เมื่อวันที่ 15 ธันวาคม 2023 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) อนุมัติแล้ว enfortumab vedotin-ejfv (แพดเซฟ, แอสเทลลัส ฟาร์มา) พร้อมด้วย เพมโบรลิซูแมบ (คีย์ทรูดา, เมอร์ค) สำหรับผู้ที่มีมะเร็งท่อปัสสาวะในระยะแพร่กระจายหรือลุกลามเฉพาะที่ (la/mUC) ก่อนหน้านี้ FDA ได้ให้การอนุมัติอย่างรวดเร็วสำหรับการใช้ยารวมกันนี้สำหรับผู้ป่วยที่เป็นมะเร็งท่อปัสสาวะระยะลุกลามหรือแพร่กระจายเฉพาะที่ ซึ่งไม่สามารถรับการรักษาที่มีซิสพลาตินได้
การศึกษาศึกษาว่าวิธีนี้ทำงานได้ดีเพียงใดใน EV-302/KN-A39 (NCT04223856) ซึ่งเป็นการทดลองแบบสุ่มแบบ open-label กับผู้ป่วย 886 รายที่เป็นมะเร็งท่อปัสสาวะระยะลุกลามหรือแพร่กระจายเฉพาะที่ และไม่มีการรักษาอย่างเป็นระบบสำหรับการเจ็บป่วยขั้นสูงมาก่อน ผู้ป่วยได้รับการสุ่มให้ enfortumab vedotin-ejfv ร่วมกับ pembrolizumab หรือเคมีบำบัดที่ใช้แพลตตินัม (gemcitabine ร่วมกับ cisplatin หรือ carboplatin) การสุ่มถูกจัดประเภทตามคุณสมบัติของซิสพลาติน การแสดงออกของ PD-L1 และการมีอยู่ของการแพร่กระจายของตับ
มาตรการวัดประสิทธิภาพหลักคือการรอดชีวิตโดยรวม (OS) และการอยู่รอดโดยปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ประเมินโดยทีมตรวจสอบส่วนกลางที่เป็นกลางโดยไม่มีอคติ
Enfortumab vedotin-ejfv ร่วมกับ pembrolizumab แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติในการรอดชีวิตโดยรวม (OS) และการรอดชีวิตที่ปราศจากการลุกลาม (PFS) เมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาด้วยแพลทินัม ค่ามัธยฐานการรอดชีวิตโดยรวมคือ 31.5 เดือน (95% CI: 25.4 ไม่สามารถประมาณได้) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย enfortumab vedotin-ejfv ร่วมกับ pembrolizumab และ 16.1 เดือน (95% CI: 13.9, 18.3) สำหรับผู้ที่ได้รับเคมีบำบัดแบบแพลทินัม อัตราส่วนอันตรายคือ 0.47 (95% CI: 0.38, 0.58) โดยมีค่า p น้อยกว่า 0.0001 ค่ามัธยฐานของการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลาม (PFS) คือ 12.5 เดือน (95% CI: 10.4, 16.6) สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย enfortumab vedotin-ejfv ร่วมกับ pembrolizumab และ 6.3 เดือน (95% CI: 6.2, 6.5) สำหรับผู้ที่เข้ารับการรักษาด้วยแพลทินัม เคมีบำบัดตาม อัตราส่วนอันตราย (HR) เท่ากับ 0.45 (95% CI: 0.38, 0.54) โดยมีค่า p น้อยกว่า 0.0001
อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) ที่พบในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย enfortumab vedotin-ejfv ร่วมกับ pembrolizumab รวมถึงความผิดปกติต่างๆ ในห้องปฏิบัติการ เช่น การเพิ่มขึ้นของ aspartate aminotransferase, creatinine เพิ่มขึ้น, ผื่น, ระดับน้ำตาลในเลือดเพิ่มขึ้น, โรคระบบประสาทส่วนปลาย, ไลเปสเพิ่มขึ้น, เซลล์เม็ดเลือดขาวลดลง, อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสเพิ่มขึ้น, ฮีโมโกลบินลดลง, เหนื่อยล้า, โซเดียมลดลง, ฟอสเฟตลดลง, อัลบูมินลดลง, อาการคัน, ท้องร่วง, ผมร่วง, น้ำหนักลดลง, ความอยากอาหารลดลง, ปัสสาวะเพิ่มขึ้น, นิวโทรฟิลลดลง, โพแทสเซียมลดลง, ตาแห้ง, คลื่นไส้, ท้องผูก, โพแทสเซียมเพิ่มขึ้น, อาการผิดปกติ การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ และเกล็ดเลือดลดลง
ปริมาณที่แนะนำของเอนฟอร์ทูแมบ เวโดติน-อีเจเอฟวี ร่วมกับเพมโบรลิซูแมบคือ 1.25 มก./กก. (สูงถึง 125 มก. สำหรับผู้ป่วยที่มีน้ำหนัก 100 กก. ขึ้นไป) โดยให้ทางหลอดเลือดดำเป็นเวลา 30 นาทีในวันที่ 1 และ 8 ของรอบ 21 วันจนกระทั่ง การลุกลามของโรคหรือผลข้างเคียงที่ไม่อาจยอมรับได้
ปริมาณที่แนะนำของเพมโบรลิซูแมบเมื่อใช้ร่วมกับ enfortumab vedotin-ejfv คือ 200 มก. โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำทุกๆ 3 สัปดาห์ หรือ 400 มก. ทุกๆ 6 สัปดาห์ จนกระทั่งโรคลุกลาม ความเป็นพิษที่ทนไม่ได้ หรือการรักษาสองปี
โรคมะเร็ง
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ
อลิชา เมนดอสซา
May 11, 2024
