สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติยา pirtobrutinib (Jaypirca, Eli Lilly และ Company) แบบเร่งรัดเมื่อวันที่ 1 ธันวาคม 2023 สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวกลุ่มลิมโฟซิติกเรื้อรังหรือมะเร็งต่อมน้ำเหลืองกลุ่มลิมโฟไซต์ขนาดเล็ก (CLL/SLL) ที่เคยได้รับการรักษามาแล้วอย่างน้อยสองแนวทาง รวมถึงตัวยับยั้ง BTK และตัวยับยั้ง BCL-2
การศึกษานี้พิจารณาว่าวิธีนี้ใช้ได้ผลดีเพียงใดใน BRUIN (NCT03740529) ซึ่งเป็นการทดลองแบบ open-label แบบ single-arm ทั่วโลกกับผู้ป่วย 108 รายที่เป็น CLL หรือ SLL และเคยได้รับการรักษาอื่นมาแล้วอย่างน้อยสองวิธี ซึ่งรวมถึงสารยับยั้ง BTK และ สารยับยั้ง BCL-2 ผู้ป่วยได้รับค่ามัธยฐานของการบำบัดก่อนหน้า 5 แนวทาง โดยมีช่วงตั้งแต่ 2 ถึง 11 ผู้ป่วยเจ็ดสิบเจ็ดเปอร์เซ็นต์หยุดใช้สารยับยั้ง BTK ก่อนหน้านี้เนื่องจากการเจ็บป่วยที่ดื้อต่อการรักษาหรือแย่ลง ให้ยา Pirtobrutinib ทางปากในขนาด 200 มก. วันละครั้ง และคงไว้จนกว่าโรคจะลุกลามหรือเกิดความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้
ตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลักคืออัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) ประเมินโดยคณะกรรมการตรวจสอบอิสระตามเกณฑ์ iwCLL ปี 2018 อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) คือ 72% โดยมีช่วงความเชื่อมั่น (CI) 95% ที่ 63% ถึง 80% และระยะเวลามัธยฐานของการตอบสนอง (DOR) คือ 12.2 เดือน โดยมี CI 95% ที่ 9.3 ถึง 14.7 คำตอบทั้งหมดไม่สมบูรณ์
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุด (≥ 20%) ไม่รวมเงื่อนไขที่เกี่ยวข้องกับห้องปฏิบัติการ ได้แก่ ความเหนื่อยล้า รอยฟกช้ำ ไอ ความรู้สึกไม่สบายของกล้ามเนื้อและกระดูก โควิด-19 ท้องร่วง ปอดบวม ปวดท้อง หายใจลำบาก เลือดออก บวมน้ำ คลื่นไส้ ไข้มาก และ ปวดศีรษะ. ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการระดับ 3 หรือ 4 ที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากกว่า 10% รวมถึงจำนวนนิวโทรฟิลที่ลดลง โรคโลหิตจาง และจำนวนเกล็ดเลือดที่ลดลง ผู้ป่วย 32% ประสบการติดเชื้อรุนแรง โดยมีรายงานการติดเชื้อร้ายแรงใน 10% ของกรณีทั้งหมด เอกสารที่สั่งจ่ายประกอบด้วยข้อควรระวังและคำแนะนำสำหรับการติดเชื้อ เลือดออก ไซโตพีเนีย หัวใจเต้นผิดจังหวะ และมะเร็งปฐมภูมิที่ตามมา
ปริมาณยาไพร์โทบรูตินิบที่แนะนำคือ 200 มก. รับประทานวันละครั้ง จนกว่าโรคจะลุกลามหรือผลกระทบที่ทนไม่ได้
Lutetium Lu 177 dotatate ได้รับการอนุมัติจาก USFDA สำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate เป็นวิธีการรักษาที่ก้าวล้ำ เพิ่งได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) สำหรับผู้ป่วยเด็ก ซึ่งถือเป็นก้าวสำคัญในด้านเนื้องอกวิทยาในเด็ก การอนุมัตินี้ถือเป็นสัญญาณแห่งความหวังสำหรับเด็ก ๆ ที่ต้องต่อสู้กับเนื้องอกในระบบประสาท (NETs) ซึ่งเป็นมะเร็งรูปแบบที่หายากแต่ท้าทาย ซึ่งมักจะพิสูจน์ได้ว่ามีความทนทานต่อการรักษาแบบเดิมๆ