เมื่อวันที่ 31 ตุลาคม 2023 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติให้ pembrolizumab (Keytruda, Merck) ใช้ร่วมกับ gemcitabine และ cisplatin เพื่อรักษามะเร็งทางเดินน้ำดี (BTC) ที่แพร่กระจายหรือลุกลามในพื้นที่ แต่ไม่สามารถกำจัดออกได้
ประสิทธิผลได้รับการประเมินในการศึกษาที่เรียกว่า KEYNOTE-966 (NCT04003636) ซึ่งเป็นการทดลองแบบสหสถาบัน แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ที่เกี่ยวข้องกับผู้ป่วย 1069 รายที่มี BTC ในระยะลุกลามที่ไม่สามารถผ่าตัดได้หรือแพร่กระจายในพื้นที่ ซึ่งไม่เคยผ่านการบำบัดอย่างเป็นระบบก่อนหน้านี้สำหรับการเจ็บป่วยขั้นสูง . ผู้ป่วยได้รับการสุ่มให้รับ pembrolizumab ร่วมกับ gemcitabine และ cisplatin ทุกๆ 3 สัปดาห์ หรือได้รับยาหลอกร่วมกับ gemcitabine และ cisplatin ในช่วงเวลาเดียวกัน การรักษายังคงมีอยู่จนกระทั่งผลข้างเคียงหรือการลุกลามของโรคที่ทนไม่ได้ ให้ซิสพลาตินนานถึง 8 รอบ ในขณะที่ยาเจมซิตาไบน์ให้ต่อเนื่องตามดุลยพินิจของแพทย์ การให้เพมโบรลิซูแมบหรือยาหลอกได้รับการดูแลจนกระทั่งการลุกลามของโรค ความเป็นพิษที่ทนไม่ได้ หรือระยะเวลาสูงสุด 2 ปี
จุดสิ้นสุดประสิทธิผลหลักคืออัตราการรอดชีวิตโดยรวม (OS) Pembrolizumab ร่วมกับเคมีบำบัดพบว่าอัตราการรอดชีวิตโดยรวมเพิ่มขึ้นอย่างมากเมื่อเทียบกับยาหลอกร่วมกับเคมีบำบัด โดยมีอัตราส่วนอันตราย 0.83 (95% CI: 0.72, 0.95); ค่า p ด้านเดียว = 0.0034 ค่ามัธยฐานการอยู่รอดโดยรวม (OS) คือ 12.7 เดือน โดยมีช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95% อยู่ที่ 11.5 ถึง 13.6 ในกลุ่มหนึ่ง และ 10.9 เดือนโดยมี CI 95% อยู่ที่ 9.9 ถึง 11.6 ในอีกกลุ่มหนึ่ง
การหยุดชะงักของ pembrolizumab เนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกิดขึ้นในผู้ป่วย 55% จำนวนนิวโทรฟิลต่ำ จำนวนเกล็ดเลือดต่ำ โรคโลหิตจาง จำนวนเม็ดเลือดขาวต่ำ มีไข้ เหนื่อยล้า ท่อน้ำดีอักเสบ ค่า ALT และ AST สูง และการอุดตันของทางเดินน้ำดี เป็นผลข้างเคียงหรือปัญหาทางห้องปฏิบัติการที่เกิดขึ้นบ่อยครั้ง (≥2%) ที่ ต้องหยุดการรักษา
ปริมาณที่แนะนำของเพมโบรลิซูแมบคือ 200 มก. ทุก 3 สัปดาห์ หรือ 400 มก. ทุก 6 สัปดาห์ จนกว่าโรคจะลุกลามหรือมีความเป็นพิษเกินกว่าจะยอมรับได้ ให้ยาเพมโบรลิซูแมบก่อนทำเคมีบำบัด หากได้รับทั้งสองอย่างในวันเดียวกัน
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ