Η FDA έχει χορηγήσει το επαναστατικό φάρμακο της quizartinib α πρωτοποριακή θεραπεία. Κουιζαρτινίμπη είναι ένα FLT3 αναστολέας υπό έρευνα για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζοντα / πυρίμαχος FLT3-ITD οξεία μυελογενή λευχαιμία ( AML ). Αυτή η αναγνώριση θα επιταχύνει την ανάπτυξη του quizartinib και αναμένεται να φέρει νέα φάρμακα στους ασθενείς το συντομότερο δυνατό.
AML είναι κακοήθης blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 όνομα των νέων διαγνωσθέντων ασθενών, και περισσότερα από 10000 Ge AML θανάτους. Η 2005-2011 τα αποτελέσματα της έρευνας δείχνουν ότι η 5- ετήσιο ποσοστό επιβίωσης του AML ασθενείς είναι μόνο 26% , η οποία είναι η χαμηλότερη μεταξύ όλων των τύπων λευχαιμίας. FLT3 η γονιδιακή μετάλλαξη είναι η πιο κοινή γενετική μετάλλαξη σε AML ασθενείς, ενώ FLT3-ITD είναι η πιο συχνή μετάλλαξη του FLT3 γονίδιο, και περίπου το ένα τέταρτο του AML οι ασθενείς φέρουν αυτή τη μετάλλαξη. Σε σύγκριση με ασθενείς που δεν έφεραν αυτή τη μετάλλαξη, οι ασθενείς με FLT3-ITD Οι μεταλλάξεις είχαν χειρότερη πρόγνωση, υψηλότερο κίνδυνο υποτροπής του καρκίνου και μεγαλύτερο κίνδυνο θανάτου μετά από υποτροπή. Ακόμα κι αν αυτοί οι ασθενείς λάβουν μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων ( HSCT ), η πιθανότητα υποτροπής του καρκίνου μετά τη θεραπεία εξακολουθεί να είναι υψηλότερη από αυτή των ασθενών που δεν φέρουν αυτή τη μετάλλαξη. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει εγκεκριμένη θεραπεία για αυτήν την ασθένεια. Επομένως, αυτή η πρωτοποριακή θεραπεία αναμένεται να φέρει νέα ελπίδα στους ασθενείς με FLT3-ITD .
Εκτός από την αναγνώριση της πρωτοποριακής θεραπείας, quizartinib επίσης έλαβε FDA γρήγορη πιστοποίηση για υποτροπιάζοντα / πυρίμαχος AML θεραπεία , και τα προσόντα ορφανού φαρμάκου για AML εκδόθηκε από FDA και του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων ( EMA ). Το Quizartinib είναι βρίσκεται ακόμη σε στάδιο έρευνας και ανάπτυξης και δεν έχει εγκριθεί σε καμία χώρα. Η ασφάλεια και η ανοχή δεν έχουν ακόμη πιστοποιηθεί. Ωστόσο, αυτή η έγκριση αναμένεται να επιταχύνει την ανάπτυξη του φαρμάκου, κάτι που είναι πραγματικά καλά νέα για τους ασθενείς.
