องค์การอาหารและยาได้รับการอนุมัติ เอฟลอร์นิทีน (อิวิลฟิน, USWM, LLC) ในวันที่ 13 ธันวาคม 2023 เพื่อลดความเสี่ยงของการกำเริบของโรคในผู้ใหญ่และเด็กที่มีภาวะนิวโรบลาสโตมาที่มีความเสี่ยงสูง (HRNB) ซึ่งมีการตอบสนองบางส่วนต่อการบำบัดหลายรูปแบบและหลายรูปแบบก่อนหน้านี้ เช่น การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันต้าน GD2
สิ่งนี้ถือเป็นการอนุมัติเบื้องต้นของ FDA สำหรับการรักษาที่ออกแบบมาเพื่อลดโอกาสที่จะกลับเป็นซ้ำในผู้ป่วยเด็กและเยาวชนที่มี HRNB
ประสิทธิผลได้รับการประเมินในการทดลองที่เปรียบเทียบผลลัพธ์จากการศึกษา 3b (กลุ่มทดลอง) กับการศึกษา ANBL0032 (กลุ่มควบคุมภายนอกที่สร้างจากการทดลองทางคลินิก) การศึกษา 3b (NCT02395666) เป็นการทดลองแบบหลายศูนย์ที่เป็นแบบ open label และไม่มีการสุ่ม ซึ่งประกอบด้วยสองกลุ่มร่วมรุ่น คนไข้ที่เข้าเกณฑ์ 105 ราย ที่มีความเสี่ยงสูง นิวโรบลาสโตมา จากกลุ่มหนึ่ง (ชั้นที่ 1) ได้รับอีฟลอนิทีนทางปาก วันละสองครั้ง ในขนาดยาที่กำหนดโดยพื้นที่ผิวกาย (BSA) จนกระทั่งมีการลุกลามของโรค ความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ หรือเป็นเวลาสูงสุด 2 ปี การศึกษา 3b ได้รับการวางแผนล่วงหน้าเพื่อเปรียบเทียบผลลัพธ์กับอัตราการรอดชีวิตโดยปราศจากเหตุการณ์ (EFS) ที่เป็นเกณฑ์มาตรฐานในอดีตจากการศึกษา ANBL0032 ตามที่รายงานในวรรณกรรมที่ตีพิมพ์
การศึกษา ANBL0032 เป็นการทดลองแบบสุ่มแบบเปิดฉลากแบบหลายศูนย์ที่เปรียบเทียบไดนูทูซิแมบ ปัจจัยกระตุ้นอาณานิคมของแกรนูโลไซต์-มาโครฟาจ อินเตอร์ลิวคิน-2 และกรดซิส-เรติโนอิก กับกรดซิส-เรติโนอิกเพียงอย่างเดียวในผู้ป่วยเด็กที่มีนิวโรบลาสโตมาที่มีความเสี่ยงสูง แขนควบคุมภายนอกอาศัยข้อมูลจากผู้ป่วย 1,241 รายในกลุ่มทดลอง
ผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์สำหรับการเปรียบเทียบระหว่างการศึกษา 3b และ ANBL0032 และมีข้อมูลครบถ้วนสำหรับความแปรปรวนร่วมทางคลินิกบางอย่างได้รับการจับคู่ในอัตราส่วน 3:1 โดยอิงตามคะแนนแนวโน้มของพวกเขา การวิเคราะห์เบื้องต้นประกอบด้วยผู้ป่วย 90 รายที่ได้รับการรักษาด้วย IWILFIN และผู้ป่วยควบคุม 270 รายจากการศึกษา ANBL0032
การวัดประสิทธิภาพหลักคือการอยู่รอดโดยปราศจากเหตุการณ์ (EFS) ซึ่งครอบคลุมถึงการลุกลามของโรค การกลับเป็นซ้ำ มะเร็งทุติยภูมิ หรือการเสียชีวิตจากสาเหตุใดๆ การวัดประสิทธิภาพอีกประการหนึ่งคือการรอดชีวิตโดยรวม (OS) ซึ่งหมายถึงการเสียชีวิตจากสาเหตุใดก็ตาม อัตราส่วนอันตรายของ EFS (HR) ในการวิเคราะห์เบื้องต้นคือ 0.48 โดยมีช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95% 0.27 ถึง 0.85 OS HR อยู่ที่ 0.32 โดยมี CI 95% อยู่ที่ 0.15 ถึง 0.70 เนื่องจากความไม่แน่นอนในการประมาณผลการรักษาที่มาพร้อมกับการออกแบบการวิจัยที่ควบคุมจากภายนอก จึงมีการวิเคราะห์เพิ่มเติมเกี่ยวกับประชากรย่อยหรือใช้วิธีการทางสถิติที่แตกต่างกัน EFS HR แปรผันระหว่าง 0.43 (95% CI: 0.23, 0.79) และ 0.59 (95% CI: 0.28, 1.27) ในขณะที่ OS HR อยู่ระหว่าง 0.29 (95% CI: 0.11, 0.72) ถึง 0.45 (95% CI: 0.21, 0.98)
ในการศึกษา 3b ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) ซึ่งรวมถึงความผิดปกติในห้องปฏิบัติการ ได้แก่ อาการคัดจมูก ท้องร่วง ไอ ไซนัสอักเสบ ปอดบวม การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน เยื่อบุตาอักเสบ อาเจียน มีไข้ โรคจมูกอักเสบจากภูมิแพ้ นิวโทรฟิลส่วนล่าง ALT และ AST ที่สูงขึ้น การสูญเสียการได้ยิน การติดเชื้อที่ผิวหนัง และการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ