2022. September: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) wurde von der Food and Drug Administration für die Anwendung bei pädiatrischen Patienten mit chronischer Graft-versus-Host-Disease (cGVHD) zugelassen, die jünger als 1 Jahr sind und bei denen eine oder mehrere Linien der systemischen Therapie versagt haben. Lösungen zum Einnehmen, Pillen und Kapseln sind Beispiele für Formulierungen.
Die Wirksamkeit von Ibrutinib wurde in iMAGINE (NCT03790332), einer offenen, multizentrischen, einarmigen Studie für Kinder und junge Erwachsene mit mittelschwerer oder schwerer cGVHD, untersucht. Das Alter der Teilnehmer reichte von 1 Jahr bis unter 22 Jahre. 47 Patienten benötigten eine zusätzliche Behandlung, nachdem eine oder mehrere Linien der systemischen Medikation versagt hatten, und wurden in die Studie aufgenommen. Wenn die Beteiligung des Urogenitaltrakts an einem einzelnen Organ das einzige Anzeichen einer cGVHD war, wurden die Patienten ausgeschlossen.
Das durchschnittliche Patientenalter betrug 13 Jahre (Bereich 1 bis 19). Im Folgenden sind einige der demografischen Daten der 47 Patienten aufgeführt: 70 % der Bevölkerung sind Männer, 36 % Weiße, 9 % Schwarze oder Afroamerikaner und 55 % sind nicht gemeldet.
Die Gesamtansprechrate (ORR) bis Woche 25 diente als primärer Indikator für das Wirksamkeitsergebnis. Gemäß den 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria umfasst ORR vollständige oder teilweise Antworten. Bis Woche 25 hatte die ORR 60 % erreicht (95 % KI: 44, 74). Die durchschnittliche Zeit bis zum Ansprechen betrug 5.3 Monate (95 % KI: 2.8; 8.8). Die mediane Dauer für cGVHD betrug 14.8 Monate (95 % KI: 4.6, nicht auswertbar) ab dem ersten Ansprechen auf Tod oder neue systemische Behandlungen.
Anämie, Muskel-Skelett-Schmerzen, Fieber, Durchfall, Lungenentzündung, Bauchschmerzen, Stomatitis, Thrombozytopenie und Kopfschmerzen waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse (20 %), ebenso wie Fieber, Durchfall, Lungenentzündung, Bauchschmerzen und Stomatitis.
Die empfohlene Dosis von IMBRUVICA beträgt 420 mg p.o. einmal täglich für Patienten ab 12 Jahren mit cGVHD und 240 mg/m2 p.o. einmal täglich (bis zu einer Dosis von 420 mg) für Patienten im Alter von 1 bis unter 12 Jahren mit cGVHD bis zum Fortschreiten der cGVHD, dem Wiederauftreten einer zugrunde liegenden Malignität oder einer inakzeptablen Toxizität.
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