Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła repotrektynib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuc (NSCLC) miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami ROS1-dodatniego.
To zatwierdzenie FDA jest pierwszym, które obejmuje pacjentów z NSCLC z dodatnim wynikiem ROS1, którzy byli wcześniej leczeni inhibitorem kinazy tyrozynowej ROS1 (TKI), a także osoby, które nie były wcześniej leczone TKI.
The approval was granted following the TRIDENT-1 clinical trial (NCT03093116), a global study including many centers, with a single-arm, open-label design, and various patient cohorts with ROS1-positive locally progressed or metastatic NSCLC. The effectiveness was assessed in 71 ROS1 TKI-naïve patients who had undergone a maximum of 1 previous line of platinum-based chemotherapy and/or immunoterapia, and in 56 patients who had received 1 previous ROS1 TKI without prior platinum-based chemotherapy or immunotherapy.
Głównymi miarami skuteczności były ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) i czas trwania odpowiedzi (DOR) na podstawie RECIST v1.1, ocenionego w bezstronnym centralnym przeglądzie. Potwierdzony współczynnik obiektywnych odpowiedzi (ORR) wyniósł 79% (95% CI: 68, 88) w grupie pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni ROS1 TKI i 38% (95% CI: 25, 52) u pacjentów, którzy otrzymywał wcześniej leczenie inhibitorem ROS1. Mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła odpowiednio 34.1 miesiąca (95% CI: 25.6, nie można ocenić) i 14.8 miesiąca (95% CI: 7.6, nie można ocenić) odpowiednio w obu grupach. Obserwacje przeprowadzono w uszkodzeniach mózgu u pacjentów z wymiernymi przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego, a także u osób z mutacjami opornościowymi po leczeniu inhibitorem kinazy tyrozynowej.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi, występującymi w ponad 20% przypadków, były zawroty głowy, zaburzenia smaku, neuropatia obwodowa, zaparcia, duszność, ataksja, wyczerpanie, problemy poznawcze i osłabienie mięśni.
Sugerowana dawka repotrektynibu to 160 mg przyjmowana doustnie raz na dobę, z posiłkami lub bez, przez 14 dni. Następnie dawkę należy zwiększyć do 160 mg, przyjmowaną dwa razy na dobę, aż do progresji choroby lub nietolerowanej toksyczności.
Rak
Kropka lutetu Lu 177 została zatwierdzona przez USFDA do stosowania u dzieci i młodzieży w wieku 12 lat i starszych z GEP-NETS
Kropka lutetu Lu 177, przełomowy lek, uzyskała niedawno zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na leczenie pacjentów pediatrycznych, co stanowi kamień milowy w onkologii dziecięcej. Zatwierdzenie to stanowi światełko nadziei dla dzieci walczących z guzami neuroendokrynnymi (NET), rzadką, ale wymagającą formą raka, która często okazuje się oporna na konwencjonalne terapie.
Alysha Mendossa
11 maja 2024 r.
