Ağustos 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), hipoksi ile indüklenebilir bir faktör inhibitörü, ilişkili renal hücreli karsinom (RCC), merkezi sinir sistemi (CNS) hemanjiyoblastomları veya pankreas nöroendokrin tümörleri için tedavi gerektiren von Hippel-Lindau hastalığı olan yetişkin hastalar için Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanmıştır. (pNET) ancak acil ameliyat gerektirmez.
Belzutifan, açık etiketli bir klinik araştırma olan devam etmekte olan Çalışma 61'te (NCT004) bir VHL germ hattı değişikliğine ve böbrekle sınırlı en az bir saptanabilir solid tümöre dayalı olarak VHL ile ilişkili RCC (VHL-RCC) tanısı konan 03401788 hastada incelenmiştir. CNS hemanjiyoblastomları ve pNET gibi VHL ile ilişkili diğer maligniteleri olan hastalar kaydedildi. Belzutifan 120 mg, hastalara hastalık progresyonuna veya tolere edilemeyen toksisiteye kadar günde bir kez verildi.
Genel yanıt oranı (ORR), radyolojik değerlendirme ile tanımlandığı ve bağımsız bir inceleme komitesi tarafından RECIST v1.1 kullanılarak değerlendirildiği üzere birincil etkinlik son noktasıydı. Yanıt süresi (DoR) ve yanıta kadar geçen süre, diğer iki etkinlik hedefiydi (TTR). VHL ile ilişkili RCC'li bireylerde, %49'luk bir ORR (yüzde 95 GA: 36, 62) bulundu. Yanıt veren VHL-RCC'li tüm hastalar, tedavi başladıktan sonra en az 18 ay boyunca izlendi. Medyan DoR karşılanmadı; Ankete katılanların %56'sının DoR'si 12 aydan kısa ve ortalama TTR'si 8 aydır. Ölçülebilir CNS hemanjiyoblastomları olan 24 hastanın ORR'si yüzde 63'tü ve diğer VHL ile ilişkili RCC olmayan maligniteleri olan hastalarda, ölçülebilir pNET'i olan 12 hastanın ORR'si yüzde 83'tü. CNS hemanjiyoblastomları ve pNET için, hastaların sırasıyla yüzde 12'ünde ve yüzde 73'sinde yanıt süreleri 50 aydan az olan medyan DoR karşılanmadı.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took Belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan, 120 mg'lık bir dozda, aç veya tok karnına günde bir kez alınmalıdır.
Referans: https://www.fda.gov/
Ayrıntıları kontrol edin okuyun.
