2023 Martie: Terapia cu celule CAR-T este o modalitate nouă și eficientă de tratament al cancerului, care a revoluționat tratamentul cancerului, în special al cancerului de sânge. Această terapie realizează un efect terapeutic sau vindecă boala prin repararea sau reconstrucția materialelor genetice care au fost deteriorate. De când Roseberg a izolat pentru prima dată limfocitele infiltrante tumorale (TIL) pentru a trata melanomul în 1986, dezvoltarea terapiei cu celule T modificate a câștigat un impuls semnificativ. De când FDA a aprobat primul Terapie CAR-T, Kymriah, în 2017, piața CAR-T a crescut rapid. Potrivit Frost & Sullivan, se estimează că dimensiunea pieței globale CAR-T va crește de la 10 milioane USD în 2017 la 1.08 miliarde USD în 2020, iar apoi la 9.05 miliarde USD în 2025, cu o rată de creștere anuală compusă (CAGR) de 55. % din 2019 până în 2025, ceea ce îl face segmentul cu cea mai rapidă creștere al pieței globale a terapiilor celulare și genice (CGT).
Terapia CAR-T este unul dintre subsegmentele terapiei CGT. Pe baza originii celulelor T, terapia CAR-T poate fi împărțită în două categorii. Autolog Terapia cu celule CAR-T, care folosește celulele imunitare proprii ale pacientului și terapia alogenă cu celule CAR-T, care utilizează celule T din sânge donator sau, ocazional, sânge din cordonul ombilical. Majoritatea terapiilor CAR-T sunt autologe CAR terapii cu celule T, care implică de obicei pașii subliniați mai jos:
Poate vă place să citiți: CAR T Terapia celulară în China
1) Celulele T sunt recoltate din sângele periferic al pacientului;
2) Vectorii virali cum ar fi AAV modifică apoi celulele T cu gene CAR care sunt direcționate împotriva unei proteine de suprafață celulară specifică pe celulele canceroase;
3) Populația modificată de celule CAR-T este extinsă în funcție de greutatea pacientului;
4) Celulele CAR-T extinse sunt apoi reinfuzate înapoi în pacient. Întreaga procedură de fabricație durează între una și trei săptămâni și necesită conformitatea cu GMP într-un mediu ultra-curat.
Terapia CAR-T a atins un nivel de succes care nu a mai fost văzut până acum în tratarea cancerelor cu celule B care sunt rezistente sau refractare la chimioterapie, inclusiv R/R, B-ALL, NHL și MM. Eficacitatea tratării tumorilor solide este, de asemenea, în curs de investigare. Terapiile CAR-T care vizează CD19 și BCMA obțin cel mai mare succes clinic dintre toate terapiile CAR-T. Patru dintre cele șase terapii CAR-T aprobate de FDA vizează CD19, în timp ce două vizează BCMA.
Cel mai semnificativ avantaj față de medicamentele cu molecule mici și mari este că pacienții pot înlocui tratamentul pe tot parcursul vieții al bolilor cronice cu un număr limitat de doze, sau chiar cu una singură.
Statele Unite au fost pionier în dezvoltarea industria CAR-T. Cu toate acestea, până la mijlocul anilor 2010, China învățase repede și ajungea din urmă cu Statele Unite. În principal, factorii cheie pot fi atribuiți sprijinului guvernului chinez pentru dezvoltarea unui ecosistem CGT format din companii de biotehnologie, cadre universitare, furnizori de servicii medicale, investitori și guvern. În urma prioritizării biotehnologiei în al treisprezecelea plan cincinal, guvernul chinez și-a subliniat strategia de a accelera inovarea și dezvoltarea industriilor biotehnologice, inclusiv terapia celulară. În plus, ministerele competente au emis regulamente de acțiune încurajatoare.
După publicarea în 2015 a Avizelor Consiliului de Stat privind reforma sistemului de evaluare, revizuire și aprobare a medicamentelor și dispozitivelor medicale, a devenit activă și piața de capital. La o rată de creștere anuală compusă de 45%, companiile chineze de terapie celulară au strâns fonduri de aproximativ 2.4 miliarde USD între 2018 și 2021.
Poate vă place să citiți: Costul terapiei cu celule CAR T în China
Numărul de studii de terapie CAR-T din China le-a depășit pe cele din Statele Unite până în 2018, ca urmare a acestui ecosistem înfloritor. În iunie 2022, companiile chineze au efectuat 342 de studii clinice CAR-T. Afecțiunile maligne din linia B au fost printre cele mai răspândite manifestări. Două CART produsele au aplicatii comerciale: Yescarta în iunie 2021 și Relma-cel în septembrie 2021, printre numeroșii candidați la medicamente.
Potrivit Frost & Sullivan, se estimează că piața internă CAR-T va crește de la 0.2 miliarde CNY în 2021 la 8 miliarde CNY în 2025, iar apoi la 28.9 miliarde CNY în 2030, la un CAGR de 45% din 2022 până în 2030. faptul că piața chineză CAR-T este încă la început, există o forță motrice robustă.
Deși cele două produse CAR-T aprobate sunt de la asociațiile mixte chino-americane Fosun Kite și JW Terapeutics, jucătorii autohtoni au făcut progrese și au ajuns din urmă jucătorilor globali în ultimii ani. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics și CARsgen Therapeutics au obținut toate aprobarea NDA pentru produsele lor BCMA CAR-T, stabilindu-le drept lideri în terapia BCMA CAR-T. Produsele CD19 CAR-T sunt un accent pentru Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group și numeroase companii interne. Juventas Therapeutics este lider în CD19 din China Terapie CAR-T now that the NMPA has accepted its NDA for CNCT19. CARsgen Therapeutics is a global leader in solid tumours, and CT041 is the first CAR-T candidate for treating solid tumours to enter Phase II studii clinice. Bioheng Biotech și BRL Biotech (chineză: ) creează noi piețe CAR-T alogene.
Poate vă place să citiți: Terapia cu celule CAR T pentru mielomul multiplu în China
