SIJEČNJA 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), globalna biotehnološka tvrtka koja razvija, proizvodi i komercijalizira nove terapije za liječenje bolesti opasnih po život, objavila je danas da je CARTITUDE-4, studija faze 3 koja procjenjuje CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) za liječenje odraslih bolesnika s relapsom i multiplim mijelomom otpornim na lenalidomid, postigao je svoju primarnu ciljnu točku pokazujući statistički značajno poboljšanje preživljenja bez progresije bolesti (PFS) u usporedbi sa standardnom terapijom u prvoj prethodno određenoj međuanalizi studije . Studija je razotkrivena prema preporuci neovisnog odbora za praćenje podataka.
Studija CARTITUDE-4 (NCT04181827) prva je međunarodna, randomizirana, otvorena studija faze 3 koja procjenjuje učinkovitost i sigurnost CAR-T terapije u odnosu na pomalidomid, bortezomib i deksametazon (PVd) ili daratumumab, pomalidomid i deksametazon (DPd) u odraslih bolesnika s relapsom i multiplim mijelomom otpornim na lenalidomid koji su primali jednu do tri prethodne linije terapije.
Primarna krajnja točka studije je PFS. Sekundarne krajnje točke uključuju sigurnost, ukupno preživljenje (OS), negativnu stopu minimalne rezidualne bolesti (MRD) i stopu ukupnog odgovora (ORR). Bolesnici će se nastaviti pratiti za primarne i sekundarne krajnje točke u sklopu studije CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with multipli mijelom in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
Rezultati studije CARTITUDE-4 bit će dostavljeni na nadolazećem medicinskom sastanku i podržat će rasprave sa zdravstvenim vlastima o potencijalnim regulatornim podnescima.
CARVYKTI® INDIKACIJE I UPORABA
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) je genetski modificirana autologna T-stanica usmjerena prema antigenu sazrijevanja B-stanica (BCMA). imunoterapija indiciran za liječenje odraslih bolesnika s relapsom ili refraktornim multiplim mijelomom, nakon četiri ili više prethodnih linija terapije, uključujući inhibitor proteasoma, imunomodulatorno sredstvo i anti-CD38 monoklonsko protutijelo.
UPOZORENJA I UPOZORENJE
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) uključujući smrtonosne ili po život opasne reakcije, koje su se pojavile nakon liječenja lijekom CARVYKTI® u 95% (92/97) pacijenata koji su primali ciltacabtagene autoleucel. CRS 3. ili višeg stupnja (2019. ASTCT stupanj) pojavio se u 5% (5/97) pacijenata, a CRS 5. stupnja prijavljen je u 1 bolesnika. Medijan vremena do pojave CRS-a bio je 7 dana (raspon: 1-12 dana). Najčešće manifestacije CRS-a uključivale su pireksiju (100%), hipotenziju (43%), povišenu aspartat aminotransferazu (AST) (22%), zimicu (15%), povećanu alanin aminotransferazu (ALT) (14%) i sinusnu tahikardiju ( 11%). Događaji stupnja 3 ili viši povezani s CRS-om uključivali su povišene AST i ALT, hiperbilirubinemiju, hipotenziju, pireksiju, hipoksiju, respiratorno zatajenje, akutnu ozljedu bubrega, diseminiranu intravaskularnu koagulaciju, HLH/MAS, anginu pektoris, supraventrikularnu i ventrikularnu tahikardiju, malaksalost, mialgije, povećanu C‑reaktivni protein, feritin, alkalna fosfataza u krvi i gama-glutamil transferaza.
Prepoznati CRS na temelju kliničke slike. Procijeniti i liječiti druge uzroke vrućice, hipoksije i hipotenzije. Zabilježeno je da je CRS povezan s nalazima HLH/MAS, a fiziologija sindroma može se preklapati. HLH/MAS je potencijalno po život opasno stanje. U bolesnika s progresivnim simptomima CRS-a ili refraktornim CRS-om unatoč liječenju, procijenite postojanje HLH/MAS.
Šezdeset i devet od 97 (71%) bolesnika primilo je tocilizumab i/ili kortikosteroid za CRS nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela. Četrdeset i četiri (45%) bolesnika primilo je samo tocilizumab, od kojih je 33 (34%) primilo jednu dozu, a 11 (11%) više od jedne doze; 24 bolesnika (25%) primalo je tocilizumab i kortikosteroid, a jedan bolesnik (1%) samo kortikosteroide. Osigurajte da su najmanje dvije doze tocilizumaba dostupne prije infuzije CARVYKTI-ja®.
Pratite pacijente najmanje dnevno tijekom 10 dana nakon CARVYKTI-ja® infuziju u zdravstvenoj ustanovi s certifikatom REMS-a za znakove i simptome CRS-a. Pratiti bolesnike na znakove ili simptome CRS-a najmanje 4 tjedna nakon infuzije. Na prvi znak CRS-a, odmah započnite liječenje suportivnom njegom, tocilizumabom ili tocilizumabom i kortikosteroidima.
Savjetujte pacijente da odmah potraže liječničku pomoć ako se u bilo kojem trenutku pojave znakovi ili simptomi CRS-a.
NEUROLOŠKE TOKSIČNOSTI, koje mogu biti teške, opasne po život ili smrtonosne, koje su se pojavile nakon liječenja lijekom CARVYKTI®. Neurološka toksičnost uključivala je ICANS, neurološku toksičnost sa znakovima i simptomima parkinsonizma, Guillain-Barréov sindrom, periferne neuropatije i paralizu kranijalnih živaca. Savjetovati pacijente o znakovima i simptomima ovih neuroloških toksičnosti, te o odgođenom početku pojave nekih od tih toksičnosti. Uputite pacijente da odmah potraže liječničku pomoć radi daljnje procjene i liječenja ako se u bilo kojem trenutku jave znakovi ili simptomi bilo koje od ovih neuroloških toksičnosti.
Sveukupno, jedan ili više podtipova neurološke toksičnosti opisanih u nastavku pojavilo se nakon ciltacabtagene autoleucela u 26% (25/97) pacijenata, od čega je 11% (11/97) pacijenata doživjelo događaje stupnja 3 ili višeg. Ove podvrste neuroloških toksičnosti također su primijećene u dvije studije koje su u tijeku.
Sindrom neurotoksičnosti povezan s imunološkim stanicama (ICANS): pacijenti mogu doživjeti fatalan ili po život opasan ICANS nakon liječenja lijekom CARVYKTI®, uključujući prije početka CRS-a, istodobno s CRS-om, nakon povlačenja CRS-a ili u odsutnosti CRS-a. ICANS se pojavio u 23% (22/97) pacijenata koji su primali ciltacabtagene autoleucel uključujući događaje stupnja 3 ili 4 u 3% (3/97) i događaje stupnja 5 (fatalni) u 2% (2/97). Medijan vremena do pojave ICANS-a bio je 8 dana (raspon 1-28 dana). Sva 22 bolesnika s ICANS-om imala su CRS. Najčešća (≥5%) manifestacija ICANS-a uključivala je encefalopatiju (23%), afaziju (8%) i glavobolju (6%).
Pratite pacijente najmanje dnevno tijekom 10 dana nakon CARVYKTI-ja® infuziju u REMS certificiranoj zdravstvenoj ustanovi za znakove i simptome ICANS-a. Isključite druge uzroke ICANS simptoma. Pratite pacijente na znakove ili simptome ICANS-a najmanje 4 tjedna nakon infuzije i odmah ih liječite. Neurološku toksičnost treba liječiti potpornom njegom i/ili kortikosteroidima prema potrebi.
Parkinsonizam: Od 25 pacijenata u studiji CARTITUDE-1 koji su iskusili bilo kakvu neurotoksičnost, pet muških pacijenata imalo je neurološku toksičnost s nekoliko znakova i simptoma parkinsonizma, koji se razlikuju od sindroma neurotoksičnosti povezanog s imunološkim efektorskim stanicama (ICANS). Neurološka toksičnost s parkinsonizmom zabilježena je u drugim ispitivanjima ciltacabtagene autoleucela koja su u tijeku. Bolesnici su imali parkinsonske i neparkinsonske simptome koji su uključivali tremor, bradikineziju, nevoljne pokrete, stereotipiju, gubitak spontanih pokreta, maskirani facies, apatiju, ravnodušnost, umor, ukočenost, psihomotornu retardaciju, mikrografiju, disgrafiju, apraksiju, letargiju, zbunjenost, somnolenciju , gubitak svijesti, odgođeni refleksi, hiperrefleksija, gubitak pamćenja, poteškoće s gutanjem, inkontinencija crijeva, padovi, pogrbljeno držanje, tegoban hod, slabost i iscrpljenost mišića, motorička disfunkcija, motorički i senzorni gubitak, akinetički mutizam i znakovi otpuštanja frontalnog režnja. Medijan početka parkinsonizma u 5 pacijenata u CARTITUDE-1 bio je 43 dana (raspon 15-108) od infuzije ciltacabtagene autoleucela.
Pratiti bolesnike na znakove i simptome parkinsonizma koji se mogu pojaviti odgođeno i kontrolirati mjerama potpore. Postoje ograničene informacije o učinkovitosti lijekova koji se koriste za liječenje Parkinsonove bolesti, za poboljšanje ili rješavanje simptoma parkinsonizma nakon CARVYKTI-ja® liječenje.
Guillain-Barréov sindrom: Do smrtnog ishoda nakon Guillain-Barréovog sindroma (GBS) došlo je u još jednom ispitivanju ciltacabtagene autoleucela koje je u tijeku unatoč liječenju intravenskim imunoglobulinima. Prijavljeni simptomi uključuju one koji odgovaraju Miller-Fisher varijanti GBS-a, encefalopatiju, motoričku slabost, poremećaje govora i poliradikuloneuritis.
Monitor za GBS. Ocijenite pacijente s perifernom neuropatijom za GBS. Razmotrite liječenje GBS-a mjerama suportivne skrbi iu kombinaciji s imunoglobulinima i izmjenom plazme, ovisno o težini GBS-a.
Periferna neuropatija: Šest pacijenata u CARTITUDE-1 razvilo je perifernu neuropatiju. Ove neuropatije predstavljene su kao senzorne, motorne ili senzomotorne neuropatije. Medijan vremena pojave simptoma bio je 62 dana (raspon 4-136 dana), medijan trajanja perifernih neuropatija bio je 256 dana (raspon 2-465 dana), uključujući one s tekućom neuropatijom. Pacijenti koji su doživjeli perifernu neuropatiju također su doživjeli paralizu kranijalnih živaca ili GBS u drugim tekućim ispitivanjima ciltacabtagene autoleucela.
Paraliza kranijalnih živaca: tri pacijenta (3.1%) doživjela su paralizu kranijalnih živaca u CARTITUDE‑1. Sva tri bolesnika imala su paralizu 7. kranijalnog živca; jedan pacijent je imao i paralizu 5. kranijalnog živca. Medijan vremena do pojave bio je 26 dana (raspon 21-101 dana) nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela. Pojava paralize 3. i 6. kranijalnog živca, bilateralna paraliza 7. kranijalnog živca, pogoršanje paralize kranijalnog živca nakon poboljšanja i pojava periferne neuropatije u pacijenata s paralizom kranijalnog živca također su prijavljeni u ispitivanjima ciltacabtagene autoleucela koja su u tijeku. Pratite pacijente na znakove i simptome paralize kranijalnih živaca. Razmotrite liječenje sistemskim kortikosteroidima, ovisno o težini i napredovanju znakova i simptoma.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): Fatalni HLH dogodio se kod jednog pacijenta (1%), 99 dana nakon ciltacabtagene autoleucela. Događaju HLH prethodio je produženi CRS koji je trajao 97 dana. Manifestacije HLH/MAS uključuju hipotenziju, hipoksiju s difuznim oštećenjem alveola, koagulopatiju, citopeniju i disfunkciju više organa, uključujući disfunkciju bubrega. HLH je po život opasno stanje s visokom stopom smrtnosti ako se rano ne prepozna i ne liječi. Liječenje HLH/MAS treba provoditi prema institucionalnim standardima.
CARVYKTI® REMS: Zbog rizika od CRS-a i neuroloških toksičnosti, CARVYKTI® dostupan je samo kroz ograničeni program prema Strategiji procjene i ublažavanja rizika (REMS) pod nazivom CARVYKTI® REMS.
PROlongirane i recidivirajuće citopenije: Pacijenti mogu pokazivati dugotrajne i rekurentne citopenije nakon kemoterapije za smanjenje limfe i CARVYKTI-ja® infuzija. Jedan je pacijent bio podvrgnut terapiji autolognim matičnim stanicama za rekonstituciju hematopoeze zbog produljene trombocitopenije.
U CARTITUDE-1, 30% (29/97) pacijenata imalo je produljenu neutropeniju stupnja 3 ili 4, a 41% (40/97) pacijenata imalo je produljenu trombocitopeniju stupnja 3 ili 4 koja se nije povukla do 30. dana nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela.
Ponovljena neutropenija, trombocitopenija, limfopenija i anemija stupnja 3 ili 4 primijećene su u 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97) i 37% (36/97) nakon oporavka od početna citopenija stupnja 3 ili 4 nakon infuzije. Nakon 60. dana nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela, 31%, 12% i 6% pacijenata imalo je recidiv limfopenije 3. ili višeg stupnja, neutropenije i trombocitopenije, nakon početnog oporavka njihove citopenije 3. ili 4. stupnja. Osamdeset sedam posto (84/97) pacijenata imalo je jedan, dva ili tri ili više recidiva citopenije 3. ili 4. stupnja nakon početnog oporavka citopenije 3. ili 4. stupnja. Šest i 11 pacijenata imalo je neutropeniju 3. ili 4. stupnja, odnosno trombocitopeniju, u trenutku smrti.
Pratite krvnu sliku prije i nakon CARVYKTI-ja® infuzija. Upravljajte citopenijama faktorima rasta i potporom transfuzije krvnih produkata u skladu s lokalnim institucionalnim smjernicama.
INFEKCIJE: CARVYKTI® ne smije se davati bolesnicima s aktivnom infekcijom ili upalnim poremećajima. Teške, po život opasne ili smrtonosne infekcije javile su se u bolesnika nakon CARVYKTI-ja® infuzija.
Infekcije (svih stupnjeva) javile su se u 57 (59%) bolesnika. Infekcije stupnja 3 ili 4 pojavile su se u 23% (22/97) pacijenata; Infekcije stupnja 3 ili 4 s nespecificiranim uzročnikom javile su se u 17%, virusne infekcije u 7%, bakterijske infekcije u 1%, a gljivične infekcije u 1% bolesnika. Sveukupno, četiri bolesnika imala su infekcije stupnja 5: apsces pluća (n=1), sepsu (n=2) i upalu pluća (n=1).
Pratiti bolesnike na znakove i simptome infekcije prije i nakon CARVYKTI-ja® infuziju i prikladno liječiti pacijente. Dajte profilaktičke, preventivne i/ili terapijske antimikrobne lijekove prema standardnim institucionalnim smjernicama. Febrilna neutropenija primijećena je u 10% bolesnika nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela i može biti istodobno s CRS-om. U slučaju febrilne neutropenije, procijenite infekciju i liječite je antibioticima širokog spektra, tekućinom i drugom potpornom njegom, prema medicinskim indikacijama.
Reaktivacija virusa: Reaktivacija virusa hepatitisa B (HBV), koja u nekim slučajevima rezultira fulminantnim hepatitisom, zatajenjem jetre i smrću, može se pojaviti u bolesnika s hipogamaglobulinemijom. Obavite probir na citomegalovirus (CMV), HBV, virus hepatitisa C (HCV) i virus humane imunodeficijencije (HIV) ili bilo koje druge uzročnike infekcije ako je klinički indicirano u skladu s kliničkim smjernicama prije prikupljanja stanica za proizvodnju. Razmotrite antivirusnu terapiju kako biste spriječili reaktivaciju virusa u skladu s lokalnim institucionalnim smjernicama/kliničkom praksom.
HIPOGAMMAGLOBULINEMIJA prijavljen je kao nuspojava u 12% (12/97) pacijenata; laboratorijske razine IgG pale su ispod 500 mg/dL nakon infuzije u 92% (89/97) pacijenata. Pratite razine imunoglobulina nakon liječenja lijekom CARVYKTI® i primijeniti IVIG za IgG <400 mg/dL. Pridržavajte se lokalnih institucionalnih smjernica, uključujući mjere predostrožnosti protiv infekcije i antibiotsku ili antivirusnu profilaksu.
Upotreba živih cjepiva: Sigurnost imunizacije živim virusnim cjepivima tijekom ili nakon CARVYKTI-ja® liječenje nije ispitano. Ne preporučuje se cijepljenje živim virusnim cjepivima najmanje 6 tjedana prije početka kemoterapije za smanjenje limfodeplecije, tijekom CARVYKTI-ja® liječenja i do oporavka imuniteta nakon liječenja lijekom CARVYKTI®.
REAKCIJE PREOSJETLJIVOSTI pojavili su se u 5% (5/97) pacijenata nakon infuzije ciltacabtagene autoleucela. Ozbiljne reakcije preosjetljivosti, uključujući anafilaksiju, mogu biti posljedica dimetil sulfoksida (DMSO) u CARVYKTI-ju®. Bolesnike treba pažljivo pratiti 2 sata nakon infuzije zbog znakova i simptoma ozbiljne reakcije. Liječite odmah i prikladno upravljajte u skladu s težinom reakcije preosjetljivosti.
SEKUNDARNE MALIGNE BOLESTI: Bolesnici mogu razviti sekundarne zloćudne bolesti. Pratite doživotni sekundarni zloćudni tumori. U slučaju da se pojavi sekundarni zloćudni tumor, obratite se Janssen Biotech, Inc 1-800-526-7736 za prijavu i dobivanje uputa o uzimanju uzoraka pacijenata za testiranje sekundarne malignosti T-staničkog porijekla.
UČINCI NA SPOSOBNOST VOZENJA I KORIŠTENJA STROJEVA: Zbog mogućnosti neuroloških događaja, uključujući promijenjen mentalni status, napadaje, neurokognitivni pad ili neuropatiju, pacijenti su izloženi riziku od promijenjene ili smanjene svijesti ili koordinacije u 8 tjedana nakon CARVYKTIJA® infuzija. Savjetujte pacijente da se suzdrže od vožnje i bavljenja opasnim poslovima ili aktivnostima, kao što je upravljanje teškim ili potencijalno opasnim strojevima tijekom ovog početnog razdoblja, te u slučaju nove pojave neuroloških toksičnosti.
NEŽELJENE REAKCIJE
Najčešće nelaboratorijske nuspojave (incidencija veća od 20%) su pireksija, sindrom otpuštanja citokina, hipogamaglobulinemija, hipotenzija, mišićno-koštana bol, umor, infekcije nespecificiranog uzročnika, kašalj, zimica, proljev, mučnina, encefalopatija, smanjen apetit, gornja infekcija respiratornog trakta, glavobolja, tahikardija, vrtoglavica, dispneja, edem, virusne infekcije, koagulopatija, zatvor i povraćanje. Najčešće laboratorijske nuspojave (incidencija veća ili jednaka 50%) uključuju trombocitopeniju, neutropeniju, anemiju, povišenje aminotransferaze i hipoalbuminemiju.
CAR T-Cell terapija jedan je od revolucionarnih lijekova za određene vrste raka krvi. U tijeku je više od 750 kliničkim ispitivanjima in CAR T-Cell terapija u Kini Trenutno. Pacijenti koji se žele upisati mogu se javiti CancerFax linija za pomoć pacijentima na WhatsAppu + 91 96 1588 1588 ili e-poštom na adresu info@cancerfax.com.
Molimo pročitajte do kraja Propisivanje informacija uključujući uokvireno upozorenje za CARVYKTI®.
O CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel je BCMA-usmjerena, genetski modificirana autologna T-stanička imunoterapija, koja uključuje reprogramiranje pacijentovih vlastitih T-stanica s transgenom koji kodira kimerni antigenski receptor (CAR) koji identificira i eliminira stanice koje eksprimiraju BCMA. BCMA se primarno eksprimira na površini stanica B-loze malignog multiplog mijeloma, kao i na B-stanicama i plazma stanicama u kasnom stadiju. Protein cilta-cel CAR sadrži dva protutijela s jednom domenom usmjerena na BCMA dizajnirana za postizanje visoke avidnosti protiv ljudskog BCMA. Nakon vezanja na stanice koje eksprimiraju BCMA, CAR potiče aktivaciju T-stanica, širenje i eliminaciju ciljnih stanica.[1]
U prosincu 2017. Legend Biotech sklopio je ekskluzivnu svjetsku licencu i ugovor o suradnji s Janssen Biotech, Inc. (Janssen) za razvoj i komercijalizaciju cilta-cela.
U veljači 2022. Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je cilta-cel pod robnom markom CARVYKTI® za liječenje odraslih osoba s relapsom ili refraktornim multiplim mijelomom. U svibnju 2022. Europska komisija (EK) izdala je uvjetno odobrenje za stavljanje u promet lijeka CARVYKTI® za liječenje odraslih s relapsom i refraktornim multiplim mijelomom.[3] U rujnu 2022. japansko Ministarstvo zdravstva, rada i socijalne skrbi (MHLW) odobrilo je CARVYKTI®.[4] Cilta-cel je dobio oznaku za revolucionarnu terapiju u SAD-u u prosincu 2019. i u Kini u kolovozu 2020. Osim toga, cilta-cel je dobio oznaku Priority Medicines (PRIME) od Europske komisije u travnju 2019. Cilta-cel je također dobio oznaku Orphan Lijek Određivanje od FDA SAD-a u veljači 2019., od Europske komisije u veljači 2020. i od Agencije za lijekove i medicinske proizvode (PMDA) u Japanu u lipnju 2020. U ožujku 2022. Odbor Europske agencije za lijekove za lijekove siročad preporučio je konsenzusom da se oznaka lijeka za cilta-cel kao lijek za siroče održi na temelju kliničkih podataka koji pokazuju poboljšane i održane stope potpunog odgovora nakon liječenja.
O MULTIPLOM MIJELOMU
Multiple myeloma is an incurable rak krvi that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] CARVYKTI™ Informacije o propisivanju. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA-usmjerena CAR-T terapija, dobiva odobrenje US FDA za liječenje odraslih pacijenata s relapsom ili refraktornim multiplim mijelomom. Dostupno na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -s-recidivnim-ili-refraktornim-multiplim-mijelomom/. Pristupljeno u listopadu 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) dobio je uvjetno odobrenje Europske komisije za liječenje pacijenata s relapsom i refraktornim multiplim mijelomom. Dostupno na: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -refraktorni-multipli-mijelom/. Pristupljeno u listopadu 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) dobiva odobrenje od japanskog Ministarstva zdravstva, rada i socijalne skrbi (MHLW) za liječenje pacijenata s relapsom ili refraktornim multiplim mijelomom. Dostupno na: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Health-Labour-and-Welfare-MHLW-for-the-Treatment-of-Patients-with-Relapsed-or-Refractory-Multiple-Myeloma. Pristupljeno u listopadu 2022.
[5] Europska komisija. Registar lijekova za rijetke bolesti Zajednice. Dostupno na: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Pristupljeno u listopadu 2022.
[6] Američko društvo kliničke onkologije. Multipli mijelom: uvod. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Pristupljeno u listopadu 2022.
[7] Američko društvo za borbu protiv raka. "Ključni statistički podaci o multiplom mijelomu." Dostupno na: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20%20žena). Pristupljeno u siječnju 2023.
[8] Američko društvo za borbu protiv raka. Multipli mijelom: rano otkrivanje, dijagnoza i određivanje stadija. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Pristupljeno u listopadu 2022.
[9] Rajkumar SV. Multipli mijelom: najnovije informacije o dijagnozi, stratifikaciji rizika i liječenju za 2020. Am J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Prirodna povijest relapsa mijeloma, otpornog na imunomodulatorne lijekove i inhibitore proteasoma: multicentrična IMWG studija. Leukemija. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Ishodi bolesnika s multiplim mijelomom otpornim na terapiju monoklonskim protutijelima usmjerenim na CD38. Leukemija. 2019;33(9):2266-2275.
O LEGEND BIOTECH
Legend Biotech je globalna biotehnološka tvrtka posvećena liječenju, a jednog dana i liječenju bolesti opasnih po život. Sa sjedištem u Somersetu, New Jersey, razvijamo napredne stanične terapije na različitim tehnološkim platformama, uključujući autologne i alogene T-stanice receptora himernog antigena, gama-delta T-stanice (gd T) i stanice prirodnih ubojica (NK) imunoterapija. S naša tri mjesta za istraživanje i razvoj diljem svijeta primjenjujemo ove inovativne tehnologije kako bismo istražili sigurne, učinkovite i vrhunske terapije za pacijente diljem svijeta.
