Az akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekek különféle kezelésekben (ALL) részesülhetnek. Egyes kezelések általánosak (már használatban vannak), míg mások klinikai tesztelés alatt állnak. A kezelési klinikai vizsgálat olyan kutatási tanulmány, amelynek célja, hogy segítsen a rákos betegeknek javítani a meglévő kezeléseiket, vagy többet megtudni a lehetséges kezelésekről. Ha a klinikai vizsgálatok azt bizonyítják, hogy egy új kezelés jobb a jelenlegi szabványnál, az új kezelést lehet szabványként elfogadni.

Négy különböző kezelési lehetőség áll rendelkezésre

A kemoterápia egy olyan rákkezelés, amelynek során vegyi anyagokat adnak a rákos sejtekhez, hogy korlátozzák növekedésüket, akár elpusztítják, akár meggátolják növekedésüket. A kemoterápiás gyógyszerek bejutnak a véráramba, és szájon át, vénába vagy izomba fecskendezve (szisztémás kemoterápia) a rákos sejteket az egész szervezetben elérhetik. Az a kemoterápia, amelyet közvetlenül a cerebrospinális folyadékba (intratekálisan), egy szervbe vagy testüregbe, például a hasba adnak be, a rákos sejteket célozza meg elsősorban meghatározott régiókban (regionális kemoterápia). A kombinált kemoterápia egyfajta rákkezelés, amely többféle rákellenes gyógyszer alkalmazását foglalja magában. A kemoterápia alkalmazásának módját a gyermek kockázati csoportja határozza meg. A rákellenes gyógyszereket nagyobb dózisban adják a magas kockázatú ALL-ben szenvedő gyermekeknek, mint a standard kockázatú ALL-ben szenvedőknek. A gyermekkori ALL-t, amely átterjedt vagy átterjedhet az agyra és a gerincvelőre, intratekális kemoterápiával kezelik.

Sugárterápia ALL-ban

A sugárterápia egy olyan rákkezelés, amely nagy energiafelhasználással jár röntgensugarak vagy más sugárzási formák a rákos sejtek elpusztítására vagy kifejlődésének megállítására. A külső sugárterápia magában foglalja a sugárzást a testen kívüli gépről a rákos helyre. Gyermekkor MINDEN amely az agyba, a gerincvelőbe vagy a herékbe fejlődött, külső sugárterápiával kezelhető. Használható csontvelő előkészítésére is őssejt-transzplantációhoz.

Kemoterápia őssejt-transzplantációval

A kemoterápia egy olyan kezelés, amelyet a rákos sejtek elpusztítására használnak. A teljes test besugárzását kemoterápiával együtt alkalmazzák 3 éves és idősebb gyermekeknél. A rákkezelés az egészséges sejteket is elpusztítja, beleértve a vérképző sejteket is. Az őssejt-transzplantáció olyan eljárás, amely a vérképző sejteket helyettesíti a szervezetben. Az őssejteket (éretlen vérsejteket) a donor véréből vagy csontvelőjéből vonják ki, lefagyasztják és tárolják. A tárolt őssejteket felolvasztják és infúzióval juttatják el a pácienshez, miután a beteg befejezte a kemoterápiát és a sugárterápiát. Ezek az őssejtek vérsejtekké fejlődnek (és pótolják) a szervezetben. Az ALL-ben szenvedő gyermekek és serdülők esetében az őssejt-transzplantációt ritkán alkalmazzák első vonalbeli kezelésként. Egyre gyakrabban használják az ALL relapszuskezelésének részeként.

Célzott terápia

A célzott terápia olyan kezelési forma, amely gyógyszereket vagy más anyagokat használ bizonyos rákos sejtek azonosítására és megtámadására. A célzott terápiák általában kevésbé károsítják a normál sejteket, mint a kemoterápia vagy a sugárterápia. Különböző típusú célzott terápia létezik: Tirozin-kináz-gátló (TKI-k) terápia: Ez a kezelés blokkolja a tirozin-kináz enzim működését, amelynek hatására az őssejtek több fehérvérsejtté fejlődnek, mint amennyire a szervezetnek szüksége van. Az imatinib-mezilát és a dasatinib olyan TKI-k, amelyeket Philadelphia kromoszóma-pozitív ALL-ben szenvedő gyermekek kezelésére használnak. A ruxolitinib egy TKI, amelyet az újonnan diagnosztizált, magas kockázatú ALL kezelésében vizsgálnak. Monoklonális antitestek: A monoklonális antitestek az immunrendszer fehérjéi, amelyeket laboratóriumban állítanak elő számos betegség, köztük a rák kezelésére. Rákkezelésként ezek az antitestek egy adott célponthoz kapcsolódhatnak a rákos sejteken vagy más sejteken, amelyek elősegíthetik a rákos sejtek növekedését. Az antitestek ezután képesek elpusztítani a rákos sejteket, blokkolni növekedésüket, vagy megakadályozni azok terjedését. A monoklonális antitesteket infúzióban adják be. Használhatók önmagukban, vagy gyógyszerek, toxinok vagy radioaktív anyagok közvetlenül a rákos sejtekhez történő eljuttatására. A Blinatumomab és az inotuzumab monoklonális antitestek, amelyeket a gyermekkori ALL kezelésében vizsgálnak. A blinatumomabot a standard kockázatú ALL kezelésében is tanulmányozzák.

CAR T-sejt terápia

Az immunrendszert a rák elleni küzdelemben használják CAR T-sejt terápia, az akut limfoblasztos leukémia (ALL) kezelésének új és úttörő módja. Ebben a kezelésben a T-sejteket a páciens véréből veszik, és genetikailag megváltoztatják, hogy kiméra antigénreceptorokat (CAR) termeljenek. Ezek a CAR-ok segítenek a T-sejteknek megtalálni és megtámadni a rákos sejteket, amelyeken bizonyos felszíni markerek találhatók. Amikor visszakerülnek a páciens testébe, ezek a mesterségesen kialakított T-sejtek növekednek, és nagyon pontosan támadják meg a rákos sejteket, ami gyakran remissziót eredményez. CAR T sejt kezelés sok lehetőség rejlik, de olyan problémákkal járhat, mint a citokin felszabadulási szindróma és a neurotoxicitás. Ez azt mutatja, hogy mennyire fontos folyamatosan kutatni és javítani.

Érdemes elolvasni: CAR T-sejt terápia Kínában

A gyermekkori leukémiás esetek átvihetők-e más testvérekre?

Néhány fiatalnak van egy testvére, aki megfelelő őssejtdonor lenne. Amint a leukémia remisszióban van, őssejt-transzplantáció javasolt ezeknek a gyermekeknek, különösen akkor, ha az AML-nek vannak kedvezőtlen prognosztikai markerei. A legtöbb tanulmány kimutatta, hogy bár ez javítja a hosszú távú túlélést a kemoterápiával szemben, ugyanakkor növeli a jelentős következmények kockázatát is. Egyes klinikusok csak agresszív kemoterápiát javasolhatnak jó prognosztikai kritériumokkal rendelkező fiataloknak, és az őssejt-transzplantáció megmentését addig, amíg az AML kiújul.

Érdemes elolvasni: Az CAR T-sejt terápia költségei Kínában

Miért érdemes bennünket választania?

Az egyik legnagyobb kincsünk, hogy képesek vagyunk teljesen megérteni gyermeke rákos megbetegedésének biológiáját, és megkülönböztet bennünket a legtöbb gyermek leukémiás programtól. Rendelkezünk eszközökkel, tapasztalattal és erőforrásokkal ahhoz, hogy a legalapvetőbb molekulákig kivizsgálhassuk gyermeke betegségének gyökereit, köszönhetően a gyermekleukémia klinikusai és kutatóink, a Patológiai Osztály és a Pediatric Translational Medicine Program közötti szoros együttműködésnek. Munkatársaink felmérik gyermeke rákos megbetegedését, hogy ellenőrizzék, van-e jelen genetikai elváltozás. Ezeknek a vizsgálatoknak az eredménye segíthet a leghatékonyabb kezelés kiválasztásában. Meggyőződésünk, hogy a fiatal leukémiás esetek kezelésében több mint 20 éves tapasztalattal rendelkező gyermekhematológiai osztályunk kezelni fogja ezt az esetet, és biztosítja a beteg mielőbbi teljes remisszióját. Klinikai genetikai szakértőink segíthetnek Önnek és családjának megérteni, hogy a genetika milyen szerepet játszik gyermeke leukémiájában, és hogy bármilyen genetikai változás hatással lehet-e más családtagokra. A kezdeti konzultációtól az utógondozásig minden lépésnél ott leszünk. Megadjuk az Ön és családja által igényelt útmutatást és segítséget.