Die Food and Drug Administration erteilte am 14. Dezember 2023 die Zulassung für Belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) für Patienten mit fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom (RCC), die zuvor einen programmierten Todesrezeptor-1 (PD-1) erhalten hatten ) oder ein PD-L1-Inhibitor (Programmed Death Ligand 1) und ein Tyrosinkinase-Inhibitor des vaskulären endothelialen Wachstumsfaktors (VEGF-TKI).
Die Wirksamkeit wurde in LITESPARK-005 (NCT04195750) bewertet, einer Studie, in der 746 Patienten mit inoperablem lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem klarzelligem RCC nach dem Fortschreiten nach einem PD-1- oder PD-L1-Checkpoint-Inhibitor und einem VEGF-TKI zufällig verschiedenen Behandlungen zugewiesen wurden . Die Teilnehmer wurden im Verhältnis 1:1 nach dem Zufallsprinzip entweder 120 mg Belzutifan oder 10 mg Everolimus einmal täglich zugewiesen. Die Randomisierung wurde basierend auf der Risikogruppe des International Metastatic RCC Database Consortium und der Anzahl der vorangegangenen VEGF-TKIs kategorisiert.
Die primären Wirksamkeitsindikatoren waren das progressionsfreie Überleben (PFS), das durch eine verblindete, unabhängige zentrale Überprüfung bewertet wurde, und das Gesamtüberleben (OS).
Belzutifan zeigte im Vergleich zu Everolimus eine statistisch signifikante Verbesserung des progressionsfreien Überlebens (PFS) mit einer Hazard Ratio von 0.75 (95 % KI: 0.63, 0.90) und einem einseitigen p-Wert von 0.0008. Die Kaplan-Meier-Kurven zeigten nichtproportionale Risiken mit vergleichbaren mittleren Schätzungen des progressionsfreien Überlebens von 5.6 Monaten (95 %-KI: 3.9, 7.0) in den USA Belzutifan Gruppe und 5.6 Monate (95 % KI: 4.8, 5.8) in der Everolimus-Gruppe. Obwohl die OS-Daten zum Zeitpunkt der aktuellen Studie unvollständig waren und 59 % der Todesfälle gemeldet wurden, konnte kein negativer Trend festgestellt werden. Eine Untersuchung der von Patienten berichteten Symptome und funktionellen Ergebnisse ergab, dass Belzutifan besser vertragen wurde als Everolimus.
Zu den vorherrschenden Nebenwirkungen (Vorkommen von ≥ 25 %), die bei mit Belzutifan behandelten Patienten beobachtet wurden, gehörten verringerte Hämoglobinwerte, Müdigkeit, Muskel-Skelett-Schmerzen, erhöhte Kreatininwerte, verringerte Lymphozytenzahl, erhöhte Alanin-Aminotransferase-Werte, verringerte Natriumwerte, erhöhte Kaliumwerte und erhöhte Aspartatwerte Aminotransferase-Spiegel.
Die empfohlene Belzutifan-Dosierung beträgt 120 mg einmal täglich oral einzunehmen, bis die Krankheit fortschreitet oder eine unerträgliche Toxizität auftritt.
Krebs
Lutetium Lu 177 dotatate ist von der USFDA für pädiatrische Patienten ab 12 Jahren mit GEP-NETS zugelassen
Lutetium Lu 177 dotatate, eine bahnbrechende Behandlung, hat kürzlich von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für pädiatrische Patienten erhalten, was einen bedeutenden Meilenstein in der pädiatrischen Onkologie darstellt. Diese Zulassung ist ein Hoffnungsschimmer für Kinder, die mit neuroendokrinen Tumoren (NETs) zu kämpfen haben, einer seltenen, aber anspruchsvollen Krebsart, die sich oft als resistent gegen herkömmliche Therapien erweist.
Alysha Mendossa
11. Mai 2024
