Feb 2024: Chinas Pionierbemühungen bei der Entwicklung bahnbrechender Krebstherapeutika haben mit der Einführung der chimären Antigenrezeptor (CAR)-basierten T-Zell-Therapie (CAR T) an Fahrt gewonnen Multiples Myelom, ein verheerender Blutkrebs, der durch abnormale Plasmazellen gekennzeichnet ist. Diese neue Methode stellt einen Wendepunkt in der maßgeschneiderten Medizin dar und gibt Patienten Hoffnung, deren Alternativen bisher begrenzt waren.
Überblick über die CAR-T-Zelltherapie
CAR T-Zelltherapie uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying Tumor cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Klinische Studien und Ergebnisse
FUCASO
Im Jahr 2018 starteten IASO Biotherapeutics und Innovent Biologics eine multizentrische Phase-1/2-Forschung zur Evaluierung Equcabtagene Autoleucel (FUCASO), Chinas erste im Inland hergestellte CAR-T-Zell-Behandlung. Die Studie umfasste 79 Personen mit multiplem Myelom, die ihre Standardtherapiemöglichkeiten ausgeschöpft hatten. Interessanterweise erreichte die Gesamtansprechrate (ORR) 94.9 %, während die Rate des vollständigen Ansprechens/stringenten vollständigen Ansprechens (CR/sCR) 58.2 % betrug. Die mittlere Zeit bis zur Genesung und CR/sCR betrugen 16 Tage bzw. 95 Tage. Diese Ergebnisse bestätigten die herausragende Wirksamkeit und das ausgezeichnete Sicherheitsprofil von Equecabtagene Autoleucel.
Bei Patienten, die zuvor eine CAR-T-Zell-Behandlung erhalten hatten, stieg die ORR auf 98.5 %, wobei sechs eine CR/sCR erreichten. Bemerkenswert ist, dass der erste in der Studie behandelte Patient mehr als 40 Monate lang eine vollständige Remission behielt.
CILTA-CEL-Therapie
Cilta-cel, auch bekannt als Ciltacabtagene-Autoleucelist eine hochmoderne T-Zell-Behandlung mit chimären Antigenrezeptoren (CAR), die auf das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) abzielt, ein Protein, das in Zellen des multiplen Myeloms überexprimiert wird. Dieses neuartige Medikament hat sich bei der Behandlung von rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom als vielversprechend erwiesen und gibt Patienten, die herkömmliche Behandlungsalternativen ausgeschöpft haben, neue Hoffnung.
Die Behandlung mit Cilota-cel verändert die T-Zellen eines Patienten genetisch so, dass sie CARs exprimieren, die an BCMA auf Myelomzellen binden. Sobald diese veränderten CAR-T-Zellen dem Patienten wieder zugeführt werden, können sie erfolgreich bösartige Zellen angreifen und zerstören, was zu einer Tumorrückbildung und möglicherweise zu einer langfristigen Remission führt.
Klinische Wirksamkeit
Klinische Studien, insbesondere die wichtigen CARTITUDE-1 Studien haben gezeigt, dass Cilta-Cel bei umfassend vorbehandelten Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom eine hervorragende Wirksamkeit aufweist. Die Ergebnisse dieser Studien zeigten eine bemerkenswerte Gesamtansprechrate (ORR) von 98 %, wobei ein erheblicher Anteil der Patienten ein striktes vollständiges Ansprechen (sCR) erreichte.
Bei einer mittleren Nachbeobachtungszeit von 28 Monaten zeigte Cilta-cel anhaltende Reaktionen, wobei das mittlere progressionsfreie Überleben noch nicht erreicht wurde. Das Medikament hat auch ein angemessenes Sicherheitsprofil gezeigt, wobei unerwünschte Ereignisse durch unterstützende Behandlungsmethoden erfolgreich behandelt werden konnten.
Herausforderungen und Möglichkeiten
Despite the promising results, significant challenges remain. Most klinische Versuche in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR T-Zelltherapie is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Welche Risiken birgt die CAR-T-Zelltherapie bei Patienten mit multiplem Myelom?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and Lymphom.
Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) ist eine der häufigsten Nebenwirkungen der CAR-T-Zelltherapie und verursacht Symptome wie Fieber, niedrigen Blutdruck, Atembeschwerden, Übelkeit und Hautausschläge. Die meisten Vorkommnisse sind mild, schwere können jedoch lebensbedrohlich sein.
Neurologische NebenwirkungenB. Orientierungslosigkeit, Krampfanfälle oder Schwierigkeiten beim Sprechen und Verstehen, können schwerwiegend sein und eine schnelle medizinische Intervention erfordern.
Andere schwerwiegende Nebenwirkungen: Dazu können allergische Reaktionen während der Infusion, ein geschwächtes Immunsystem, das das Infektionsrisiko erhöht, niedrige Blutzellenzahlen und mögliche langfristige Folgen für das neurologische System gehören.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment Ergebnisse.
Zukunftsaussichten
Da China weiterhin umfassend in die biomedizinische Forschung investiert, wird erwartet, dass der Bereich der CAR-T-Zell-Behandlung dramatisch wachsen wird. Die China National Medical Products Administration (NMPA) erkannte das Versprechen der CAR-T-Zell-Behandlung an, indem sie Equcabtagene Autoleucel sowohl als bahnbrechende Therapie als auch als Arzneimittel für seltene Leiden einstufte. Diese Unterstützung zeigt das Engagement der chinesischen Regierung für die Entwicklung bahnbrechender medizinischer Fortschritte.
Außerdem wird Equcabtagene Autoleucel als mögliche Behandlung für die Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung in Betracht gezogen. Dies zeigt, dass die CAR-T-Zelltherapie auch für andere Zwecke als Krebs eingesetzt werden kann.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR T-Zelltherapie for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Wie hoch sind die Kosten für die CAR-T-Zelltherapie bei multiplem Myelom in China?
Die Kosten einer CAR-T-Zelltherapie bei multiplem Myelom hängen von der Art der gewählten CAR-T-Zelltherapie und dem gewählten Krankenhaus ab. Die Kosten für eine FUCASO-Behandlung betragen in verschiedenen Krankenhäusern etwa 200,000 USD. Die Kosten für die CILTA-CEL-Therapie variieren ebenfalls zwischen 200 und 250,000 USD. Patienten können sich jedoch auch dafür entscheiden Klinische Studien zur CAR-T-Zell-Therapie was zwischen 60 und 80,000 USD kosten wird.
