2024 Fev: Çinin xərçəngə qarşı qabaqcıl terapevtik vasitələrin yaradılması üzrə qabaqcıl səyləri, kimerik antigen reseptoru (CAR) tərəfindən hazırlanmış T-hüceyrə (CAR T) terapiyasının tətbiqi ilə diqqəti cəlb etdi. çox miyeloma, aberrant plazma hüceyrələri ilə xarakterizə olunan dağıdıcı qan xərçəngi. Bu yeni üsul, indiyədək alternativləri məhdud olan xəstələrə ümid verən fərdiləşdirilmiş tibbdə dönüş nöqtəsidir.
CAR-T Hüceyrə Terapiyasına ümumi baxış
CAR T hüceyrə müalicəsi uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying şiş cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Klinik sınaqlar və nəticələr
FUCASO
2018-ci ildə IASO Biotherapeutics and Innovent Biologics qiymətləndirmək üçün çoxmərkəzli Faza 1/2 tədqiqatına başladı. equecabtagene autoleucel (FUCASO), Çinin ilk yerli istehsalı olan CAR T-hüceyrə müalicəsi. Tədqiqata standart terapiya seçimlərini tükənmiş çoxsaylı miyelomlu 79 nəfər daxil edilmişdir. Maraqlıdır ki, ümumi cavab dərəcəsi (ORR) 94.9%, tam cavab/sərt tam cavab (CR/sCR) isə 58.2% təşkil edib. Sağalma üçün median vaxt və CR/sCR müvafiq olaraq 16 gün və 95 gün olmuşdur. Bu tapıntılar equecabtagene autoleucel-in üstün effektivliyini və əla təhlükəsizlik profilini təsdiqlədi.
Əvvəllər CAR T-hüceyrə müalicəsi almış xəstələr üçün ORR 98.5%-ə yüksəlib, altı nəfər CR/sCR əldə edib. Qeyd etmək lazımdır ki, sınaqda müalicə olunan ilk xəstə 40 aydan çox müddətə ciddi tam remissiya saxlamışdır.
CILTA-CEL terapiyası
Cilta-cel, həmçinin ciltacabtagene autoleucel kimi tanınır, çoxsaylı miyelom hüceyrələrində həddindən artıq ifadə olunan bir protein olan B-hüceyrə yetişmə antigenini (BCMA) hədəf alan ən müasir kimerik antigen reseptoru (CAR) T-hüceyrə müalicəsidir. Bu yeni tibb residiv və refrakter multipl miyelomun müalicəsində böyük vədlər göstərərək, ənənəvi müalicə alternativlərini tükənmiş xəstələrə yeni ümidlər bəxş edir.
Cilota-cel müalicəsi, miyelom hüceyrələrində BCMA-ya bağlanan CAR-ları ifadə etmək üçün xəstənin T hüceyrələrini genetik olaraq dəyişdirir. Xəstəyə qaytarıldıqdan sonra bu dəyişdirilmiş CAR T hüceyrələri bədxassəli hüceyrələri müvəffəqiyyətlə hədəfə ala və məhv edə bilər, nəticədə şiş reqressiyası və uzunmüddətli remissiya ilə nəticələnir.
Klinik effektivlik
Klinik sınaqlar, xüsusən də vacibdir KARTITUD-1 sınaq göstərdi ki, dərita-cel residiv və ya refrakter multipl miyeloma ilə geniş şəkildə müalicə edilmiş xəstələrdə əla effektivliyə malikdir. Bu sınaqların nəticələri 98% əlamətdar ümumi cavab nisbətini (ORR) ortaya qoydu və xəstələrin əhəmiyyətli bir hissəsi ciddi tam cavablara (sCR) nail oldu.
28 aylıq median təqibdə ciltta-cel davamlı reaksiyalar nümayiş etdirdi və orta inkişafsız sağ qalma hələ əldə edilməmişdir. Dərman həm də dəstəkləyici qayğı metodları vasitəsilə mənfi hadisələrin uğurla idarə edilməsi ilə ağlabatan təhlükəsizlik profillərini nümayiş etdirmişdir.
Çağırışlar və fürsətlər
Despite the promising results, significant challenges remain. Most klinik in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that CAR T hüceyrə müalicəsi is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Çox miyeloma xəstələrində CAR T-Hüceyrə terapiyasının riskləri hansılardır?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and limfoma.
Sitokinlərin sərbəst buraxılması sindromu (CRS) hərarət, aşağı qan təzyiqi, tənəffüs çətinliyi, ürək bulanması və səpgilər kimi simptomlara səbəb olan CAR T-hüceyrə terapiyasının ən çox yayılmış yan təsirlərindən biridir. Əksər hadisələr mülayimdir, lakin ağır olanlar həyat üçün təhlükə yarada bilər.
Nevroloji yan təsirləroriyentasiya pozğunluğu, qıcolmalar və ya danışmaq və anlamaqda çətinliklər kimi ağır ola bilər və sürətli tibbi müdaxilə tələb edir.
Digər ciddi yan təsirlər: Bunlara infuziya zamanı allergik reaksiyalar, infeksiya riskini artıran zəifləmiş immunitet sistemi, aşağı qan hüceyrələrinin sayı və potensial uzunmüddətli nevroloji sistem nəticələri daxil ola bilər.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment nəticələr.
Gələcək perspektivlər
Çin biotibbi tədqiqatlara geniş sərmayə qoymağa davam etdikcə, CAR T-hüceyrələrinin müalicəsi sahəsinin dramatik şəkildə böyüməsi gözlənilir. Çin Milli Tibbi Məhsullar İdarəsi (NMPA) ekkabtagen autoleuselini həm sıçrayış terapiyası, həm də yetim dərman kimi təyin etməklə CAR T-hüceyrəsinin müalicəsinin vədini qəbul etdi. Bu təsdiq Çin hökumətinin qabaqcıl tibbi nailiyyətləri inkişaf etdirməyə sadiqliyini nümayiş etdirir.
Həmçinin, equecabtagene autoleucel neyromielit optika spektri xəstəliyi üçün mümkün müalicə kimi nəzərdən keçirilir. Bu, CAR T-hüceyrə terapiyasının xərçəngdən başqa şeylər üçün də istifadə oluna biləcəyini göstərir.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in CAR T hüceyrə müalicəsi for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Çində çoxlu miyelom üçün CAR T-Cell terapiyasının qiyməti nədir?
Çoxlu miyeloma üçün CAR T-Hüceyrə müalicəsinin qiyməti seçilmiş CAR T Hüceyrə terapiyasının növündən və seçilmiş xəstəxanadan asılıdır. Müxtəlif xəstəxanalarda FUCASO müalicəsinin qiyməti təxminən 200,000 ABŞ dollarıdır. CILTA-CEL terapiyasının qiyməti də 200-250,000 ABŞ dolları arasında dəyişir. Bununla belə, xəstələr də seçim edə bilərlər CAR T-Cell terapiyasının klinik sınaqları 60-80,000 ABŞ dolları arasında olacaq.
