2021. augusztus: Belzutifan (Welireg, Merck)a hipoxia által indukálható faktor gátló, az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal jóváhagyta olyan von Hippel-Lindau-betegségben szenvedő felnőtt betegeknél, akiknek terápiát igényelnek a kapcsolódó vese-sejtes karcinóma (RCC), a központi idegrendszeri (CNS) hemangioblastoma vagy a hasnyálmirigy-neuroendokrin daganatok kezelésére. (pNET), de nem igényelnek azonnali műtétet.
A belzutifánt 61 olyan betegben tanulmányozták, akiknél VHL-asszociált RCC-vel (VHL-RCC) diagnosztizáltak VHL csíravonal-elváltozás alapján, és legalább egy kimutatható szilárd daganat a vesére korlátozódott a 004-es vizsgálatban (NCT03401788), nyílt klinikai vizsgálatban. Más, VHL-hez kapcsolódó rosszindulatú daganatos betegeket, például központi idegrendszeri hemangioblasztómákat és pNET-t vontak be. A betegeknek naponta egyszer 120 mg belzutifánt adtak a betegség progressziójáig vagy az elviselhetetlen toxicitásig.
A teljes válaszarány (ORR) volt az elsődleges hatékonysági végpont, amint azt radiológiai értékelés határozza meg, és amelyet független felülvizsgáló bizottság értékeli a RECIST v1.1 segítségével. A válasz időtartama (DoR) és a válaszra adott idő két másik hatékonysági cél (TTR) volt. A VHL-hez kapcsolódó RCC-ben szenvedő egyéneknél 49% -os ORR-t (95 százalékos CI: 36, 62) találtak. Valamennyi VHL-RCC-s beteget, akik reagáltak a kezelésre, legalább 18 hónapig nyomon követték. Az átlagos DoR nem teljesült; A válaszadók 56% -ának DoR -értéke 12 hónapnál rövidebb volt, átlagos TTR -értéke 8 hónap. 24 mérhető központi idegrendszeri hemangioblasztómában szenvedő beteg ORR értéke 63 százalék volt, 12 mérhető pNET-ben szenvedő betegnél 83 százalékos volt az ORR, más, VHL-hez társuló, nem RCC malignus daganatos betegeknél. A központi idegrendszeri hemangioblastomák és a pNET esetében a DoR mediánja nem teljesült, a válasz időtartama 12 hónapnál rövidebb volt a betegek 73 százalékában, illetve 50 százalékában.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
A belzutifánt naponta egyszer, étellel vagy anélkül kell bevenni, 120 mg -os adagban.
Referencia: https://www.fda.gov/
Ellenőrizze a részleteket itt.
