Sierpień 20, 2021: Niedawno w maju 2021 r. Lumakras (sotorasib) został zatwierdzony przez Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków jako pierwszy lek u dorosłych pacjentów z niedrobnokomórkowym rakiem płuca, którzy przeszli co najmniej jedną wcześniejszą terapię ogólnoustrojową i u których guzy mają określony typ mutacji genetycznej o nazwie KRAS G12C. Jest to pierwsza terapia celowana zatwierdzona dla nowotworów z jakąkolwiek mutacją KRAS, która odpowiada za około 25% mutacji w niedrobnokomórkowym raku płuca. W niedrobnokomórkowych guzach płuc mutacje KRAS G12C stanowią około 13% wszystkich mutacji.
„Mutacje KRAS od dawna uważane są za oporne na terapię lekową, co stanowi prawdziwą niezaspokojoną potrzebę pacjentów z niektórymi typami raka” — powiedział Richard Pazdur, lekarz medycyny, dyrektor Centrum Doskonałości Onkologii FDA i pełniący obowiązki dyrektora Biura Chorób Onkologicznych w Centrum Oceny i Badań Leków FDA. „Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi znaczący krok w kierunku przyszłości, w której więcej pacjentów będzie miało spersonalizowane podejście do leczenia”.
The genetic abnormalities that cause rak płuc, the most prevalent cancer type with the greatest fatality rate, can be roughly classified. KRAS is a mutation that affects a collection of genes involved in cell development and division.
In a study of 124 patients with KRAS G12C-mutated niedrobnokomórkowego raka płuca who had progressed after receiving an immune checkpoint inhibitor and/or platinum-based chemotherapy, researchers looked at the efficacy of Lumakras. The objective response rate (the percentage of patients whose tumours are eradicated or decreased) and the duration of response were the two main outcomes assessed. The objective response rate was 36%, with 58 percent of patients reporting a six-month or longer duration of response.
Dawkę 960 mg zatwierdzono na podstawie dostępnych dowodów klinicznych, a także modelowania farmakokinetycznego i farmakodynamicznego, które potwierdziły tę dawkę. Rząd domaga się badania po wprowadzeniu leku do obrotu w ramach oceny tego przyspieszonego zatwierdzenia, aby sprawdzić, czy niższa dawka będzie miała podobny efekt terapeutyczny.
Biegunka, ból mięśniowo-szkieletowy, nudności, wyczerpanie, uszkodzenie wątroby i kaszel to najbardziej rozpowszechnione działania niepożądane leku Lumakras. Należy unikać stosowania produktu Lumakras, jeśli u pacjentów występują objawy śródmiąższowej choroby płuc, aw przypadku rozpoznania choroby należy całkowicie przerwać podawanie produktu Lumakras. Przed rozpoczęciem iw trakcie stosowania leku Lumakras pracownicy służby zdrowia powinni ocenić wyniki badań czynności wątroby pacjenta. Lumakras należy wstrzymać, zmniejszyć dawkę lub całkowicie przerwać, jeśli u pacjenta wystąpi uszkodzenie wątroby. Podczas przyjmowania leku Lumakras pacjenci powinni unikać przyjmowania leków zmniejszających kwasowość, leków indukujących lub będących substratami niektórych enzymów wątrobowych oraz leków będących substratami P-glikoproteiny.
Lumakras został zatwierdzony przez FDA w ramach przyspieszonej procedury zatwierdzania, która umożliwia agencji zatwierdzanie leków na poważne choroby, gdy istnieje niezaspokojona potrzeba medyczna i wykazano, że leczenie ma określone działania niepożądane, które z dużym prawdopodobieństwem przewidują korzyści kliniczne dla pacjentów. Potrzebne są dalsze badania, aby potwierdzić i zdefiniować potencjalne zalety kliniczne preparatu Lumakras.
Ta aplikacja otrzymała od FDA oznaczenia Fast Track, Priority Review i Breakthrough Therapy.
Lumakras został również wyznaczony jako lek sierocy, który zapewnia zachęty finansowe do pomocy i stymulowania rozwoju metod leczenia rzadkich zaburzeń.
Do wykonania tego przeglądu wykorzystano Project Orbis, przedsięwzięcie FDA Oncology Center of Excellence. Projekt Orbis tworzy mechanizm umożliwiający partnerom z całego świata jednoczesne przesyłanie i recenzowanie leków onkologicznych. FDA współpracowała z Therapeutic Goods Administration (TGA) Australii, Brazylijską Agencją Regulacji Zdrowia (ANVISA), Health Canada oraz Agencją Regulacji Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA; Wielka Brytania). Inne organy regulacyjne wciąż analizują wnioski.
Firma Amgen Inc. otrzymała zgodę FDA na preparat Lumakras.
Wraz z Lumakras, FDA zatwierdziła zestaw QIAGEN therascreen KRAS RGQ PCR (zatwierdzony przez QIAGEN GmbH) i Guardant360 CDx (certyfikowany przez Guardant Health, Inc.) jako towarzyszący produkt diagnostyczny Lumakras. Aby ocenić, czy Lumakras jest odpowiednim lekiem dla pacjentów, test QIAGEN GmbH analizuje tkankę guza, a test Guardant Health, Inc. analizuje próbki osocza. Jeśli w próbce osocza nie wykryto mutacji, należy ocenić guz pacjenta.
Źródło: https://www.fda.gov/
Sprawdź cały artykuł tutaj.
