2024 ก.พ. : ความพยายามบุกเบิกของจีนในการสร้างวิธีการรักษาโรคมะเร็งที่ก้าวล้ำได้รับความสนใจด้วยการเปิดตัวการบำบัดด้วยทีเซลล์ (CAR T) ที่ออกแบบโดยตัวรับแอนติเจนไคเมอริก (CAR) หลาย myelomaซึ่งเป็นมะเร็งในเลือดที่ร้ายแรงซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือพลาสมาเซลล์ที่ผิดปกติ วิธีการใหม่นี้แสดงให้เห็นถึงช่วงเวลาสำคัญในการแพทย์เฉพาะทาง โดยให้ความหวังแก่ผู้ป่วยที่ทางเลือกอื่นมีจำกัดจนบัดนี้
ภาพรวมของการบำบัดด้วยเซลล์ CAR-T
การบำบัดด้วย CAR T-cell uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying เนื้องอก cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
การทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์
ฟูคาโซ่
ในปี 2018 IASO Biotherapeutics และ Innovent Biologics ได้เปิดตัวการวิจัยแบบหลายศูนย์ระยะที่ 1/2 เพื่อประเมิน อีคิวแคบทาจีน ออโตลิวเซล (FUCASO), การบำบัดด้วย CAR T-cell ที่ผลิตในประเทศแห่งแรกของจีน- การศึกษานี้รวมบุคคล 79 รายที่เป็นมะเร็งไขกระดูกหลายชนิดที่หมดทางเลือกในการรักษาแบบมาตรฐาน สิ่งที่น่าสนใจคือ อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) อยู่ที่ 94.9% ในขณะที่อัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์/การตอบสนองที่สมบูรณ์อย่างเข้มงวด (CR/sCR) อยู่ที่ 58.2% เวลามัธยฐานในการฟื้นตัวและ CR/sCR คือ 16 วัน และ 95 วัน ตามลำดับ การค้นพบนี้ยืนยันถึงประสิทธิภาพที่โดดเด่นของ equecabtagene autoleucel ตลอดจนประวัติด้านความปลอดภัยที่ยอดเยี่ยม
สำหรับผู้ป่วยที่เคยได้รับการรักษาด้วย CAR T-cell มาก่อน ORR เพิ่มขึ้นเป็น 98.5% โดยมี CR/sCR สำเร็จ 40 ครั้ง โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ผู้ป่วยรายแรกที่ได้รับการรักษาในการทดลองสามารถรักษาการบรรเทาอาการได้อย่างเข้มงวดเป็นเวลานานกว่า XNUMX เดือน
การบำบัดด้วย CILTA-CEL
ซิลตา-เซล หรือที่รู้จักในชื่อ ซิลตาแคบทาจีน ออโตลิวเซลคือการรักษาทีเซลล์ไคเมอริกแอนติเจนรีเซพเตอร์ (CAR) ที่ล้ำหน้าซึ่งมุ่งเป้าไปที่แอนติเจนการเจริญเติบโตของบีเซลล์ (BCMA) ซึ่งเป็นโปรตีนที่แสดงออกมากเกินไปในเซลล์มัยอีโลมาหลายเซลล์ ยาตัวใหม่นี้แสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่ดีเยี่ยมในการรักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดมัลติเพิลที่กลับเป็นซ้ำและดื้อต่อการรักษา โดยให้ความหวังใหม่แก่ผู้ป่วยที่หมดทางเลือกในการรักษาแบบเดิมๆ
การรักษาด้วย Cilota-cel จะดัดแปลงพันธุกรรม T เซลล์ของผู้ป่วยเพื่อแสดง CAR ที่จับกับ BCMA บนเซลล์ myeloma เมื่อนำกลับเข้าไปในผู้ป่วยแล้ว เซลล์ CAR T ที่ถูกเปลี่ยนแปลงเหล่านี้สามารถกำหนดเป้าหมายและทำลายเซลล์มะเร็งได้สำเร็จ ส่งผลให้เกิดการถดถอยของเนื้องอกและอาจถึงขั้นทุเลาในระยะยาว
ประสิทธิภาพทางคลินิก
การทดลองทางคลินิก ที่สำคัญอย่างยิ่ง คาร์ติจูด-1 การทดลองแสดงให้เห็นว่า cilta-cel มีประสิทธิภาพที่โดดเด่นในผู้ป่วยที่ได้รับการบำบัดอย่างกว้างขวางซึ่งมี multiple myeloma ที่กลับเป็นซ้ำหรือดื้อต่อการรักษา ผลลัพธ์ของการทดลองเหล่านี้เผยให้เห็นอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) ที่น่าทึ่งที่ 98% โดยมีสัดส่วนที่สำคัญของผู้ป่วยที่ได้รับการตอบสนองที่สมบูรณ์อย่างเข้มงวด (sCR)
ที่การติดตามผลมัธยฐานที่ 28 เดือน cilta-cel แสดงให้เห็นถึงการตอบสนองที่ยั่งยืน โดยที่ค่ามัธยฐานของการรอดชีวิตที่ปราศจากความก้าวหน้ายังมาไม่ถึง ยายังแสดงให้เห็นประวัติความปลอดภัยที่สมเหตุสมผล โดยเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์สามารถจัดการได้สำเร็จด้วยวิธีการดูแลแบบประคับประคอง
ความท้าทายและโอกาส
Despite the promising results, significant challenges remain. Most การทดลองทางคลินิก in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that การบำบัดด้วย CAR T-cell is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
ความเสี่ยงของการบำบัดด้วย CAR T-Cell ในผู้ป่วยมะเร็งไขกระดูกหลายรายมีอะไรบ้าง?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and โรคมะเร็งต่อมน้ำเหลือง.
กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ (ครส.) เป็นหนึ่งในผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของการบำบัดด้วย CAR T-cell ทำให้เกิดอาการต่างๆ เช่น มีไข้ ความดันโลหิตต่ำ หายใจลำบาก คลื่นไส้ และมีผื่น เหตุการณ์ส่วนใหญ่ไม่รุนแรง แต่เหตุการณ์ที่รุนแรงอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้
ผลข้างเคียงทางระบบประสาทเช่น อาการงุนงง อาการชัก หรือความยากลำบากในการพูดและทำความเข้าใจ อาจรุนแรงและจำเป็นต้องได้รับการรักษาพยาบาลอย่างรวดเร็ว
ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงอื่น ๆ : สิ่งเหล่านี้อาจรวมถึงการตอบสนองต่อการแพ้ระหว่างการให้ยา ระบบภูมิคุ้มกันบกพร่อง ซึ่งเพิ่มความเสี่ยงต่อการติดเชื้อ จำนวนเม็ดเลือดต่ำ และผลที่ตามมาของระบบประสาทในระยะยาว
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment ผลลัพธ์
อนาคตอนาคต
ในขณะที่จีนยังคงลงทุนอย่างกว้างขวางในการวิจัยชีวการแพทย์ การรักษาด้วยทีเซลล์ CAR ก็คาดว่าจะเติบโตอย่างรวดเร็ว สำนักงานผลิตภัณฑ์การแพทย์แห่งชาติจีน (NMPA) ยอมรับคำมั่นสัญญาของการรักษาด้วย CAR T-cell โดยกำหนดให้ equecabtagene autoleucel เป็นทั้งการบำบัดแบบใหม่และยาสำหรับเด็กกำพร้า การรับรองนี้แสดงให้เห็นถึงความทุ่มเทของรัฐบาลจีนในการพัฒนาความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่ล้ำหน้า
นอกจากนี้ equecabtagene autoleucel ยังถูกมองว่าเป็นวิธีการรักษาที่เป็นไปได้สำหรับการเจ็บป่วยจากสเปกตรัมของเส้นประสาทไขสันหลังอักเสบ นี่แสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วย CAR T-cell สามารถใช้กับสิ่งอื่นที่ไม่ใช่มะเร็งได้
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in การบำบัดด้วย CAR T-cell for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
ค่าใช้จ่ายของการบำบัดด้วย CAR T-Cell สำหรับ multiple myeloma ในประเทศจีนคือเท่าไหร่?
ค่าใช้จ่ายของการบำบัดด้วย CAR T-Cell สำหรับมะเร็งไขกระดูกหลายชนิดนั้นขึ้นอยู่กับประเภทของการบำบัดด้วย CAR T-Cell และโรงพยาบาลที่เลือก ค่ารักษา FUCASO อยู่ที่ประมาณ 200,000 เหรียญสหรัฐในโรงพยาบาลต่างๆ ค่าใช้จ่ายของการบำบัดด้วย CILTA-CEL ก็แตกต่างกันไประหว่าง 200-250,000 เหรียญสหรัฐ อย่างไรก็ตามผู้ป่วยสามารถเลือกได้ การทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับการบำบัดด้วยเซลล์ CAR T-Cell ซึ่งจะมีราคาอยู่ระหว่าง $60-80,000 USD.
