Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων χορήγησε ταχεία έγκριση στο pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly and Company) την 1η Δεκεμβρίου 2023, για ενήλικες με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία ή μικρό λεμφοκυτταρικό λέμφωμα (CLL/SLL) που έχουν υποβληθεί σε τουλάχιστον δύο προηγούμενες γραμμές θεραπείας. συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα BTK και ενός αναστολέα BCL-2.
Η μελέτη εξέτασε το πόσο καλά λειτούργησε στο BRUIN (NCT03740529), μια παγκόσμια, ανοιχτή, μεμονωμένου σκέλους, πολυκοόρτη δοκιμή με 108 άτομα που είχαν ΧΛΛ ή ΣΛΛ και είχαν ήδη λάβει τουλάχιστον δύο άλλες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένου ενός αναστολέα BTK και ένας αναστολέας BCL-2. Οι ασθενείς υποβλήθηκαν σε διάμεσο όρο 5 προηγούμενων γραμμών θεραπείας, με εύρος από 2 έως 11. Το εβδομήντα επτά τοις εκατό των ασθενών διέκοψαν τη χρήση του προηγούμενου αναστολέα BTK λόγω ανθεκτικής ή επιδεινούμενης ασθένειας. Το φάρμακο Pirtobrutinib χορηγήθηκε από το στόμα σε δόση 200 mg μία φορά την ημέρα και διατηρήθηκε έως ότου εμφανιστεί εξέλιξη της νόσου ή μη αποδεκτή τοξικότητα.
Οι κύριες μετρήσεις αποτελεσματικότητας ήταν το συνολικό ποσοστό απόκρισης (ORR) και η διάρκεια της απόκρισης (DOR), που αξιολογήθηκαν από μια ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης με βάση τα κριτήρια iwCLL του 2018. Το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) ήταν 72% με διάστημα εμπιστοσύνης 95% (CI) από 63% έως 80%, και η διάμεση διάρκεια απόκρισης (DOR) ήταν 12.2 μήνες με 95% CI από 9.3 έως 14.7. Όλες οι απαντήσεις ήταν ελλιπείς.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (≥ 20%), μη συμπεριλαμβανομένων των όρων που σχετίζονται με το εργαστήριο, ήταν κόπωση, μώλωπες, βήχας, μυοσκελετική δυσφορία, COVID-19, διάρροια, πνευμονία, πόνος στο στομάχι, δύσπνοια, αιμορραγία, οίδημα, ναυτία, πυρεξία και πονοκέφαλο. Οι εργαστηριακές ανωμαλίες βαθμού 3 ή 4 που επηρεάζουν περισσότερο από το 10% των ασθενών περιελάμβαναν μειωμένο αριθμό ουδετερόφιλων, αναιμία και μειωμένο αριθμό αιμοπεταλίων. Το 32% των ασθενών παρουσίασαν σοβαρές λοιμώξεις, με θανατηφόρες λοιμώξεις να αναφέρονται στο 10% των περιπτώσεων. Το συνταγογραφικό υλικό περιλαμβάνει προφυλάξεις και υποδείξεις για λοιμώξεις, αιμορραγίες, κυτταροπενίες, καρδιακές αρρυθμίες και επακόλουθους πρωτοπαθείς καρκίνους.
Η προτεινόμενη δόση πιρτομπρουτινίμπης είναι 200 mg από το στόμα μία φορά την ημέρα μέχρι την εξέλιξη της νόσου ή τα μη ανεκτά αποτελέσματα.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Jaypirca.
