Νοέμβριος 2023: Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε το HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) ως θεραπεία κατευθυνόμενη από το ήπαρ για ενήλικες ασθενείς με ραγοειδές μελάνωμα που έχουν ανεγχείρητες ηπατικές μεταστάσεις που επηρεάζουν λιγότερο από το 50% του ήπατος και καμία εξωηπατική νόσο ή εξωηπατική νόσο που περιορίζεται στους πνεύμονες, τα οστά, τους λεμφαδένες ή τους υποδόριους ιστούς και μπορεί να
Στη μελέτη FOCUS (NCT02678572), 91 άτομα με ραγοειδές μελάνωμα και ηπατικές μεταστάσεις που δεν μπορούσαν να αφαιρεθούν συμμετείχαν σε ένα πείραμα ανοιχτής ετικέτας με ένα μόνο χέρι για να διαπιστωθεί πόσο καλά λειτούργησε η θεραπεία. Εάν το πιο επικίνδυνο μέρος του ραγοειδούς μελανώματος προερχόταν από το ήπαρ και η ασθένεια έξω από το ήπαρ μπορούσε να αντιμετωπιστεί με ακτινοθεραπεία ή χειρουργική επέμβαση, τότε κάποια ασθένεια εκτός του ήπατος θα μπορούσε να βρεθεί στον πνεύμονα, στους λεμφαδένες, στα οστά ή κάτω από το δέρμα . Σημαντικοί λόγοι για τους οποίους δεν πληροίτε τις προϋποθέσεις ήταν η ύπαρξη μεταστάσεων σε τουλάχιστον 50% του ηπατικού παρεγχύματος, η κίρρωση κατά Child-Pugh κατηγορίας Β ή C ή η ηπατίτιδα Β ή C.
Οι κύριοι τρόποι μέτρησης του πόσο καλά λειτούργησε κάτι ήταν το ποσοστό αντικειμενικής απόκρισης (ORR) και η διάρκεια απόκρισης (DoR), που αποφασίστηκαν από μια δίκαιη κεντρική επιτροπή αναθεώρησης χρησιμοποιώντας το RECIST v1.1. Η διάμεση DoR ήταν 14 μήνες (95% CI: 8.3, 17.7) και η ORR ήταν 36.3% (95% CI: 26.4, 47).
Το Melphalan (HEPZATO) εγχέεται στην ηπατική αρτηρία κάθε 6 έως 8 εβδομάδες για μέγιστο 6 εγχύσεις χρησιμοποιώντας το σύστημα ηπατικής χορήγησης (HDS), ένα συστατικό της συσκευής. Με βάση το ιδανικό σωματικό βάρος, η προτεινόμενη δόση μελφαλάνης είναι 3 mg/kg, με μέγιστη δόση 220 mg σε μία μόνο θεραπεία.
Υπάρχει μια προειδοποίηση σε κουτί σχετικά με σοβαρές περιεγχειρητικές συνέπειες, όπως αιμορραγία, ηπατική βλάβη και θρομβοεμβολικά επεισόδια, στο συνταγογραφούμενο υλικό για το HEPZATO KIT. Μια προειδοποίηση σε κουτί σχετικά με τη μυελοκαταστολή και την πιθανότητα σοβαρής λοίμωξης, αιμορραγίας ή συμπτωματικής αναιμίας περιλαμβάνεται επίσης στο συνταγογραφικό υλικό.
Λόγω της πιθανότητας σοβαρών περιεπεμβατικών συνεπειών όπως θρομβοεμβολικά επεισόδια, ηπατοκυτταρική βλάβη και αιμορραγία, το HEPZATO KIT είναι προσβάσιμο μόνο μέσω ενός περιορισμένου προγράμματος που εμπίπτει στη Στρατηγική Αξιολόγησης Κινδύνου και Μετριασμού του HEPZATO KIT.
Θρομβοπενία, κόπωση, αναιμία, ναυτία, μυοσκελετικό άλγος, λευκοπενία, κοιλιακό άλγος, ουδετεροπενία, έμετος, αυξημένη αμινοτρανσφεράση αλανίνης, παρατεταμένος χρόνος μερικής ενεργοποιημένης θρομβοπλαστίνης, αυξημένη ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, αυξημένη αλκαλική φωσφατάση αίματος (≥20%) ήταν τα πιο κοινά, ανεπιθύμητες ενέργειες ή εργαστηριακές ανωμαλίες.
Το HEPZATO και το HEPZATO KIT αντενδείκνυνται σε ασθενείς με ενεργές ενδοκρανιακές μεταστάσεις ή εγκεφαλικές βλάβες με τάση για αιμορραγία. ηπατική ανεπάρκεια, πυλαία υπέρταση ή γνωστοί κιρσοί σε κίνδυνο αιμορραγίας. χειρουργική επέμβαση ή ιατρική θεραπεία του ήπατος τις προηγούμενες 4 εβδομάδες. μη διορθωμένη πήξη, αδυναμία ασφαλούς υποβολής γενικής αναισθησίας, συμπεριλαμβανομένων ενεργών καρδιακών παθήσεων, συμπεριλαμβανομένων, αλλά χωρίς περιορισμό, ασταθών στεφανιαίων συνδρόμων (ασταθή ή σοβαρή στηθάγχη ή έμφραγμα του μυοκαρδίου), επιδείνωση ή νεοεμφανιζόμενη συμφορητική καρδιακή ανεπάρκεια, σημαντικές αρρυθμίες ή σοβαρή βαλβιδοπάθεια ; ιστορικό αλλεργιών ή γνωστής υπερευαισθησίας στη μελφαλάνη. ιστορικό αλλεργιών ή γνωστής υπερευαισθησίας σε ένα συστατικό ή υλικό που χρησιμοποιείται στο HEPZATO KIT, συμπεριλαμβανομένου του ιστορικού αλλεργίας στο λατέξ από φυσικό καουτσούκ. ιστορικό αλλεργίας ή υπερευαισθησίας στην ηπαρίνη ή παρουσία θρομβοπενίας που προκαλείται από την ηπαρίνη (HIT). και ιστορικό σοβαρής αλλεργικής αντίδρασης σε ιωδιούχο σκιαγραφικό που δεν ελέγχεται με προφαρμακευτική αγωγή με αντιισταμινικά και στεροειδή.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το HEPZATO KIT.
