Avqust 2021: Belzutifan (Welireg, Merck)hipoksiyaya səbəb olan faktor inhibitoru, von Hippel-Lindau xəstəliyi olan, böyrək hüceyrəli karsinoma (RCC), mərkəzi sinir sistemi (CNS) hemanjioblastomaları və ya pankreas neyroendokrin şişləri üçün müalicə tələb edən yetkin xəstələr üçün Qida və Dərman İdarəsi tərəfindən təsdiq edilmişdir. (pNET), lakin təcili əməliyyat tələb olunmur.
Açıq etiketli klinik araşdırmada davam edən 61 (NCT004) Tədqiqatında Belzutifan, VHL cücərmə xəttinin dəyişməsinə və ən azı bir aşkar edilə bilən qatı şişə əsaslanan VHL ilə əlaqəli RCC (VHL-RCC) olan 03401788 xəstədə tədqiq edilmişdir. MSS hemangioblastomaları və pNET kimi VHL ilə əlaqəli digər bədxassəli xəstələr qeydiyyata alındı. Belzutifan 120 mq, xəstəliyin gedişatına və ya dözülməz toksisiteye qədər gündə bir dəfə xəstələrə verildi.
Ümumi cavab dərəcəsi (ORR), radioloji qiymətləndirmə ilə təyin olunduğu və RECIST v1.1 istifadə edərək müstəqil bir araşdırma komitəsi tərəfindən qiymətləndirildiyi kimi, əsas effektivliyin son nöqtəsi idi. Cavab müddəti (DoR) və cavab müddəti digər iki effektivlik hədəfi (TTR) idi. VHL ilə əlaqəli RCC olan şəxslərdə ORR 49% (95 faiz CI: 36, 62) tapıldı. VHL-RCC olan və cavab verən bütün xəstələr müalicənin başlamasından ən az 18 ay sonra izlənildi. Median DoR yerinə yetirilmədi; Respondentlərin 56% -i 12 aydan az bir DoR və 8 aylıq TTR -ə malikdir. Ölçülə bilən CNS hemanjiyoblastoması olan 24 xəstədə ORR faizi 63 %, ölçülə bilən pNET olan 12 xəstədə VHL ilə əlaqəli RCC olmayan digər bədxassəli xəstələrdə ORR yüzdə 83 idi. MSS hemanjiyoblastomaları və pNET üçün, xəstələrin yüzdə 12'ündə və 73 faizində cavab müddəti 50 aydan az olduğu halda, orta DoR yerinə yetirilməmişdir.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan gündə bir dəfə, yeməklə və ya yeməksiz 120 mq dozada alınmalıdır.
Referans: https://www.fda.gov/
Detalları yoxlayın burada.
