สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติยา belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) เมื่อวันที่ 14 ธันวาคม 2023 สำหรับผู้ป่วยมะเร็งเซลล์ไตระยะลุกลาม (RCC) ซึ่งก่อนหน้านี้เคยได้รับโปรแกรมรับความตายแบบโปรแกรม (PD-1) ) หรือตัวยับยั้งเดธ-ลิแกนด์ 1 (PD-L1) ที่ถูกโปรแกรมไว้และตัวยับยั้งไทโรซีนไคเนสปัจจัยการเจริญเติบโตของหลอดเลือด (VEGF-TKI)
ประสิทธิผลได้รับการประเมินใน LITESPARK-005 (NCT04195750) การศึกษาที่ผู้ป่วย 746 รายที่มี RCC เซลล์ชัดเจนขั้นสูงเฉพาะที่หรือระยะแพร่กระจายที่ไม่สามารถผ่าตัดได้ ได้รับการสุ่มให้ได้รับการรักษาที่แตกต่างกัน หลังจากดำเนินการตามตัวยับยั้งจุดตรวจ PD-1 หรือ PD-L1 และ VEGF-TKI . ผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มในอัตราส่วน 1:1 เพื่อรับเบลซูติฟาน 120 มก. หรือเอเวอร์ลิมัส 10 มก. วันละครั้ง การสุ่มถูกจัดหมวดหมู่ตามกลุ่มเสี่ยง International Metastatic RCC Database Consortium และปริมาณของ VEGF-TKI ก่อนหน้า
มาตรการประสิทธิผลเบื้องต้นคือการอยู่รอดโดยปราศจากความก้าวหน้า (PFS) ประเมินโดยการทบทวนจากส่วนกลางที่เป็นอิสระและการรอดชีวิตโดยรวม (OS)
Belzutifan showed a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to everolimus, with a hazard ratio of 0.75 (95% CI: 0.63, 0.90) and a one-sided p-value of 0.0008. The Kaplan-Meier curves showed non-proportional risks with comparable median progression-free survival estimates of 5.6 months (95% CI: 3.9, 7.0) in the เบลซูติฟาน group and 5.6 months (95% CI: 4.8, 5.8) in the everolimus group. Although the OS data were incomplete at the current study, with 59% of fatalities reported, no negative trend was detected. An examination of patient-reported symptoms and functional outcomes indicated that belzutifan was better tolerated than everolimus.
ผลข้างเคียงที่เด่นชัด (เกิดขึ้น≥25%) ที่พบในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย belzutifan ได้แก่ ระดับฮีโมโกลบินลดลง ความเมื่อยล้า ปวดกล้ามเนื้อและกระดูก ระดับ creatinine เพิ่มขึ้น จำนวนเม็ดเลือดขาวลดลง ระดับ alanine aminotransferase สูง ลดระดับโซเดียม ระดับโพแทสเซียมสูงขึ้น และ aspartate เพิ่มขึ้น ระดับอะมิโนทรานสเฟอเรส
ปริมาณ belzutifan ที่แนะนำคือ 120 มก. รับประทานวันละครั้งจนกว่าโรคจะลุกลามหรือมีความเป็นพิษที่ทนไม่ได้
โรคมะเร็ง
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ
อลิชา เมนดอสซา
May 11, 2024
