Nov 2023: Die Food and Drug Administration hat HEPZATO KIT (Melphalan für das Injektions-/Hepatische Abgabesystem, Delcath Systems, Inc.) als auf die Leber gerichtete Behandlung für erwachsene Patienten mit Aderhautmelanom zugelassen, die nicht resezierbare Lebermetastasen haben, die weniger als 50 % der Leber betreffen Keine extrahepatische Erkrankung oder extrahepatische Erkrankung, die auf die Lunge, die Knochen, die Lymphknoten oder das Unterhautgewebe beschränkt ist und sein kann
In der FOCUS-Studie (NCT02678572) nahmen 91 Personen mit Aderhautmelanom und Lebermetastasen, die nicht entfernt werden konnten, an einem einarmigen, offenen Experiment teil, um zu sehen, wie gut die Behandlung wirkte. Wenn der gefährlichste Teil des Aderhautmelanoms von der Leber stammt und die Erkrankung außerhalb der Leber durch Strahlentherapie oder Operation behandelt werden könnte, dann könnte eine Erkrankung außerhalb der Leber in der Lunge, den Lymphknoten, den Knochen oder unter der Haut gefunden werden . Wichtige Gründe für die Nichtzulassung waren Metastasen in mindestens 50 % des Leberparenchyms, eine Zirrhose der Child-Pugh-Klasse B oder C oder eine Hepatitis B oder C.
Die wichtigsten Methoden zur Messung, wie gut etwas funktionierte, waren die objektive Rücklaufquote (ORR) und die Reaktionsdauer (DoR), die von einem fairen zentralen Überprüfungsausschuss mithilfe von RECIST v1.1 festgelegt wurden. Die mittlere DoR betrug 14 Monate (95 %-KI: 8.3; 17.7) und die ORR betrug 36.3 % (95 %-KI: 26.4; 47).
Melphalan (HEPZATO) wird alle 6 bis 8 Wochen über das Hepatic Delivery System (HDS), eine Komponente des Geräts, für maximal 6 Infusionen in die Leberarterie infundiert. Basierend auf dem idealen Körpergewicht beträgt die empfohlene Melphalan-Dosis 3 mg/kg, mit einer Höchstdosis von 220 mg in einer Einzeltherapie.
Im Verschreibungsmaterial für das HEPZATO KIT ist ein Warnhinweis zu schwerwiegenden periprozeduralen Folgen wie Blutungen, Leberschäden und thromboembolischen Ereignissen enthalten. Das Verschreibungsmaterial enthält auch einen Warnhinweis bezüglich der Myelosuppression und der Möglichkeit schwerer Infektionen, Blutungen oder symptomatischer Anämie.
Aufgrund der Möglichkeit schwerwiegender periprozeduraler Folgen wie thromboembolischer Ereignisse, hepatozellulärer Schäden und Blutungen ist HEPZATO KIT nur über ein eingeschränktes Programm zugänglich, das unter die HEPZATO KIT-Risikobewertungs- und -minderungsstrategie fällt.
Thrombozytopenie, Müdigkeit, Anämie, Übelkeit, Muskel-Skelett-Schmerzen, Leukopenie, Bauchschmerzen, Neutropenie, Erbrechen, erhöhte Alanin-Aminotransferase, verlängerte aktivierte partielle Thromboplastinzeit, erhöhte Aspartat-Aminotransferase, erhöhte alkalische Phosphatase im Blut und Dyspnoe waren die häufigsten (≥20 %). Nebenwirkungen oder Laboranomalien.
HEPZATO und das HEPZATO KIT sind bei Patienten mit aktiven intrakraniellen Metastasen oder Hirnläsionen mit Blutungsneigung kontraindiziert; Leberversagen, portale Hypertonie oder bekannte blutungsgefährdete Varizen; Operation oder medizinische Behandlung der Leber in den letzten 4 Wochen; nicht korrigierbare Koagulopathie, Unfähigkeit, sich sicher einer Vollnarkose zu unterziehen, einschließlich aktiver Herzerkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, instabile Koronarsyndrome (instabile oder schwere Angina pectoris oder Myokardinfarkt), sich verschlimmernde oder neu auftretende Herzinsuffizienz, erhebliche Arrhythmien oder schwere Herzklappenerkrankungen ; Vorgeschichte von Allergien oder bekannter Überempfindlichkeit gegen Melphalan; Vorgeschichte von Allergien oder bekannter Überempfindlichkeit gegen eine Komponente oder ein Material, das im HEPZATO KIT verwendet wird, einschließlich Vorgeschichte einer Allergie gegen Naturkautschuklatex; Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Heparin oder Vorliegen einer Heparin-induzierten Thrombozytopenie (HIT); und Vorgeschichte einer schweren allergischen Reaktion auf jodhaltiges Kontrastmittel, die nicht durch Prämedikation mit Antihistaminika und Steroiden kontrolliert werden konnte.
Sehen Sie sich die vollständigen Verschreibungsinformationen für das HEPZATO KIT an.
