ในเดือนตุลาคมr ในปี 2023 FDA อนุมัติ toripalimab-tpzi (LOQTORZ, Coherus BioSciences, Inc.) โดยมีซิสพลาตินและเจมซิตาไบน์เป็นการรักษาทางเลือกแรกสำหรับผู้ที่เป็นมะเร็งโพรงหลังจมูกระยะลุกลามเฉพาะที่ (NPC) ที่แพร่กระจายหรือกลับมาเป็นซ้ำ FDA ได้อนุมัติ toripalimab-tpzi ให้เป็นการรักษาเพียงครั้งเดียวสำหรับผู้ใหญ่ที่มี NPC ที่ไม่สามารถผ่าตัดออกได้หรือเป็นมะเร็งระยะลุกลาม ซึ่งเกิดขึ้นในระหว่างหรือหลังเคมีบำบัดที่มีแพลตตินัม
ประสิทธิภาพของ toripalimab-tpzi ร่วมกับ cisplatin และ gemcitabine ได้รับการประเมินใน JUPITER-02 (NCT03581786) ซึ่งเป็นการทดลองแบบสุ่ม แบบหลายศูนย์ ภูมิภาคเดียว ปกปิดทั้งสองด้าน มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก ในผู้ป่วย 289 รายที่มี NPC ขั้นสูงในระยะลุกลามหรือเกิดซ้ำ ซึ่งไม่ได้ ก่อนหน้านี้ได้รับเคมีบำบัดแบบเป็นระบบสำหรับโรคกำเริบหรือระยะลุกลาม ผู้ป่วยได้รับการสุ่ม (1:1) ให้รับ toripalimab-tpzi ร่วมกับ cisplatin และ gemcitabine ตามด้วย toripalimab-tpzi หรือยาหลอก ร่วมกับ cisplatin และ gemcitabine ตามด้วยยาหลอก สำหรับข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับสมบูรณ์เกี่ยวกับสูตรเคมีบำบัด โปรดดูลิงก์ด้านบน
การวัดผลประสิทธิผลที่สำคัญคือการอยู่รอดโดยปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ตามที่กำหนดโดย Blinded Independent Review Committee (BIRC) โดยใช้ RECIST เวอร์ชัน 1.1 การอยู่รอดโดยรวม (OS) ก็เป็นอีกผลลัพธ์หนึ่ง การใช้ยา toripalimab-tpzi ร่วมกันแสดงให้เห็นการปรับปรุง PFS อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ โดยมีค่ามัธยฐาน PFS อยู่ที่ 11.7 เดือนเทียบกับ 8.0 เดือน (อัตราส่วนอันตราย [HR] 0.52 [95% CI: 0.36, 0.74], p-value=0.0003) นอกจากนี้ยังมีการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติใน OS อีกด้วย โดยที่ OS มัธยฐานไม่บรรลุผล (95% CI: 38.7 เดือน ไม่สามารถประมาณได้) สำหรับสูตรที่ประกอบด้วย toripalimab-tpzi และ 33.7 เดือน (95% CI: 27.0, 44.2) สำหรับยาหลอก สูตรที่มี (HR 0.63 [95% CI: 0.45, 0.89], p=0.0083)
POLARIS-02 (NCT02915432) เป็นการทดลองแบบหลายกลุ่มแบบ open-label แบบหลายศูนย์ ในผู้ป่วย 172 รายที่มี NPC ที่ไม่สามารถผ่าตัดหรือแพร่กระจายได้ ซึ่งเคยได้รับเคมีบำบัดที่ใช้แพลตตินัมมาก่อน หรือมีความก้าวหน้าของโรคภายใน 6 เดือนหลังจากเสร็จสิ้นการรักษาด้วยเคมีบำบัดที่ใช้แพลตตินัม เป็นการบำบัดแบบนีโอแอดจูแวนต์ แบบเสริม หรือการรักษาด้วยเคมีบำบัดขั้นสุดท้ายสำหรับโรคระยะลุกลามเฉพาะที่ ผู้ป่วยได้รับ toripalimab-tpzi จนกระทั่งการลุกลามของโรคโดย RECIST v1.1 หรือความเป็นพิษที่ทนไม่ได้
มาตรการผลลัพธ์ประสิทธิภาพหลักได้รับการยืนยันอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) ตามที่กำหนดโดย BIRC โดยใช้ RECIST เวอร์ชัน 1.1 ORR อยู่ที่ 21% (95% CI: 15, 28) โดยมีค่ามัธยฐาน DOR อยู่ที่ 14.9 เดือน (95% CI: 10.3 ไม่สามารถประมาณได้)
Toripalimab-tpzi ส่งผลให้เกิดการตอบสนองที่ไม่พึงประสงค์จากระบบภูมิคุ้มกัน เช่น โรคปอดอักเสบ ลำไส้ใหญ่อักเสบ ตับอักเสบ ต่อมไร้ท่ออักเสบ โรคไตอักเสบที่มีภาวะไตวาย และปฏิกิริยาทางผิวหนัง Toripalimab-tpzi ร่วมกับ cisplatin และ gemcitabine ทำให้เกิดอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) รวมถึงอาการคลื่นไส้ อาเจียน ความอยากอาหารลดลง ท้องผูก ภาวะไทรอยด์ทำงานต่ำ ผื่น pyrexia ท้องร่วง โรคระบบประสาทส่วนปลาย ไอ ปวดกล้ามเนื้อและกระดูก การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน นอนไม่หลับ เวียนศีรษะและไม่สบายตัว ความเหนื่อยล้า ภาวะไทรอยด์ทำงานต่ำ และความรู้สึกไม่สบายของกล้ามเนื้อและกระดูกเป็นผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) ที่รายงานด้วย toripalimab-tpzi เป็นยาตัวเดียว
ปริมาณที่แนะนำของ toripalimab-tpzi ร่วมกับ cisplatin และ gemcitabine คือ 240 มก. ทุกสามสัปดาห์ จนกระทั่งการลุกลามของโรค ความเป็นพิษที่ทนไม่ได้ หรือนานถึง 24 เดือน ปริมาณที่แนะนำของ toripalimab-tpzi ในการรักษาเพียงครั้งเดียวสำหรับ NPC ที่ได้รับการรักษาก่อนหน้านี้คือ 3 มก./กก. ทุกสองสัปดาห์ จนกระทั่งการลุกลามของโรคหรือความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้
โรคมะเร็ง
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ
อลิชา เมนดอสซา
May 11, 2024
