Νοέμβριος 2023: Για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας ενός έτους και άνω με χρόνια φάση (CP) Ph+ χρόνια μυελογενή λευχαιμία (CML), είτε πρόσφατα διαγνωσμένη (ND) είτε ανθεκτική ή δυσανεξία (R/I) σε προηγούμενη θεραπεία, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων έχει εγκρίνει το bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Επιπλέον, μια νέα μορφή δοσολογίας κάψουλας με συγκεντρώσεις 50 mg και 100 mg εγκρίθηκε από τον FDA.
Η δοκιμή BCHILD (NCT04258943) αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα του bosutinib σε παιδιατρικούς ασθενείς με ND CP Ph+ CML και R/I CP Ph+ CML. Η δοκιμή ήταν πολυκεντρική, μη τυχαιοποιημένη και ανοιχτής ετικέτας, με στόχους τον προσδιορισμό της συνιστώμενης δόσης, την εκτίμηση της ασφάλειας και της ανεκτικότητας, την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και την αξιολόγηση bosutinib φαρμακοκινητική σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών. Η δοκιμή περιελάμβανε 21 ασθενείς με ND CP Ph+ CML που έλαβαν θεραπεία με 300 mg/m2 μία φορά ημερησίως και 28 ασθενείς με R/I CP Ph+ ΧΜΛ που έλαβαν θεραπεία με bosutinib στα 300 mg/m2 έως 400 mg/m2 από του στόματος μία φορά την ημέρα.
Η κύρια κυτταρογενετική απόκριση (MCyR), η πλήρης κυτταρογενετική απόκριση (CCyR) και η κύρια μοριακή απόκριση (MMR) ήταν οι κύριες μετρήσεις έκβασης αποτελεσματικότητας. Οι κύριες (MCyR) και οι πλήρεις (CCyR) κυτταρογενετικές αποκρίσεις για παιδιατρικούς ασθενείς με ND CP Ph+ CML ήταν 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) και 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7), αντίστοιχα. 28.6% (95% CI: 11.3, 52.3) ήταν το MMR και 14.2 μήνες ήταν η διάμεση περίοδος παρακολούθησης (εύρος: 1.1, 26.3 μήνες).
Η κύρια (MCyR) και η πλήρης (CCyR) κυτταρογενετική απόκριση για παιδιατρικούς ασθενείς με R/I CP Ph+ CML ήταν 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) και 78.6% (95% CI: 59, 91.7), αντίστοιχα. Το 50% (95% CI: 30.6, 69.4) ήταν το MMR. Δύο από τους 14 ασθενείς που έφτασαν σε MMR έχασαν MMR μετά από θεραπεία για 13.6 και 24.7 μήνες, αντίστοιχα. Μια παρακολούθηση 23.2 μηνών ήταν η διάμεση τιμή (εύρος: 1, 61.5 μήνες).
Μεταξύ των παιδιατρικών ασθενών, η διάρροια, ο κοιλιακός πόνος, ο έμετος, η ναυτία, το εξάνθημα, ο λήθαργος, η ηπατική δυσλειτουργία, ο πονοκέφαλος, η πυρεξία, η μειωμένη όρεξη και η δυσκοιλιότητα ήταν οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες (≥20%). Σε παιδιατρικούς ασθενείς, η αυξημένη κρεατινίνη, η αυξημένη αμινοτρανσφεράση της αλανίνης ή η ασπαρτική αμινοτρανσφεράση, ο μειωμένος αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων και ο μειωμένος αριθμός αιμοπεταλίων ήταν οι πιο διαδεδομένες εργαστηριακές ανωμαλίες που επιδεινώθηκαν από την έναρξη (≥45%).
Για παιδιατρικούς ασθενείς με ND CP Ph+ CML, η συνιστώμενη δόση του bosutinib είναι 300 mg/m2 από του στόματος μία φορά την ημέρα με το φαγητό. για παιδιατρικούς ασθενείς με R/I CP Ph+ CML, η συνιστώμενη δόση είναι 400 mg/m2 από του στόματος μία φορά την ημέρα με το φαγητό. Το περιεχόμενο των καψουλών μπορεί να συνδυαστεί με γιαούρτι ή σάλτσα μήλου για άτομα που δεν μπορούν να τα καταπιούν.
Δείτε τις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης για το Bosulif.
