พ.ย. 2023: สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาอนุมัติให้ HEPZATO KIT (เมลฟาลานสำหรับระบบฉีด/ระบบนำส่งตับ บริษัทเดลแคธ ซิสเต็มส์ อิงค์) เป็นวิธีการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ตับสำหรับผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งผิวหนังเยื่อหุ้มปอดซึ่งมีการแพร่กระจายของตับที่ไม่สามารถผ่าตัดออกได้ ซึ่งส่งผลกระทบต่อตับน้อยกว่า 50% และ ไม่มีโรคนอกตับหรือโรคนอกตับที่จำกัดเฉพาะปอด กระดูก ต่อมน้ำเหลือง หรือเนื้อเยื่อใต้ผิวหนัง และสามารถ
ในการศึกษา FOCUS (NCT02678572) ผู้ป่วย 91 รายที่เป็นมะเร็งผิวหนัง uveal และการแพร่กระจายของตับซึ่งไม่สามารถกำจัดออกได้เข้าร่วมในการทดลองแบบ open-label แบบแขนเดียวเพื่อดูว่าการรักษาทำงานได้ดีเพียงใด หากส่วนที่อันตรายที่สุดของมะเร็งผิวหนัง uveal มาจากตับ และโรคภายนอกตับสามารถรักษาด้วยการฉายรังสีหรือการผ่าตัดได้ ก็อาจพบโรคภายนอกตับบางชนิดได้ที่ปอด ต่อมน้ำเหลือง กระดูก หรือใต้ผิวหนัง . สาเหตุสำคัญที่ไม่เข้าเกณฑ์คือมีการแพร่กระจายในเนื้อเยื่อตับอย่างน้อย 50% มีโรคตับแข็งประเภท Child-Pugh B หรือ C หรือเป็นโรคตับอักเสบ B หรือ C
วิธีหลักในการวัดว่าบางสิ่งทำงานได้ดีเพียงใดคืออัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DoR) ซึ่งได้รับการตัดสินโดยคณะกรรมการตรวจสอบส่วนกลางที่ยุติธรรมโดยใช้ RECIST เวอร์ชัน 1.1 ค่ามัธยฐานของ DoR คือ 14 เดือน (95% CI: 8.3, 17.7) และ ORR อยู่ที่ 36.3% (95% CI: 26.4, 47)
Melphalan (HEPZATO) ถูกฉีดเข้าไปในหลอดเลือดแดงตับทุกๆ 6 ถึง 8 สัปดาห์ สูงสุด 6 ครั้งโดยใช้ Hepatic Delivery System (HDS) ซึ่งเป็นส่วนประกอบของอุปกรณ์ ขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัวในอุดมคติ ขนาดยาเมลฟาแลนที่แนะนำคือ 3 มก./กก. โดยปริมาณสูงสุดคือ 220 มก. ในการรักษาครั้งเดียว
มีคำเตือนแบบบรรจุกล่องเกี่ยวกับผลที่ตามมาร้ายแรงต่อการผ่าตัด เช่น เลือดออก ความเสียหายของตับ และเหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน ในเอกสารที่สั่งจ่ายยาสำหรับชุด HEPZATO คำเตือนชนิดบรรจุกล่องเกี่ยวกับการกดทับไขกระดูกและความเป็นไปได้ในการติดเชื้อร้ายแรง การตกเลือด หรือโรคโลหิตจางที่มีอาการจะรวมอยู่ในเอกสารที่สั่งจ่ายด้วย
เนื่องจากมีโอกาสเกิดผลที่ตามมาร้ายแรงต่อการผ่าตัด เช่น เหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน ความเสียหายของเซลล์ตับ และการตกเลือด HEPZATO KIT จึงสามารถเข้าถึงได้ผ่านโปรแกรมที่ถูกจำกัดซึ่งอยู่ภายใต้การประเมินความเสี่ยงและกลยุทธ์การบรรเทาความเสี่ยงของ HEPZATO KIT เท่านั้น
Thrombocytopenia, ความเมื่อยล้า, โรคโลหิตจาง, คลื่นไส้, ปวดกล้ามเนื้อและกระดูก, เม็ดเลือดขาว, ปวดท้อง, neutropenia, อาเจียน, เพิ่ม alanine aminotransferase, เปิดใช้งาน thromboplastin บางส่วนเป็นเวลานาน, เพิ่ม aspartate aminotransferase, เพิ่มอัลคาไลน์ฟอสฟาเตสในเลือดและหายใจลำบากเป็นส่วนใหญ่ (≥20%) อาการไม่พึงประสงค์หรือความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ
HEPZATO และ HEPZATO KIT มีข้อห้ามในผู้ป่วยที่มีการแพร่กระจายในกะโหลกศีรษะหรือรอยโรคในสมองที่มีแนวโน้มที่จะมีเลือดออก ความล้มเหลวของตับ, ความดันโลหิตสูงพอร์ทัลหรือ varices ที่ทราบว่ามีความเสี่ยงต่อการตกเลือด; การผ่าตัดหรือการรักษาตับในช่วง 4 สัปดาห์ก่อนหน้า การแข็งตัวของเลือดที่ไม่สามารถแก้ไขได้ การไม่สามารถดมยาสลบได้อย่างปลอดภัย รวมถึงภาวะหัวใจล้มเหลว รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียง กลุ่มอาการของโรคหลอดเลือดหัวใจที่ไม่แน่นอน (โรคหลอดเลือดหัวใจตีบหรือกล้ามเนื้อหัวใจตายที่ไม่แน่นอนหรือรุนแรง) ภาวะหัวใจล้มเหลวที่แย่ลงหรือเริ่มมีอาการใหม่ ภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะที่สำคัญ หรือโรคลิ้นหัวใจรุนแรง ; ประวัติความเป็นมาของการแพ้หรือแพ้ยา melphalan; ประวัติการแพ้หรืออาการแพ้ที่ทราบต่อส่วนประกอบหรือวัสดุที่ใช้ภายในชุด HEPZATO รวมถึงประวัติการแพ้น้ำยางธรรมชาติ ประวัติความเป็นมาของการแพ้หรือภูมิไวเกินต่อเฮปารินหรือมีภาวะเกล็ดเลือดต่ำที่เกิดจากเฮปาริน (HIT); และประวัติของอาการแพ้อย่างรุนแรงต่อคอนทราสต์ที่มีไอโอดีนซึ่งไม่ได้ควบคุมโดยการใช้ยาล่วงหน้าด้วยยาแก้แพ้และสเตียรอยด์
